FDA Ameriken an akode zouti terapi deziyasyon pou li vize premye GLP-1 antagonis avexitide!

Eiger BioPharmaceuticals se yon konpayi biopharmaceutical dedye a devlopman an ak commercialization nan Souch inovate yo trete ra ak super maladi ra. Denyeman, konpayi an te anonse ke nou manje ak administrasyon Dwog la (FDA) te akode avexitide (anvan te te konnen kom exendin 9-39) terapi zouti deziyasyon (BTD) pou tretman konjenital hyperinsulinemia (HI). Li se vale mansyone ki jiska kounye a, tout 5 ofelen pwoje Dwog nan konpayi an te jwenn BTD.

Avexitide se yon vize, premye-an-klas GLP-1 antagonis. Li se kounye a ke yo te devlope kom yon fomilasyon likid pratik ak roman yo dwe administre pa piki subcutaneous pou tretman an nan maladi etabolik, ki gen ladan konjenital Hyperinsulinemia, yon tre ra, lavi-menase, ki pesistan hypoglycemia pedyat maladi, ka lakoz nchanjab domaj nan sevo nan jiska 50% timoun yo.

BTD se yon nouvo chanel revizyon Dwog nan FDA a, ki vize akselere devlopman an ak revizyon nan nouvo Dwog pou tretman an nan maladi grav oswa lavi-menase, e gen prelimine prev klinik ki konpare ak Dwog tretman ki deja egziste, nouvo Dwog ki ka sibstansyelman amelyore kondisyon maladi a. BTD-jwenn Dwog ka resevwa Konsey pi pre ki gen ladan ofisyel FDA ansyen pandan rechech ak devlopman, epi yo kalifye pou revizyon woule ak revizyon priyorite potansyel pandan revizyon asire ke pasyan yo bay ak opsyon tretman nouvo nan tan ki pi kout la.

FDA a akode avexitide BTD ki baze sou done ki soti nan 3 faz ranpli 2 etid fet sou 39 di, timoun, ak adolesan ak hyperinsulinemia konjenital.

Colleen, MD, Vis Pwezidan Eiger nan maladi etabolik te di: "avexitide reprezante yon pwomet, tretman vize pou konjenital hyperinsulinemia. Gen yon bezwen medikal ijan, unmet pou maladi sa a. Tretman apwouve. Nou gade pi devan pou nou kontinye koperasyon avek FDA a. "

avexitide: 31 sid amine asid fragman nan exenatide (foto sous: Eiger)

Ensilin se izyolojik prensipal monn secreted pa ko a kontwole hyperglycemia. Yon ogmantasyon nomal nan sekresyon ensilin ka mennen nan hypoglycemia grav, ki ka mennen nan konplikasyon grav, ki gen ladan tet, domaj sevo, ak koma. Glucagon-tankou peptide-1 (GLP-1) se yon vant ak trip (annal) monn ki lage soti nan klizyon L selil yo apre yon manje. GLP-1 lye nan GLP-1 récepteurs sou nan selil BETA ak ogmante lage a nan ensilin.

Avexitide se yon peptide asid 31-amine ki oaza objektif ak blok GLP-1 resepte, redui nan ensilin sekresyon maladi, kidonk diminye jen ak postprandial hypoglycemia. Twa faz 2 etid nan 39 neonates, timoun, ak adolesan ak hyperinsulinemia konjenital te demontre konsep sa a. Ozetazini, FDA a te akode avexitide yon zouti terapi deziyasyon (BTD) pou tretman an nan hyperinsulinemia konjenital, yon ofelen Dwog deziyasyon (ODD) pou tretman an nan hyperinsulinemic hypoglycemia (ki gen ladan konjenital hyperinsulinemia) ak ra pedyat maladi elijibilite (RPDD). Nan Inyon Ewopeyen an, EMA te akode avexitide pou li te fe tretman konjenital hyperinsulinemia.

Koulye a, avexitide se tou yo te devlope yo trete pos-bariatric hypoglycemia (PBH). Pwoje a avexitide PBH klinik te trete 54 pasyan PBH nan 4 faz II etid klinik, ki gen ladan tretman pasyan ki entene ak tretman alad rantre soti. Rezilta yo montre ke avexitide gen yon Efe tre bon nan tretman an nan PBH. Eiger te resevwa konsantman inanim ki soti nan US FDA ak INYON EWOPEYEN an EMA sou yon faz sel 3 jijman klinik pou pasyan PBH.

avexitide se yon nouvo kalite tretman pou PBH. PBH se yon maladi kwonik ki fet nan pasyan apre operasyon bariyak, sa ki lakoz nan nivo tre ba glikoz san manje. Grav PBH tet ka mennen nan chanjman nan estati mantal, pet nan konesans, tet, ak dékonpozé. Akoz ensidans yo ogmante nan obezite morbid, kantite operasyon bariyak se tou ogmante, sa ki lakoz yon ogmantasyon nan kantite soufrans pasyan ki soti nan PBH. Nan Inyon Ewopeyen an, avexitide te akode ofelen Dwog la deziyasyon pou tretman ki pa ensilin nan islet-ekwasyon sendwom hypoglycemia (NIPHS); Ozetazini, avexitide te akode ofelen Dwog deziyasyon pou tretman hyperinsulinemic hypoglycemia. Tou de nan de gwo kalifikasyon Dwog ofelen sa yo enkli PBH.