AstraZeneca/Modena AZD8601 Faz 2 etid: Nivo NT-proBNP nan tout pasyan yo pi ba pase limit ensifizans kadyak la!

AstraZeneca dènyèman te anonse ke rezilta pozitif nan etid Faz 2a EPICCURE te montre ke nan pasyan ki gen ensifizans kadyak (HF), AZD8601 rive nan pwen final prensipal yo nan sekirite ak tolerabilite.

AZD8601 se yon mRNA ki kode faktè kwasans endothelial vaskilè (VEGF-A), ki aktyèlman ap devlope an kowoperasyon ak AstraZeneca ak Moderna. VEGF-A se yon faktè parakrin, ki trè enpòtan pou fòmasyon nouvo veso sangen. Anplis de sa, li te tou yo te montre nan estimile divizyon an nan selil progenitor. Selil progenitor yo se pitit selil souch yo, ki diferansye lè yo ankouraje yo pwodwi kalite selil espesyal ki ede kè a repare ak rejenere.

Nan etid sa a, chèchè yo te enjekte AZD8601 dirèkteman nan myokad pasyan ki te sibi operasyon ochwa grèf atè kowonè (CABG). Nan 11 pasyan yo nan etid la, 7 pasyan yo te resevwa piki AZD8601 ak 4 pasyan yo te resevwa piki plasebo. Nan etid la, yo te swiv tout 11 pasyan yo pou 6 mwa pou evalye sekirite prensipal yo ak rezilta eksplorasyon efikasite yo.

Li vo mansyone ke esè sa a se premye esè klinik ki dirèkteman enjekte mRNA toutouni nan kè pasyan yo sibi CABG ochwa. Rezilta yo te montre ke konpare ak gwoup plasebo a, gwoup tretman AZD8601 obsève tandans pozitif nan twa pwen final eksplorasyon efikasite pou ensifizans kadyak: fraksyon vantrikulè gòch (LVEF) ogmante, pasyan fonksyonèl rapòte rezilta amelyore, ak NT- proBNP diminye (yon biomarker ki mezire nivo òmòn, ki wo nan pasyan ki gen ensifizans kadyak). An patikilye, nan yon swivi nan 6 mwa apre tretman an, nivo NT-proBNP nan tout 7 pasyan yo nan gwoup tretman AZD8601 yo te anba limit la nan ensifizans kadyak (HF), pandan ke sèlman 1 nan 4 yo. pasyan nan gwoup plasebo a. Nan etid sa a, pa te gen okenn lanmò oswa evènman negatif grav ki gen rapò ak tretman, epi yo pa te obsève okenn enfeksyon ki gen rapò ak tretman AZD8601.

Malgre ke li pa ka montre yon efè enpòtan akòz done limite, li bay AstraZeneca yon opòtinite pou avanse plis esè AZD8601. Mene Pangalos, Egzekitif Vis Prezidan Rechèch ak Devlopman AstraZeneca Biopharmaceuticals, te di:"Pandan yon atak kè, plis pase 1 milya selil kè ka pèdi. Rezilta bonè sa yo endike ke terapi mRNA gen potansyèl pou ankouraje pwodiksyon VEGF-A. Pasyan ki gen fatig ak lòt maladi vaskilè ischemik bay opsyon reparasyon ak koreksyon maladi."

Stéphane Bancel, CEO Moderna, te di: “mRNA se yon tretman konvenkan paske li ka aji lokalman ak enstantane pandan y ap kondwi ekspresyon pwoteyin ki depann de dòz la. Rezilta yo te anonse jodi a se nan kadyovaskilè ak lòt iskemi Rezilta a nan pouse nouvo limit nan tretman an nan maladi vaskilè seksyèl pral adrese bezwen grav ki pa satisfè yo nan lòd yo amelyore lavi yo nan pasyan yo."

Ensifizans kadyak (HF) afekte apeprè 64 milyon moun atravè lemond, e omwen mwatye nan yo te redwi fraksyon ekspilsyon). Maladi a se yon maladi kwonik ak mwatye nan pasyan yo ap mouri nan 5 ane apre dyagnostik la. Fraksyon ekspilsyon (EF) se yon mezi pousantaj san ki kite kè a pandan chak kontraksyon kè. Dapre EF, HF divize an de kategori: ensifizans kadyak ak fraksyon redwi ekspilsyon (HFrEF) ak ensifizans kadyak ak fraksyon ekspilsyon konsève (HFpEF). HFrEF rive lè misk ventrikulè gòch la pa ka konplètman kontra, kidonk mwens san ki gen anpil oksijèn ponpe soti nan kè a nan kò a. HF toujou danjere menm jan ak kansè ki pi komen nan gason (kansè pwostat ak nan blad pipi) ak fanm (kansè tete). Ensifizans kadyak kwonik se kòz prensipal entène lopital pou pasyan ki gen plis pase 65 ane, epi li se yon gwo fado klinik ak ekonomik.

AZD8601 se yon nouvo kalite terapi ankèt ki baze sou mRNA. Se mRNA an fòmile nan tanpon sitrat san ankapsulasyon lipid, kode VEGF-A, epi li itilize pou administrasyon lokal nan pasyan ki sibi grèf kontoune atè kowonè (CABG).

mRNA responsab pou pote enstriksyon jenetik transkri nan ADN, ki answit selil la tradui pou pwodui pwoteyin. Pwoteyin responsab pou dirije fonksyon byolojik kò a. Pyonye terapi mRNA Modena' la fèt pou deklanche machin selilè pou pwodui pwoteyin espesifik. AZD8601 pèmèt livrezon kòmand mRNA pou ankouraje pwodiksyon pwoteyin VEGF-A.

AstraZeneca ak Modena te rive jwenn yon akò eksklizif pou dekouvri, devlope ak komèrsyalize terapi mRNA pou tretman maladi kadyovaskilè grav, metabolik ak ren ak kansè. AstraZeneca gen yon konpreyansyon apwofondi san parèy nan byoloji maladi kadyovaskilè ak dekouvèt ak devlopman nan dwòg nan domèn sa a, pandan y ap Modena pote teknoloji avanse mRNA ak kapasite nan konvèti yon varyete diferan mRNA nan pwoteyin ki ka geri.