Twazyèm egzon so terapi Sarepta a casimersen aplike pou lis nan Etazini yo!

Sarepta Therapeutics se yon konpayi biyoteknoloji ki konsantre sou devlopman presi jèn terapi pou maladi ra. Dènyèman, konpayi an te anonse ke li te ranpli soumèt nan woule nan yon nouvo aplikasyon dwòg (NDA) nan Administrasyon Manje ak Medikaman US (FDA) nan chache apwobasyon akselere nan casimersen (SRP-4045), ki se yon morfolina fosilodiamid oligomèr Kò a (PMD) se apwopriye pou pasyan ki gen Duchenne distwofi miskilè (DMD) ki te konfime pa tès jenetik yo gen mitasyon ak yo apwopriye pou sote Exon 45.

Li se mansyone ke casimersen se twazyèm Exon dwòg la sote lè l sèvi avèk Sarepta' yo propriétaires PMO platfòm RNA, ki fèt espesyalman pou trete timoun ki gen DMD ki apwopriye pou sote Exon 45. Pasyan sa yo se sou Li konte pou 8% nan la. kantite total pasyan DMD yo.

Fin de soumèt la woule enkli done ki sòti nan gwoup la tretman casimersen nan ESSENCE etid la (ke yo rele tou 4045-301 etid la). Sa a se yon etid mondyal faz III, owaza, doub-avèg, faz-kontwole pou evalye efikasite ak sekirite nan tretman apwopriye pou pasyan DMD sote ekzon 45 ak 53.

Yon analiz demi-tèm nan etid la te montre ke konpare ak debaz ak plasebo, pasyan k ap resevwa casimersen te gen yon ogmantasyon estatistik siyifikatif nan pwodiksyon distwofin pa Western blot. Etid sa a se toujou kontinyèl ak se toujou avegleman kolekte plis done sou efikasite ak sekirite. Si aksepte casimersen NDA epi li akselere apwobasyon, etid la konplè ESSENCE pral sèvi kòm yon etid konfimasyon pòs-mache.

Distwofi miskilè Duchenne (DMD) se yon maladi jenetik neromuskulè ki ra ak fatal ki rive nan 1 nan 3500-5000 gason atravè lemond. DMD se koze pa chanjman oswa mitasyon nan jèn pwoteksyon nan distrofin kodaj. Sentòm DMD anjeneral parèt nan tibebe ak jèn timoun. Timoun ki afekte yo ka fè eksperyans rtar, tankou difikilte mache, monte eskalye, oswa kanpe nan yon pozisyon chita. Kòm maladi a ap pwogrese, misk ki nan manm ki pi ba yo se kapab gaye nan bra yo, kou ak lòt pati yo. Pifò nan pasyan yo bezwen pou toutan itilize chèz woulant nan adolesan yo, epi li piti piti pèdi kapasite pou fè aktivite chak jou poukont yo, tankou itilize twalèt, benyen ak manje. Evantyèlman, ogmante dispnya akòz respiratwa ensifizans nan misk mande pou sipò vantilasyon, ak ensifizans kadyak ka mennen nan ensifizans kadyak. Maladi a se jeneralman fatal, ak pasyan anjeneral mouri nan maladi a nan 20s yo.

casimersen se yon medikaman oligonucleotid antisans ki itilize Chimi Sarepta' propriétaires morpholino oligomèr (PMO) S ak nan teknoloji ekson pou sote exon 45 nan jèn DMD. casimersen fèt pou l lye ak Exon 45 nan pwoteyin dystrophin pre mRNA pou eskli oswa" sote GG; sa a exon pandan tretman mRNA nan pasyan DMD pote mitasyon jenetik apwopriye pou sote Exon 45. Exon sote se pèmèt pwodiksyon an nan yon pwoteyin distwofin intern tronkonute.

Jiskapwezan, 2 dwòg devlope pa Sarepta lè l sèvi avèk chimi PMO ak teknoloji ègzumman sote yo te apwouve pa US FDA a: (1) Nan 2019, Vyondys 53 (golodirsen) te apwouve pou itilize nan tretman ki te teste ak pwouve apwopriye pou sote DMD pasyan trete yo ak Exon 53 sote (exon 53 sote) kont pou sou 8% nan kantite total pasyan DMD. (2) Nan 2016, Exondys 51 (eteplirsen) te apwouve pou tretman pou pasyan DMD ki te teste ak pwouve yo dwe apwopriye pou tretman ak Exon 51 sote, ki konte pou apeprè 12% nan kantite total pasyan DMD.

Doug Ingram, Prezidan ak Direktè Jeneral Sarepta Therapeutics, te di:" Konplete soumisyon casimersen NDA a se yon etap enpòtan nan bay tretman pou anpil pasyan DMD ke posib. Si apwouve, casimersen pral twazyèm tretman apwouve nou an pou DMD. . Ansanm ak lòt terapi apwouve nou yo, nou gen potansyèl pou trete prèske 30% pasyan DMD nan Etazini yo."