FDA Ameriken an apwouve plasma inhibiteur kallikrein Orladeyo (berotralstat)!

BioCryst Pharmaceuticals angaje nan dekouvri nouvo, oral, dwòg ti-molekil pou tretman pou maladi ki ra kote anzim jwe yon wòl kle nan chemen biyolojik la nan maladi epi yo gen siyifikatif bezwen medikal ki pa satisfè. Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA) te apwouve kapsil Orladeyo (berotralstat), ki se yon dwòg yon fwa-chak jou oral pou timoun ak pasyan granmoun ≥ 12 ane ki gen laj yo anpeche kòmansman éréditèr angioedema (HAE) .

Li vo mansyone ke Orladeyo se premye terapi oral ki vize apwouve pou prevansyon atak HAE. Apwobasyon an nan dwòg la pral pote pwogrè siyifikatif nan tretman an nan pasyan HAE epi yo pral ede diminye chay la nan tretman sou pasyan yo. Kounye a, Orladeyo ap sibi revizyon pa ajans regilasyon Inyon Ewopeyen ak Japonè yo.

Aktif engredyan famasetik Orladeyo a se berotralstat, ki se yon nouvo, oral, yon fwa-yon-jou, ki pisan ak selektif imen inhibiteur plasma kallikrein, nan fen devlopman klinik, yo itilize pou pasyan HAE yo anpeche ak trete atak angioedema.

Kounye a, BioCryst ap devlope de fòmilasyon nan berotralstat. Kapsil yo devlope pou anpeche atak HAE, ak preparasyon likid nan bouch yo kounye a nan faz klinik devlopman II pou tretman atak HAE egi yo.

Estrikti chimik nan berotralstat (sous foto: probechem.cn)

Nan esè faz esansyèl APeX-2 esè, Orladeyo siyifikativman redwi epizòd HAE nan semèn 24th tretman an, epi rediksyon sa a kontinye jiska semèn 48th la. Pami pasyan HAE ki te konplete 48 semèn tretman (150 mg), pousantaj atak HAE a se te yon mwayèn de atak 2.9 chak mwa nan egzamen debaz la, epi li te diminye a yon mwayèn de atak 1.0 chak mwa apre 48 semèn tretman an. Nan long tèm louvri-etikèt APeX-S jijman an, pasyan HAE ki te konplete 48 semèn tretman (150 mg) te gen yon mwayèn de 0.8 atak chak mwa.

Nan 2 esè, Orladeyo te an sekirite e byen tolere. Konpare ak gwoup la plasebo, reyaksyon yo pi souvan rapòte negatif nan pasyan k ap pran Orladeyo yo te reyaksyon gastwoentestinal. Reyaksyon sa yo anjeneral rive bonè apre kòmansman tretman Orladeyo, yo vin mwens souvan sou tan, epi anjeneral disparèt pou kont yo.

Tretman prevantif ki deja egziste nan HAE gen yon chay tretman enpòtan. Anplis de sa nan diminye pousantaj la nan atak HAE, done ki sòti nan jijman APeX-2 la te montre ke nan pasyan ki te pran Orladeyo (150 mg) oral yon fwa chak jou, bon jan kalite a nan lavi ak satisfaksyon an jeneral pasyan yo te siyifikativman amelyore, ak swen nan chak mwa estanda. sou-demann medikaman te siyifikativman amelyore koupe tounen.

berotralstat mekanis nan aksyon

Marc Riedl, yon envestigatè nan jijman APeX-2 ak pwofesè nan medikaman ak direktè klinik nan Sant pou angioedema éréditèr nan University of California, San Diego, te di: "Pasyan yo ak doktè dakò ke tretman HAE ap ogmante chay la nan lavi pou pasyan yo. Kòm yon bouch yon fwa-yon-jou Avèk opsyon tretman, Orladeyo ka siyifikativman diminye kriz ak diminye chay la ki asosye ak piki ak perfusion."

Anthony J. Castaldo, Prezidan ak Direktè Jeneral Asosyasyon Ameriken an pou angioedema éréditèr (HAEA), te di:" Apwobasyon Orladeyo ap bay pasyan HAE yo ak doktè yo premye dwòg oral ki pa esteroyid pou anpeche atak HAE. Yon etap enpòtan ak akeyi pou doktè yo ak pasyan yo jwenn plis opsyon tretman."