VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Faz II Lachin Aplikasyon esè klinik apwouve

Sou 7 janvye, famasetik VISEN te anonse ke li te soumèt TransCon CNP (TransCon C-type natriuretic peptide) pou piki nan Administrasyon Nasyonal Medikal Pwodwi (NMPA) pou tretman pou pasyan akondwoplasya (ACH). Faz II nouvo aplikasyon dwòg klinik esè a te apwouve, ak ACcomplisH Lachin esè klinik la pral byento te lanse nan Lachin, reyalize senkronizasyon mondyal ak ACcomplisH (yon TransCon C-kalite natriuretic peptide faz II mondyal esè klinik ke yo te pote soti nan Ascendis Pharma .

TransCon CNP kontinyèlman bay CNP aktif anpéché sou-aktive reseptè kwasans faktè fibroblast 3 (FGFR3) siyal wout la. Li administre yon fwa pa semèn epi li lage tou dousman. Li fèt pou ede timoun ki gen ACH rebati balans kwasans zo, pandan y ap amelyore ak anpeche konplikasyon ACH. TransCon CNP te jwenn deziyasyon dwòg òfelen nan men US Manje ak Administrasyon Dwòg ak Komisyon Ewopeyen an.

Pasyan ki gen achondroplasia fè fas a dilèm miltip epi yo bezwen rezoud

Chondroplasia se asimetri ki pi kout wo. Li se koze pa yon mitasyon otosomal dominan aktive nan faktè kwasans fibroblast reseptè 3 (FGFR3) jèn, ki mennen nan efè FGFR3 ak CNP siyal wout yo. Dezekilib se yon otosomal dominan maladi jenetik. Apeprè 80% nan pasyan yo gen paran nòmal, ak maladi a ki te koze pa yon mitasyon jèn patojèn nan tibebe ki fèk fèt la1. Selon done li te ye kounye a, ensidans ACH nan nesans vivan se 1: 25,0002, ki afekte apeprè 250,000 moun atravè lemond3. Pasyan yo anjeneral gen branch kout, tèt gwo, ak karakteristik feminen karakteristik ak fwon enpòtan ak retrè mitan-figi. Ipotoni nan anfans timoun se yon manifestasyon tipik, epi nan laj granmoun, wotè a se sèlman sou 1.3 mèt4. Anplis de sa, ACH kapab tou mennen nan yon varyete de konplikasyon grav, ki gen ladan rediksyon nan foramen magnum a, apne dòmi, ak enfeksyon zòrèy kwonik, ki ogmante risk pou yo lanmò ak pòv kalite lavi.

Pou pifò ACH pasyan, dyagnostik ka fèt nan rezilta espesifik klinik ak D '. Pou kèk pasyan ki gen dyagnostik klè oswa manifestasyon atipik, dyagnostik la ka konfime pa deteksyon mutasyon jèn eterozigot FGFR3. An tèm de tretman, kounye a pa gen okenn dwòg trè efikas apwouve pou tretman ACH2 nan mache mondyal la. Akòz mank de metòd tretman fondamantal, yo nan lòd yo anpeche ak kontwole yon varyete de komorbidite, pasyan ka oblije pote gwo depans medikal, ki pote yon gwo fado bay moun, fanmi yo ak sistèm sekirite sosyal la. Paske pasyan yo gen difikilte nan k ap viv pou kont yo, edikasyon ak difikilte nan travay, revni ki ba ak lòt faktè, li difisil pou yo entegre nan sosyete a, ki plis ogmante chay la nan k ap viv, ki an vire mennen nan mank nan travay fanmi ak ogmantasyon nan depans sekirite sosyal. Se poutèt sa, gen yon bezwen ijan yo akselere rechèch la ak devlopman nan nouvo dwòg pou kòz la nan maladi diminye chay la sou pasyan yo, fanmi yo ak sosyete a.

