Nouvo fakte Sanofi a VIII terapi efanesoctokog alfa te jwenn vit kalifikasyon tras soti nan FDA Ameriken an!

Sanofi denyeman te anonse ke Etazini Manje ak Administrasyon Dwog (FDA) te akode efanesoctocog alfa (ansyen BIV0001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Vit Track Kalifikasyon (FTD) pou tretman nan pasyan ki gen kalite yon maladi san. efanesoctocog alfa se yon nouvo kalite fakte VIII terapi ki endepandan de von Willebrand fakte (vWF) epi li bay femen nan nivo nomal nan aktivite fakte pou pi fo nan semen nan nan yon rejiman prevantif yon semen-yon semen prevantif.

Nan mwa Dawou 2017, FDA Ameriken ak Komisyon Ewopeyen an (EC) respektivman akode desen dwog ofelen (ODD) alfa efanesoctocog. Sanofi ak Sobi te rive nan yon koperasyon yo devlope ak komesyalize efanesoctocog alfa.

Vit Track Kalifikasyon (FTD) gen pou objaktif pou akselere devlopman dwog ak revizyon rapid pou maladi grav nan adres bezwen medikal grav grav nan zon kle. Jwenn kalifikasyon vit-tras pou dwog eksperimantal vle di ke konpayi pharmaceutique ka kominike avek FDA a pi souvan pandan etap nan rechech ak devlopman. Apre yo fin soumet yon aplikasyon maketing, yo kalifye pou yo akselere apwobasyon ak priyorite si yo satisfe estanda ki enpotan. Anplis de sa, yo kalifye tou pou revizyon woule.

Efanesoctocog alfa gen potansyel la chanje tretman an ranplasman fakte nan pasyan ki gen emofilya A ak reprezante yon nouvo kalite potansyel de fakte VIII ranplasman terapi. Se lavi a mwatye nan tradisyonel fakte VIII terapi limite pa von Willebrand fakte a (vWF) efe chaperone, ki se te panse limite tan an fakte a rete nan ko a. efanesoctocog alfa se yon nouvo kalite pwoteyin fizyon, devlope ki baze sou inovatif fusion teknoloji, pa ajoute yon rejyon nan vWF ak XTEN® peptide pou yon ekstansyon pou tan li nan sikilasyon san.

Alfa efanesoctokog gen potansyel la bay pwoteksyon senyen pre-nomal pou pi fo nan semen nan, ak ogmantasyon an nan lavi mwatye-ka diminye frekans nan fe tretman prevantif nan yon fwa nan yon semen.

Nan model la preklinik nan emofiliz A, efe a kontwol emostatik nan efanesoctocog alfa se 4 fwa pi wo pase sa yo nan rFVIII. Dwog la espere bay pasyan ki gen emofilisite grav A ak pi bon ak pi bon ak pi laj pwoteksyon kont tout kalite senyen.

Faz nan kounye a kontinyel 3 XTEND-1 etid ap evalye sekirite a ak efikasite nan pasyan deja trete ≥12 ane fin vye granmoun (nou = 150) ak grav kalite yon maladi san. XTEND-1 se yon etiket louvri-etiket, ki pa owaza etid entevansyonel ak 2 gwoup plasman paralel. Sije nan gwoup la prevansyon te resevwa 50 IU / kg nan efanesoctocog alfa tretman pwofetik chak semen pou 52 semen. Sije nan gwoup tretman an sou-demann te resevwa efanesoctocog alfa (50 IU / kg) jan sa nesese pou semen 26, ak Le sa a, chanje nan efanesococog alfa yon fwa pa semen pou semen 26.

Kounye a, alfa efanesoctocog ap sibi rechech nan klinik, ak sekirite li yo ak efikasite pa te revize pa nenpot ajans regilasyon.