VISEN Pharmaceuticals anonse apwobasyon TransCon C-Type Natriuretic Peptide faz II Lachin Aplikasyon esè klinik

7 janvye, 2021, Shanghai, Lachin / VISEN famasetik, ki konsantre sou tretman an nan maladi andokrin ki gen rapò, te anonse jodi a ke li te soumèt TransCon CNP (TransCon C-kalite) pou piki nan Administrasyon Nasyonal la Pwodwi Medikal (NMPA) nan Lachin . Natriuretic peptide) pou Faz II nouvo dwòg aplikasyon an esè klinik pou pasyan akondwoplasya (ACH) te apwouve. ACcomplisH Lachin esè klinik la pral byento lanse nan Lachin, epi li pral reyalize yon patenarya ak ACcomplisH (yon TransCon C-kalite ke yo te devlope pa Ascendis Pharma). (Faz II esè klinik mondyal peptides natriuretic) yo senkronize globalman. TransCon CNP kontinyèlman bay CNP aktif anpéché sou-aktive reseptè kwasans faktè fibroblast 3 (FGFR3) siyal wout la. Li administre yon fwa pa semèn epi li lage tou dousman. Li fèt pou ede timoun ki gen ACH rebati balans kwasans zo, pandan y ap amelyore ak anpeche konplikasyon ACH. TransCon CNP te jwenn deziyasyon dwòg òfelen nan men US Manje ak Administrasyon Dwòg ak Komisyon Ewopeyen an.

Pasyan ki gen achondroplasia fè fas a dilèm miltip epi yo bezwen rezoud

Chondroplasia se asimetri ki pi kout wo. Li se koze pa yon mitasyon otosomal dominan aktive nan faktè kwasans fibroblast reseptè 3 (FGFR3) jèn, ki mennen nan efè FGFR3 ak CNP siyal wout yo. Dezekilib se yon otosomal dominan maladi jenetik. Anviwon 80% nan pasyan yo gen paran nòmal, ak maladi a ki te koze pa yon mitasyon jèn patojèn nan tibebe ki fèk fèt la [1]. Selon done li te ye kounye a, ensidans ACH nan nesans vivan se 1: 25,000 [2], ki afekte apeprè 250,000 moun atravè lemond [3]. Pasyan yo anjeneral gen branch kout, tèt gwo, ak karakteristik feminen karakteristik ak fwon enpòtan ak retrè mitan-figi. Ipotoni nan anfans se yon manifestasyon tipik. Pa laj granmoun, wotè a se sèlman sou 1.3 mèt [4]. Anplis de sa, ACH ka lakòz tou yon varyete de konplikasyon grav, ki gen ladan rediksyon foramen magnum, apne dòmi, ak enfeksyon zòrèy kwonik, ki ogmante risk pou yo lanmò ak pòv kalite lavi.

Pou pifò ACH pasyan, dyagnostik ka fèt nan rezilta espesifik klinik ak D '. Pou kèk pasyan ki gen dyagnostik klè oswa manifestasyon atipik, dyagnostik la ka konfime pa deteksyon FGFR3 mitasyon jèn etewosigòt. An tèm de tretman, kounye a pa gen okenn dwòg trè efikas apwouve pou tretman ACH2 nan mache mondyal la. Akòz mank de metòd tretman fondamantal, yo nan lòd yo anpeche ak kontwole yon varyete de komorbidite, pasyan ka oblije pote gwo depans medikal, ki pote yon gwo fado bay moun, fanmi yo ak sistèm sekirite sosyal la. Paske pasyan yo gen difikilte nan k ap viv pou kont yo, edikasyon ak difikilte nan travay, revni ki ba ak lòt faktè, li difisil pou yo entegre nan sosyete a, ki plis ogmante chay la nan k ap viv, ki an vire mennen nan mank nan travay fanmi ak ogmantasyon nan depans sekirite sosyal. Se poutèt sa, gen yon bezwen ijan yo akselere rechèch la ak devlopman nan nouvo dwòg pou kòz la nan maladi diminye chay la sou pasyan yo, fanmi yo ak sosyete a.

TransCon CNP Faz II rechèch klinik senkronize globalman, akselere pwosesis devlopman an

Selon done preklinik ak klinik, chemen CNP ka ankouraje kwasans. Ogmantasyon CNP ka konpanse efè mitasyon FGFR3, kidonk ankouraje kwasans zo. Sepandan, mwatye lavi a nan CNP natirèl nan imen se kout, sèlman 2-3 minit [5], ki mande pou kontinyèl perfusion nan venn, ki fè li difisil pou klinik aplike.

Koulye a, TransCon CNP se sèlman CNP ki aji lontan nan mond lan ki nan klinik oswa etap komèsyalizasyon lè l sèvi avèk teknoloji patante nan "pasajè konjigezon", ak mwatye lavi li ka rive jwenn 120 èdtan [6]. Rezilta eksperyans bèt yo montre ke TransCon CNP ka amelyore kwasans zo nan sourit modèl akondwoplasya epi anpeche fèmti twò bonè nan Cartilage foramen magnum [7]. Faz I done mondyal etid klinik la ki fèt pa Ascendis Pharma te pwouve famakokinetik la ak sekirite kadyovaskilè nan esè presklinik, e li te byen tolere. Pa gen okenn evènman negatif grav oswa aparans anti-CNP antikò yo te rapòte [8].