TransCon CNP Faz II rechèch klinik senkronize globalman, akselere pwosesis devlopman an

Selon done preclinik ak klinik, chemen CNP ka ankouraje kwasans. Ogmantasyon CNP ka konpanse efè mitasyon FGFR3, kidonk ankouraje kwasans zo. Sepandan, mwatye lavi a nan CNP natirèl nan imen se kout, sèlman 2-3 minit5, ki mande pou kontinyèl perfusion nan venn, sa ki fè li difisil nan klinik aplike. Koulye a, TransCon CNP se sèlman CNP ki aji lontan nan mond lan ki klinikman oswa komèrsyalize lè l sèvi avèk patante "konjigezon pasajè" teknoloji a, ak mwatye lavi li ka rive 120 èdtan6. Rezilta eksperyans bèt yo montre ke TransCon CNP ka amelyore kwasans zo nan sourit modèl akondroplazya epi anpeche fèmti twò bonè nan Cartilage Magnum foramen an. Done ki soti nan Faz I mondyal etid klinik la ki fèt pa Ascendis Pharma pwouve famakokinetik la ak sekirite kadyovaskilè nan esè preclinical, e li te byen tolere. Pa gen okenn evènman negatif grav oswa aparans nan anti-CNP antikò yo te rapòte8." ACcomplisH nou an Lachin etid apwouve nan Lachin tan sa a se yon pati enpòtan nan plan mondyal la nan klinik devlopman. Apre konplètman demontre ak repete kominike rationalité li yo ak sekirite, nou te jwenn nouvo apwobasyon nan klinik dwòg esè. Sa a pral yon pati enpòtan nan devlopman nan Cartilage. Pou evalye sekirite ak efikasite nan administrasyon lar nan TransCon CNP yon fwa pa semèn nan pasyan ki gen enkonplè, yon milti-sant, owaza, kontwole, faz II klinik jijman." Dr Yang Jun, Chèf Ofisye Medikal nan Weisheng famasetik, te di:" Objektif prensipal rechèch la se evalye sekirite tretman ak efè li sou pousantaj kwasans anyèl 12 mwa a. Nou pral akselere pwogrè nan rechèch mondyal ak devlopman pandan y ap asire sekirite pasyan ak bon jan kalite esè yo."

VISEN Pharmaceuticals angaje nan" premye pasyan" ak ankouraje mondyal R& D pwosesis la ak done klinik Chinwa

Nan dènye ane yo, peyi mwen an te atache anpil enpòtans nan jesyon maladi ki ra yo e li te adopte yon seri mezi pou ankouraje devlopman prevansyon ak tretman maladi ki ra yo. Atik 60 nan Chapit V nan Lwa sou Debaz Ijyèn Medikal ak Pwomosyon Sante pibliye nan 2020 klèman précis ke peyi a dwe etabli ak amelyore yon revizyon dwòg klinik-oryante revizyon ak sistèm apwobasyon, ak sipò ijan bezwen dwòg nan pratik klinik ak prevansyon ak tretman an. nan maladi ra ak gwo maladi. Rechèch la ak pwodiksyon de medikaman pou maladi ak lòt dwòg satisfè bezwen yo nan prevansyon maladi ak tretman." Mèsi a sipò nan gouvènman an ak efò yo san rete nan anpil patnè, sa a TransCon CNP te reyalize yon faz II esè klinik nan Lachin senkronize ak mond lan. Sa a pral ede plis pasyan Chinwa ACH jwenn potansyèl pou patojenèz nan premye fwa a. Tretman efikas. Anplis de sa, done klinik Lachin nan pral sèvi kòm yon sipò enpòtan pou akselere mondyal R& D pwosesis sa a dwòg inovatè, kidonk ede ACH pasyan atravè mond lan. " VISEN Pharmaceuticals CEO Lu Anbang fè remake: "Vison soutni objektif' pasyan an premye' Nan tan kap vini an, nou pral kontinye aktivman travay avèk patnè yo ansanm ogmante tout sosyete a atansyon&# 39 a ACH pasyan nan Lachin, akselere amelyorasyon nan sitiyasyon an nan dyagnostik ak tretman ACH nan Lachin, epi ede realizasyon an byen bonè nan' Healthy Lachin 2030'!"