Tyvaso DPI (Treprostinil, Dry Powder Inhaler) te rejte pa US FDA!

United Therapeutics dènyèman te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te bay yon lèt repons konplè (CRL) pou New Drug Application (NDA) pou Tyvaso DPI (inhale).treprostinil) inalateur poud sèk. , Refize pou apwouve Tyvaso DPI: yo itilize pou trete tansyon wo atè poumon (PAH) ak tansyon wo poumon ki gen rapò ak maladi nan poumon (PH-ILD) pou amelyore pasyan' kapasite egzèsis.

Li ta dwe mansyone ke lè United Therapeutics te deja soumèt Tyvaso DPI NDA a, li te soumèt tou yon Priyorite Revizyon Bon (PRV) pou akselere sik revizyon FDA' la.

Nan CRL a, FDA a sèlman soulve yon sèl domaj ki anpeche Tyvaso DPI apwobasyon. Defo a gen rapò ak yon pwoblèm enspeksyon piblik nan yon etablisman twazyèm pati ki fè analiz ak tèstreprostinilAPIs. Anplis de sa, US FDA pa t 'mansyone okenn domaj oswa pwoblèm ki gen rapò ak Tyvaso DPI a (ki gen ladan ekipman ki gen rapò li yo) pwodwi, teste ak pake nan faktori MannKind'. Tout lòt demann ajans lan te fè yo te rezoud.

Etikèt Tyvaso DPI revize pa FDA a gen ladann menm endikasyon ak Tyvaso® (treprostinil) solisyon rale pou PAH ak PH-ILD pou amelyore kapasite egzèsis, epi li pa gen okenn kontr oswa avètisman bwat nwa.

Doktè Martine Rothblatt, Prezidan ak Direktè Jeneral Terapeutik Konbinezon, te di:"Nou trè kontan ak fidbak FDA' la sou etikèt la, ki pral finalman pèmèt nou pote Tyvaso DPI a plizyè milye moun. pasyan ki nan bezwen. Nou kwè ke lèt repons konplè a enkli. Yon sèl domaj pwopoze a pral rezoud byen vit, epi Tyvaso DPI pral apwouve nan ete 2022 (si se pa pi bonè). Medikaman an pral yon dekouvèt nan tretman pasyan ki gen PAH ak PH-ILD."

Estrikti chimik treprostinil

Tyvaso DPI se fòmilasyon poud sèk pwochen jenerasyon Tyvaso (treprostinil, solisyon rale), ki espere bay yon metòd pi pratik nan administrasyon pase terapi tradisyonèl Tyvaso atomize.

Tyvaso solisyon pou rale premye apwouve pa FDA an Jiyè 2009 pou tretman pasyan ki gen tansyon wo poumon (PAH, OMS gwoup 1) ak amelyore kapasite fè egzèsis. Nan mwa avril ane sa a, FDA te apwouve dezyèm endikasyon Tyvaso' pou tretman pasyan ki gen tansyon wo poumon ki gen rapò ak maladi nan poumon (PH-ILD; OMS Gwoup 3) pou amelyore pèfòmans egzèsis.

Li se vo mansyone ke Tyvaso se premye ak sèlman apwouve tretman pou PH-ILD nan peyi Etazini, ki make yon etap enpòtan nan jaden an nan PH-ILD. PH-ILD se yon maladi grav ki menase lavi. Nan etid kle INCREASE la, tretman Tyvaso amelyore siyifikativman kapasite egzèsis pasyan an &.

Treprostinil se yon imite prostacyclin sentetik, ki sitou aji lè li dilate dirèkteman kabann atè nan poumon ak sistemik epi anpeche agregasyon plakèt.

Konbinezon Therapeutics te lanse yon varyete fòm dòz poutreprostinil, ki gen ladan: Tyvaso (solisyon pou rale), Orenitram (tablèt ki kontinye), ak Remodulin (piki). Kounye a, United Therapeutics ap devlope tou yon poud sèk, Tyvaso DPI, ki se fòmil poud sèk pwochen jenerasyon Tyvaso'.

Tyvaso DPI'Aplikasyon pou nouvo dwòg (NDA) gen ladan done ki soti nan etid BREEZE. Rezilta yo te anonse nan mwa janvye ane sa a te montre ke etid la te rive nan pwen final prensipal la. Done yo te pwouve sekirite ak tolerans pasyan PAH ki t ap fè tranzisyon soti nan Tyvaso (treprostinil) rale solisyon pou Tyvaso DPI. Anplis de sa, etid farmakokinetik (PK) ki fèt nan volontè ki an sante yo te montre ke ekivalan ekspoze Treprostinil ant Tyvaso DPI ak Tyvaso solisyon pou rale yo konparab.

Si yo apwouve, Tyvaso DPI espere fè pwogrè siyifikatif nan tretman Treprostinil respire, ki bay avantaj nan administrasyon pratik konpare ak solisyon Tyvaso ki egziste deja.