Premye ajan spirasyon BMS nan Reblozyl enpòtan ajan faz III klinikman siyifikativman diminye chay la nan transfizyon san!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ak Acceleron famasi te dènyèman te anonse ke rezilta yo nan etid la faz kle kwayans III evalye globil wouj ajan nan spirasyon Reblozyl (luspatercept) nan tretman nan talasemi beta ki te pibliye nan tèt jounal entènasyonal medikal la GG. quot; New England Journal of Medicine" (NEJM)). Tit atik la se: Yon pwosè faz 3 } nan Luspatercept nan pasyan ki gen transfòmasyon-depandan β Talasemi.

Rezilta yo te montre ke pasyan nan gwoup tretman Reblozyl la te gen yon fado siyifikativman pi ba nan transfizyon san konpare ak gwoup la plasebo. Baze sou rezilta yo nan etid sa a, Reblozyl te apwouve pa US FDA an Novanm nan 2019 pou tretman anemi nan pasyan granmoun ki gen beta talasemi ki egzije regilye perfusion wouj nan san.

Reblozyl se premye medikaman apwouve FDA pou trete anemi ki gen rapò ak talasemi, epi li se premye ak sèl ajan spirasyon wouj ki apwouve nan FDA, ki reprezante yon nouvo klas terapi ki ede pasyan yo diminye globil wouj nan regilasyon etap an reta. nan globil wouj spirasyon fwod fado. Li ta dwe te note ke Reblozyl se pa apwopriye kòm yon ranplasan pou perfusion wouj nan san nan pasyan ki bezwen korije anemi imedyatman.

KREYE se yon randomize, doub-avèg, plasebo-kontwole, sant etid etid ki fèt nan pasyan granmoun ki gen transfusion ki depann β-talasemi ki bezwen transfizyon regilye globil wouj (6-20 inite nan transfizyon globil wouj chak semèn {5}} semèn , Epi pandan peryòd sa a, pa gen peryòd transfizyon san pa depase 35 jou). Nan etid la, pasyan yo te asiyen owaza yo resevwa Reblozyl konbine avèk pi bon tretman ki bay sipò (BSC) oswa plasebo nan konbinezon ak BSC. Nan etid sa a, BSC enkli: perfusion wouj globil, dwòg kelid fè, antibyotik, antiviral, tretman antifonjik, ak / oswa sipò nitrisyonèl jan sa nesesè.

Rezilta yo te montre ke pandan 1 {{{1 3}} - {{1 5}} 4 semèn, pwopòsyon pasyan ki gen fado transfizyon globil wouj te redwi pa> ; {{1}}% (omwen {{{{{{}}}}} inite) nan nivo debaz la te siyifikativman pi wo nan gwoup tretman Reblozyl pase gwoup plasebo, rive nan etid la&# {{{{{{{}}}}}}; primè pwen final. Anplis de sa, etid la tou te rankontre tout ekstremite kle segondè yo: pasyan ki gen yon rediksyon nan fizyon transfizyon eritroit> {{1}}% pandan semèn {{1 3}} {{{{ 1 4}}}} - 49, pasyan ki gen yon rediksyon nan emosyon transfòmasyon eritroze> {{{{1 {{2 2}}}} }% pandan semèn 1 {{1 3}} - {{1 5}} 4 oswa {{1 3}} {{{{1 } 4}}}} - 4 {{2 1}} Pwopozisyon, gwoup tretman Reblozyl la te siyifikativman pi wo pase gwoup plasebo a. Nan etid sa a, evènman negatif ki pi komen yo (nenpòt klas) nan gwoup tretman Reblozyl te plis ke 5% pi wo pase sa ki nan gwoup plasebo: doulè nan zo ({{1 0}} {{ {{{1 4}}}}% vs {{{{}} {{1 5}}}} {{1 3}}%), vètij ( {{1 4}} {{1 5}}% vs {{1 {{1 {{2 2} }}}}} {{1 {{2 2}}}%%, ak tansyon wo ({{1 {{1 5 }}}} 1% vs {{1 5}} {{2 1}}%), hyperuricemia ({{{1 4}} }}. {{1 5}}% vs 0%).

Engredyan pharmaceutique aktif Reblozyl' se luspatercept, ki se yon premye-nan-klas ajan spirasyon wouj nan san (EMA) ki kontwole spirasyon nan globil wouj an reta. Medikaman an se yon pwoteyin fizyon soluble. Domèn nan Fc nan moun IgG 1 se kole ak domèn nan eksetera nan aktivin reseptè tip IIB (ActRIIB). Kòm yon pyèj ligan, li ka kontwole fen matirite RBC nan vize obligatwa. Ligand espesifik la nan faktè a kwasans transfòme (TGF) -β superfamily diminye aktivasyon an nan 2 / {6}} wout siyal la Smad, amelyore jenerasyon an nan san efikas selil wouj, fè pwomosyon spirasyon nan san wouj an reta. selil, ak ogmante nivo emoglobin.

Luspatercept te devlope globalman pa Shinki (rann pa BMS) nan tèt ansanm ak Acceleron famasi. Kounye a, pati yo ap evalye tou potansyèl luspatercept pou tretman ajan stimulant eritropoyezi (ESA), pasyan MDS ki pa gen anpil risk (etid komand Faz III), etid beta ki pa transfizyon (etid faz II pi lwen), ak myelofibrozi. Endistri a se tou trè optimis sou Luspatercept' kandida biznis la. Nan fen ane pase, EvaluatePharma lage rapò a" Vantage 2019 Preview" ;, ki konte 20 ki pi enpòtan R& D pwojè nan mond lan. Luspatercept klase 18 th ak yon valè nèt prezan (NPV) nan US $ 3 1 milya dola.

Aktyèlman, Reblozyl' yon lòt aplikasyon lisans biyolojik (BLA) pou tretman sendwòm myelodysplasik (MDS) se kounye a anba revizyon pa FDA an. RS) epi mande pou yon perfusion nan globil wouj nan san (RBC) pou risk anpil ki ba-risk sendwòm mielodisplasik modere (MDS) ki gen rapò ak anemi pasyan granmoun. Metòd frè medikaman sou preskripsyon (PDUFA) dat sib la se avril 4, 2020.

Byen bonè, analis ki soti nan pi popilè Wall Street envestisman bank Jefferies la te endike ke si myelodysplastic sendwòm (MDS) anemi tou ki te apwouve pa FDA a, Reblozyl' s anyèl lavant pik pral rive nan 2 milya dola ameriken dola.