Us FDA akode revizyon priyorite fosdenopterin: tretman nan kalite yon deficiency molybdenum (MoCD)!

BridgeBio famasetik ak sipote li yo Orijin Biyosyans denyeman te anonse ke Etazini an Manje ak Administrasyon Dwog (FDA) te aksepte yon nouvo aplikasyon dwog (NDA) pou fosdenopterin (ansyen li te ye kom BBP-870 / ORGN001), ki se yon asid ciclopyropterin sel Phosphoric (cPMP) se terapi ranplasman substra yo itilize nan trete pasyan ki gen kalite Yon molybenum cofactor deficiency (MoCD). Gen kounye a pa gen okenn tretman apwouve nan trete yon MoCD, ki ka lakoz gwo ak ireversib ne domaj nan tibebe ak timoun.

Sa a se premye NDA BridgeBio a yo dwe aksepte, ak FDA a akode kalifikasyon priyorite pou sa a NDA. Précédemman, fosdenopterin te akode Breakthrough Dwog Designation (BTD) ak Ra Pedyatri Maladi Designation (RPDD) pa FDA la. Si se fosdenopterin apwouve, BridgeBio pral kalifye pou yon Revizyon Priyorite Voucher (PRV). Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, te fosdenopterin te akode deziyasyon ofelen dwog (ODD). Sa a se premye fwa BridgeBio te aksepte yon ako konfidansyalite.

Tape yon MoCD se yon tre ra, otosomal resesan eritye maladi konjenital metabolik. Se maladi a ki te koze pa enteripsyon nan sentez la nan cofactor molybdenum (MoCo), ki anpeche s-thiocyanate (yon sub akimilasyon an nan metabolit nerotoxic nan sulfat se kritik. Tape yon pasyan MoCD yo anjeneral tibebe ak grav phalopathy ak malkadi grav. Maladi a pwogrese rapidman ak pousantaj nan motalite tibebe segonde. Moun ki tibebe ki te siviv premye mwa yo te retade devlopman ak soufri domaj irevesib, ki gen ladan nan sevo atwofi ak nekroz blan, defo fasyal, ak paraplegia spastik. Manifestasyon yo klinik ka sanble ipoksik-ischemic ansefalopati (HIE) oswa lot maladi neonatal sezi, ki ka mennen nan misdiagnostik ak rate dyagnostik. Deteksyon imedyat nan nivo siperye ki wo ak nivo sulfit S-thiocyanate nan pipi a, osi byen ke nivo tre ba sewom asistans ridik, ka ede pasyan dyagnostik ak moCD sispek.

fosdenopterin se yon pyonye cPMP hydrobromide dydromide fet yo trete kalite yon mocD pa ranplase CPMP ak pemet de etap sa yo ki rete MoCo sentez (MoCo-depandan aktivasyon anzim ak retire sifizan) pou kontinye.

Kounye a, fosdenopterin yo te devlope nan trete pasyan ki gen kalite yon MoCD. Kounye a, pa gen okenn terapi ki te apwouve pou tretman an nan kalite yon MoCD, ki ka lakoz domaj grav ak irevesib nerolojik, ak yon tan siviv medyan nan 3-4 ane.

Neil Kumar, CEO ak fondate BridgeBio, te di: "Nou ta renmen remesye pasyan, manm fanmi, syantis, dokte ak tout lot moun ki enpotan ki te ede nou reyalize sa a kritik milestone. MoCD kalite A se yon maladi devastan ak yon siviv medyan. Nan mwens pase ane 4, nou prese espere ke terapi rechech nou yo ka bay pasyan ki kounye a pa gen opsyon tretman apwouve. BridgeBio egziste ede kom pasyan anpil ke posib ak maladi jenetik, pa gen pwoblem ki jan ra. Nou mesi FDA pou aksepte premye NDA nou an ak fe revizyon priyorite. Nou gade pou pi devan pou soumet dezyem NDA a pou enfigratinib pou tretman an dezyem-liy nan cholangiocarcinoma pita ane sa a."