Pyonye Pyonye Novartis 'siRNA kolestewol-bese dwog Leqvio (enklizyan) te apwouve la pou premye fwa nan mond lan!

Novartis denyeman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Leqvio (enklizyan) kom yon ed pou rejim alimante kontwol pou tretman hypercholesterolemia prensipal granmoun (eterozyom familial ak ki pa fanmi) oswa Mixed dyslipidemi, espesyalman: (1) Leqvio konbine avek statins oswa statins ak lot terapi lipid-bese yo itilize nan trete pasyan ki pa ka reyalize objektif LDL-C tretman yo apre yo fin resevwa doz la tolere maksimom de statin; (2) Leqvio konbine avek lot terapi lipid-bese pou tretman nan pasyan ki gen enlerans statin oswa kontrent nan statin.

Leqvio administre pa piki subcutaneous. Apre chak administrasyon nan 0yem ak 3yem mwa yo, li se administre yon fwa chak 6 mwa pandan peryod antretyen an, epi selman 2 piki yon ane. Konpare ak terapi kolestewol-bese terapi sou mache a, Leqvio espere amelyore konfomite alontem.

Li se vo mansyone ke ak apwobasyon sa a, Leqvio te vin premye nan mond lan ak selman ti RNA enteferans (siRNA) kolestewol-bese terapi (LDL-C) terapi. Engredyan aktif nan dwog la se enklizyon, ki se yon pyonye siRNA ak yon mekanis nouvo nan aksyon. Atrave enteferans RNA (RNAi), li ka efektivman ak denyeman diminye atherosclerotic maladi kadyovaskile (ASCVD). , LDL-C nivo nan pasyan ki gen ASCVD risk ekivalan, eterozygous fanmi hypercholesterolemia (HeFH). Maladi sa yo se chofe yo prensipal nan atak ke ak konjesyon serebral, epi yo ka evantyelman mennen nan lanmo.

An Ewop, maladi kadyovaskile touye 3.9 milyon moun chak ane. Malgre itilize nan toupatou nan statins, 80% nan pasyan ki wo risk echwe pou satisfe LDL-C sib la rekomande pa direktiv yo. Done klinik montre ke nan pasyan ki ap resevwa doz la maksimom tolere nan terapi lipid-bese men ak elve LDL-C, Leqvio ka efektivman epi kontinyelman diminye LDL-C, ak sekirite li yo se menm jan ak plasebo. Atrave yon inik rejiman doz de fwa, Leqvio ka san pwoblem entegre nan vizit medikal regilye pasyan yo, amelyore konfomite ak amelyore pwonoz pasyan.

Apwobasyon sa a, ki baze sou rezilta yo nan pwoje rechech la nan klinik ORION, ki gen ladan faz III ese, ki enplike plis pase 3,600 pasyan ki resevwa doz la maksimom tolere nan statins, evalye sekirite a, efikasite ak tolerabilite nan enklizyan. Rezilta yo te montre ke nan pasyan granmoun ak ASCVD, ASCVD risk ekivalan ak / oswa HeFH, piki enklizyab de fwa nan yon ane apre premye doz la nan doz 2 (mwa 0 ak mwa 3) ka dire epi efe redwi LDL -C: Konpare ak plasbo, LDL-C nivo se efektivman ak kontinyelman redwi pa jiska 52% (p<>

Anplis de sa, ak tretman enklizyan, LDL-C nivo diminye pou 17 mwa, ak sekirite li yo ak tolerabilite te menm jan ak plasebo. Lot analiz pos-hoc te montre ke pasyan ki resevwa enkliziyan te montre varyab ki ba: 88% nan pasyan yo rive nan objektif yo rekomande (obseve vale) nan nenpot pwen pandan etid la.

enklizin se yon pyonye siRNA kolestewol-bese dwog devlope pa Medsin yo Konpayi (TMC) konpayi pharmaceutique. Novartis akeri TMC pou US $ 9.4 milya dola nan mwa novanm 2019 e enkli enklizif. Kounye a, enklizyan se tou anba revizyon pa FDA a us FDA.

Inclisiran se terapi nan premye kolestewol-bese terapi nan kategori siRNA a, vize subtilises a pwopwoteyin 9 (PCSK9), ki se mekanism kle ko a pou reglemante LDL-C. PCSK9 pwoteyin ka redwi kapasite liver a yo retire kolestewol lipoprotein ba (LDL-C) soti nan san an, ak LDL-C se rekonet kom yon fakte risk pi gwo pou maladi kadyovaskile (CVD). Sib la PCSK9 bay yon model tretman nouvo yo konbat LDL-C, ki se konsidere kom avansman an pi gwo nan jaden an nan lipid-bese apre statins (tankou Lipitor).

Inclisiran se yon kalite siRNA ki itilize pwosesis la natirel nan enteferans imen RNA mare nan mRNA kodaj pwoteyin nan PCSK99 diminye nivo mRNA epi anpeche fwa a soti nan pwodwi PCSK9 pwoteyin nan enteferans RNA, kidonk amelyore kapasite fwa a yo retire LDL-C soti nan san an, ak Reyalize rediksyon an nan LDL-C nivo.

Jiska kounye a, de medikaman antiko monoclonal vize inibisyon an nan PCSK9 pwoteyin te apwouve pou mache a, setadi Repatha Amgen a ak Sanofi / Reeneron a Apuent. Kontreman ak monoclonal antiko PCSK9 inibitor dwog, kom yon dwog RNAi, enkliziyan travay pa direkteman femen pwodiksyon an nan PCSK9 pwoteyin nan fwa a.

Malgre ke lagging deye lot inibite PCSK9, konvenyans nan peryod antretyen enklizyan an egzije selman de administrasyon subcutane chak ane, ki bay li yon opotinite pénétration mache bon nan mache a kolestewol-bese dwog. Kredi Suisse deja prevwa ke lavant anyel mondyal la nan 2024 pral rive nan 1.13 milya US dola.