GG quot; ACcomplisH nou an Lachin etid apwouve nan Lachin tan sa a se yon pati enpòtan nan plan mondyal la nan klinik devlopman. Apre konplètman demontre ak repete kominike rationalité li yo ak sekirite, nou te jwenn nouvo apwobasyon nan klinik dwòg esè. Sa a pral yon pati enpòtan nan devlopman nan Cartilage. Pou evalye sekirite ak efikasite yon fwa-yon-semèn TransCon CNP lar administrasyon nan pasyan ki gen enkonplè, yon milti-sant, owaza, kontwole, faz II klinik jijman." Dr Jun Yang, Chèf Ofisye Medikal nan VISEN Pharmaceuticals, te di:" Objektif prensipal rechèch la se evalye tretman an. Sekirite ak efè li sou 12-mwa to kwasans anyèl la. Nou pral akselere pwogrè nan rechèch mondyal ak devlopman pandan y ap asire sekirite pasyan ak bon jan kalite esè yo."

VISEN Pharmaceuticals angaje nan" premye pasyan" ak ankouraje mondyal R& D pwosesis la ak done klinik Chinwa

Nan dènye ane yo, peyi mwen an te atache anpil enpòtans nan jesyon maladi ki ra yo e li te adopte yon seri mezi pou ankouraje devlopman prevansyon ak tretman maladi ki ra yo. Atik 60 nan Chapit V nan Ijyèn Medikal Debaz ak Lwa Pwomosyon Sante pibliye nan 2020 klèman précis ke peyi a va etabli ak amelyore yon revizyon dwòg klinik-oryante revizyon ak sistèm apwobasyon, ak sipò ijan bezwen dwòg nan pratik klinik ak prevansyon ak tretman an. nan maladi ra ak gwo maladi. Rechèch la ak pwodiksyon de medikaman pou maladi ak lòt dwòg satisfè bezwen yo nan prevansyon maladi ak tretman.

GG quot; Mèsi a sipò nan gouvènman an ak efò yo san rete nan anpil patnè, sa a TransCon CNP te reyalize yon faz II esè klinik nan Lachin senkronize ak mond lan. Sa a pral ede plis pasyan Chinwa ACH jwenn potansyèl pou patojenèz nan premye fwa a. Tretman efikas. Anplis de sa, done klinik Lachin nan pral sèvi kòm yon sipò enpòtan pou akselere mondyal R& D pwosesis sa a dwòg inovatè, kidonk ede ACH pasyan atravè mond lan. " VISEN Pharmaceuticals CEO Lu Anbang fè remake: "VISEN suiv objektif' premye pasyan'. Nan lavni an, nou pral kontinye aktivman travay avèk patnè yo ansanm ogmante atansyon sosyete&# 39 a nan pasyan ACH nan Lachin, akselere amelyorasyon nan jan bagay sa yo nan dyagnostik ak tretman ACH nan Lachin, epi ede realizasyon an byen bonè nan' Healthy China 2030'!"

Konsènan famasetik VISEN

VISEN famasetik angaje nan vin yon ekspè nan jaden an nan tretman andokrin ki gen rapò ak, entwodwi mond lan' metòd dirijan tretman ak dwòg nan Lachin, espere pèmèt plis pasyan Chinwa yo benefisye de mond lan' avanse ak plan tretman serye pi bonè.

VISEN Pharmaceuticals te etabli an 2018 pa yon envestisè jwenti ki te dirije pa Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) ak Vivo Capital. Sofinnova Ventures te patisipe nan premye tou envestisman an. VISEN Pharmaceuticals Ascendis sèlman otorize pou devlope ak ankouraje solisyon terapi andokrin li yo nan Greater Lachin, epi otorize pou kouvri tè pwensipal Lachin, Hong Kong, Macau, ak Taiwan.

Konsènan teknoloji TransConTM

TransCon refere a" tanporè koneksyon" (Konjigezon pasajè). Platfòm teknoloji TransCon devlope nouvo plan tretman atravè teknoloji inovatè pou potansyèlman optimize efè tretman ki gen ladan efikasite, sekirite ak frekans dòz.

Molekil TransCon konsiste de twa pati: pwototip dwòg modifye, molekil konpayi asirans inaktif ki pwoteje pwototip dwòg la, ak estrikti koneksyon ki konekte de tanporèman an. Lè twa pati yo konbine, molekil konpayi asirans lan ka inaktive pwototip dwòg la epi yo pa otorize pa kò a. Lè yo sou fòm piki nan kò imen an, anba kondisyon fizyolojik nan pH ak tanperati kò, aktif, dwòg pwototip modifye yo pral lage nan yon fason kontwole. Depi pwototip dwòg la pa modifye, mekanis orijinal famasi li yo ka konsève. TransCon teknoloji ka lajman aplike nan pwoteyin, peptides oswa ti molekil nan divès jaden ki ka geri ou, epi yo ka aplike sistematik oswa lokalman.

Deklarasyon pou pi devan

Sa a lage laprès gen deklarasyon kap pou pi devan konsènan pwogrè nan lavni nan rechèch klinik TransCon CNP&# 39 a, ki enplike rezilta espere ak risk ak ensètitid. Deklarasyon sa a baze sou VISEN Pharmaceuticals' sipozisyon ak estimasyon, epi li sijè a risk ak ensètitid. Tout enfòmasyon nan lage laprès sa a se sèlman nan dat sa a lage laprès. VISEN famasetik deklare ke lè nouvo enfòmasyon, evènman nan lavni oswa lòt sikonstans rive, konpayi an pa gen okenn obligasyon piblikman mete ajou oswa revize nenpòt deklarasyon kap pou pi devan nan sa a lage laprès akòz rezon ki anwo yo.