67% nan pasyan gen siyifikativman amelyore sentom efgartigimod myasthenia gravis rive nan endpoint prensipal la nan faz 3

Jodi a, argenx te anonse ke li te devlope efgartigimod, yon "premye-an-klas" terapi vize Fkrn, yon faz kle 3 ese klinik nan ADAPTE nan tretman an nan pasyan ki gen anti-acetylcholine récepteurs (AChR) antiko-pozitif sistemik myasthenia gravis (gMG) nan etid prensipal endpoint te rive. Plan Argenx pou soumet yon aplikasyon lisans biologics (BLA) pou terapi a nan fen ane sa a.

MG se yon maladi ki ra otoiminite kwonik. Imunoglobulin G (IgG) antiko deranje kominikasyon an ant ne ak misk, sa ki lakoz febles ak moun ki ap menase febles. Plis pase 85% nan pasyan MG pwogre nan gMG nan mwa 18 nan aparisyon, sa ki lakoz nan ekstrem fatig ak difikilte nan ekspresyon igi, lapawol, vale, ak mouvman. Pasyan dyagnostike ak AChR antiko pozitif (pa r-ab +) kont pou apepre 80%-90% nan kantite total de Gpasyan Mg.

Efgartigimod se yon "premye-an-klas" terapi vize Fkrn, ki fet diminye patojen IgG antiko ak bloke pwosesis la IgG resiklaj. Wol nan Fkrn récepteurs a se yo anpeche degradasyon an nan IgG. Se poutet sa, pa anpeche obligatwa a nan IgG ak Fkrn, IgG antiko ki antremet maladi otoiminite kapab apovri pi vit, kidonk diminye sentom maladi.

Faz kle a 3 ese klinik ADAPTE se yon randomized, doub-aveg, plasebo ki gen etid kontwol. Done tet-liy li yo montre ke 67,7% nan by r-ab + gMG pasyan ki te resevwa tretman efgartigimod te rankontre prensipal etid la tretman endpoint estanda, setadi dapre Myasthenia Gravis chak jou aktivite lavi a (MG-ADL), not pasyan an amelyore pa omwen pwen 2 pou 4 semen youn apre lot, konpare ak 29,7% nan gwoup la plasebo. Anplis de sa, 63,1% nan pasyan nan gwoup la tretman efgartigimod te montre padon enpotan apre yo fin evalye pa quantitative myasthenia gravis (QMG) not, konpare ak 14,1% nan pasyan nan gwoup la plasebo ki reyalize repons lan menm. 40,0% nan pasyan ki ap resevwa efgartigimod reyalize minimom sentom pefomans, defini kom yon MG-ADL not nan 0 (senptom) oswa 1, konpare ak 11,1% nan gwoup la plasebo. Done yo detaye nan pwose a pral anonse nan yon konferans medikal nan lavni.

"Done ki soti nan jijman an ADAPTE montre ke efgartigimod kondui rapid ak gwo twou san fon nan pasyan, ki gen ladan yon seten pousantaj de pasyan ki reyalize minim oswa senptom apre tretman," te di Wim Parys, MD, chef medikal ofisye nan argenx. Soumet efgartigimod a nan FDA a nan fen ane a pral pemet nou pran yon lot etap nan direksyon pou bay tretman pou pasyan ki ka benefisye de efgartigimod an 2021. Nou remesye tout pasyan ak founise swen sante ki te patisipe nan jijman ADAPTE a. "