Somatrogon dwòg yon fwa pa semèn Pfizer a antre nan revizyon nan Etazini!

Pfizer (Pfizer) ak OPKO Sante dènyèman te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te aksepte yon aplikasyon lisans byolojik (BLA) pou somatrogon, yon long-aji òmòn kwasans imen (hGH), ki administre chak semèn Yon fwa, itilize trete pasyan pedyatrik ki gen deficiency òmòn kwasans (GHD). FDA te deziyen Lwa sou Prescription Dwòg Itilizatè Dwòg (PDUFA) dat sib kòm Oktòb 2021.

GHD timoun se yon maladi grav ak ra ki te koze pa òmòn kwasans ensifizan sekrete pa glann nan pitwitèr. Timoun ki gen GHD yo pa sèlman kout nan wotè, men tou, gen anomali metabolik, defi sikososyal, defisi mantal, ak pòv kalite lavi. Pou dè dekad, estanda a nan swen pou GHD te yon piki lar nan òmòn kwasans imen (hGH) yon fwa chak jou amelyore kwasans ak efè metabolik yo. Pou moun kap bay swen ak pasyan yo, chay tretman piki chak jou yo wo, sa ki ka mennen nan konfòmite pòv epi redwi efè tretman an jeneral.

Somatrogon se yon nouvo antite molekilè ki gen sekans natirèl nan òmòn kwasans imen, e li gen yon kopi nan N-tèminal la ak 2 kopi nan C-tèminal la nan gonadotwopin imen koryonik (hCG) β-chèn C-tèminal peptide (CTP) , CTP ka pwolonje mwatye lavi molekil la. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, somatrogon te akòde deziyasyon dwòg òfelen (ODD) pou tretman timoun ak granmoun ki gen GHD. Rezilta rechèch la nan dat yo montre ke konpare ak hGH yon fwa pa jou, somatrogon yon fwa pa semèn ka siyifikativman diminye twoub fòm, sipòte preferans pasyan, ak amelyore konfòmite.

Nan 2014, Pfizer ak OPKO te siyen yon akò mondyal pou devlope ak komèsyalize somatrogon pou tretman GHD. Selon akò a, OPKO responsab pou aplikasyon pwojè klinik yo, epi Pfizer responsab pou enskripsyon pwodwi ak komèsyalizasyon. Tou de pati yo ap evalye posibilite pou lòt endikasyon pou timoun ak granmoun jan sa apwopriye.

Brenda Cooperstone, MD, Ofisye Chèf Devlopman pou Maladi Rare, Pfizer Global Product Development, te di:" FDA' akseptasyon aplikasyon nou an se yon etap enteresan. Objektif nou se bay yon opsyon tretman ki dire lontan, chak semèn pou timoun ki gen GHD. Apwouve, somatrogon pral ede diminye chay la nan piki òmòn kwasans chak jou pou timoun yo, fanmi yo ak moun kap bay swen yo. Pou 35 ane, Pfizer te angaje nan amelyore pronostik la nan pasyan ki gen GHD, somatrogon se ki jan nou fè efò pozitivman afekte kalite lavi pasyan yo ak konfòmite tretman Yon lòt egzanp nan fè sèks ede asire pasyan sa yo ka rive jwenn tout potansyèl yo."

Aplikasyon sa a sipòte pa rezilta yon faz 3 esè klinik. Sa a se yon owaza, louvri-mete etikèt sou, dwòg pozitif kontwole jijman ki fèt nan plis pase 20 peyi, enskri ak trete 224 timoun ki gen GHD ki pa te deja resevwa tretman. Nan etid la, pasyan sa yo te asiyen owaza nan de gwoup tretman nan yon rapò 1: 1: gwoup tretman somatrogon (0.66 mg / kg, yon fwa pa semèn), gwoup tretman Genotropin (somatropin) (0.034 mg / kg, administrasyon chak jou yon fwa ). Pwen prensipal la nan pwosè a se vitès la wotè pandan 12 mwa nan tretman an. Pwen segondè Segondè gen ladan chanjman nan wotè devyasyon estanda nan 6 mwa ak 12 mwa, sekirite, ak endikatè famakodinamik. Timoun ki konplete etid la gen opòtinite pou yo patisipe nan yon mondyal, louvri-etikèt, milti-sant, alontèm etid ekstansyon, nan ki pasyan ka kontinye resevwa oswa chanje nan tretman somatrogon. Apeprè 95% nan pasyan yo te transfere nan etid la ekstansyon etikèt louvri epi yo te resevwa tretman somatrogon.

Rezilta yo te montre ke etid la te rive nan pwen final prensipal ki pa enferyorite: kare ki pi piti yo vle di (10.12 cm / ane) nan gwoup somatrogon an te pi wo pase sa gwoup Genotropin lan (9.78 cm / ane); to kwasans wotè (cm / ane) Diferans lan tretman (somatrogon-Genotropin) te 0.33 (de-entèval 95% entèval konfyans: -0.39, 1.05). Konpare ak gwoup la Genotropin, gwoup la somatrogon te gen pi wo chanjman nan wotè nòt devyasyon estanda (pwen final segondè segondè) nan 6 ak 12 mwa. Anplis de sa, nan 6 mwa, konpare ak gwoup la Genotropin, gwoup la somatrogon te gen yon chanjman ki pi wo nan to kwasans wotè, yon lòt pwen final segondè segondè. Nan yon anviwònman klinik, sa yo souvan itilize metòd kwasans mezi yo itilize yo mezire potansyèl la ke matyè ka fè eksperyans ratrape ak laj- ak sèks-koresponn ak kamarad klas' wotè kwasans.

Nan etid sa a, somatrogon te jeneralman byen tolere, ak kalite, kantite ak gravite nan evènman negatif obsève ant gwoup tretman yo te konparab ak òmòn kwasans yon fwa-chak jou Genotropin.