CStone Pharmaceuticals avapritinib te apwouve pa Administrasyon Leta Manje ak Dwòg!

CStone famasetik dènyèman te anonse ke Lachin nan Nasyonal Medikal Pwodwi Administrasyon (NMPA) te apwouve yon gastwoentestinal timè stromal (GIST) presizyon vize dwòg (avapritinib) pou tretman pou PDGFRA exon 18 mitasyon (ki gen ladan PDGFRA) D842V mitasyon) nan pasyan granmoun ak irézistabl oswa metastatik GIST. Dwòg la se premye Lachin dwòg tretman presizyon apwouve pou PDGFRA exon 18 mutant GIST.

Nan Etazini ak Inyon Ewopeyen an, avapritinib te apwouve nan mwa janvye 2020 ak septanm 2020 (non komès: Ayvakit ak Ayvakyt, respektivman) pou tretman PDGFRA exon 18 mitasyon (ki gen ladan mitasyon PDGFRA D842V) ki pa ka rezoud oswa metastatik Pasyan granmoun GIST. Li vo mansyone ke Ayvakit se premye terapi presizyon ki apwouve pou GIST ak premye dwòg ki gen gwo aktivite kont GIST ak yon mitasyon nan exon 18 nan jèn PDGFRA a.

Pa gen lontan, CStone Pharmaceuticals te resevwa apwobasyon NMPA pou yon lòt presizyon vize dwòg, pralsetinib, pou lokalman avanse oswa metastatik ki pa ti kansè nan poumon selil (NSCLC) ki te resevwa platinum ki gen chimyoterapi pou transfeksyon rearanjman (RET) fizyon jèn pozitif. Tretman nan pasyan granmoun. Sa a make apwobasyon an nan Lachin' premye inibitè selektif RET epi tou li make premye lansman komèsyal CStone Pharmaceuticals.

Tou de avapritinib ak pralsetinib yo vize dwòg devlope pa Blueprint Medikaman. Ansyen an se yon KIT / PDGFRA kinase inibitè ak lèt ​​la se yon inibitè ki pisan RET. Nan mwa jen 2018, CStone famasetik te rive jwenn yon akò eksklizif koperasyon ak lisans ak Blueprint Medikaman, epi li te jwenn devlopman ak dwa komèsyalizasyon nan twa kandida dwòg ki gen ladan avapritinib ak pralsetinib nan Greater Lachin (tè pwensipal, Hong Kong, Macau, Taiwan).

Timè gastwoentestinal stromal (GIST) se yon sarcom ki rive nan aparèy gastwoentestinal la. Sarcoma se yon timè ki fèt nan zo oswa ki soti nan tisi konjonktif. GIST soti nan selil nan miray la nan aparèy la gastwoentestinal ak pi souvan rive nan vant lan oswa ti trip. Pifò pasyan yo dyagnostike ant 50 ak 80 ane fin vye granmoun. Anjeneral yo jwenn yo pandan senyen gastwoentestinal, operasyon oswa egzamen medikal D, epi raman apre rupture timè oswa blokaj gastwoentestinal. Nan prensipal GIST, apeprè 5% a 6% nan ka ki te koze pa mitasyon PDGFRA D842V, ki se pi komen PDGFRA exon 18 mitasyon an.

Pou yon tan long, PDGFRA exon 18 mitasyon nan pasyan GIST manke dwòg tretman. Avapritinib te montre trè bon aktivite anti-timè nan pasyan Chinwa avanse GIST ak PDGFRA exon 18 mitasyon, ak sekirite li yo ak tolerans yo bon. Apwobasyon Taijihua&# 39 nan Lachin pral san dout pote gwo benefis siviv pou pasyan sa yo

Nan Lachin, NMPA apwouve avapritinib pou tretman pasyan GEST ki paka rezekabl oswa metastatik ak mitasyon PDGFRA exon 18. Li baze sou yon etikèt ouvè, multicenter faz I / II etid klinik pou evalye tretman avapritinib irézekabl oswa metastatik Sekirite, karakteristik famasi ak anti-timè efikasite pasyan ki gen GIST avanse. Avapritinib okòmansman te montre siyifikatif anti-timè aktivite nan pasyan Chinwa GIST ak PDGFRA D842V mitasyon. Nan yon dòz 300 mg yon fwa pa jou, nan 8 pasyan ki gen mitasyon PDGFRA D842V, tout pasyan yo te redwi blesi sib ak an jeneral padon To (ORR) se 62.5%. Taijihua® jeneralman byen tolere, e pifò nan evènman negatif ki gen rapò ak tretman yo rapòte nan etid la te klas 1 oswa 2.

Avapritinib ka oaza ak fòtman anpeche KIT ak PDGFRA kinases mutan. Dwòg la se yon inibitè tip I ki fèt pou sib konfòmasyon kinaz aktif; tout kinaz onkojèn siyal nan konformasyon sa a. Avapritinib te montre yo gen yon gwo efè inhibition sou GIST ki gen rapò ak KIT ak mitasyon PDGFRA, ki gen ladan aktivite fò kont aktive mitasyon bouk ki gen rapò ak rezistans nan terapi kounye a apwouve.

Konpare ak inibitè apwouve milti-kinaz yo, avapritinib siyifikativman pi selektif pou KIT ak PDGFRA pase lòt kinaz. Anplis de sa, avapritinib se inikman fèt yo oaza mare ak anpéché D816 mitasyon KIT la, ki se yon chofè maladi komen nan apeprè 95% nan pasyan ki gen mastositoz sistemik (SM). Etid presklinik yo te montre ke avapritinib ka fòtman anpeche KIT D816V ak puisans sub-nanomolè e li gen aktivite minim nan sib.

Anplis de timè gastwoentestinal stromal (GIST), avapritinib te devlope tou pou tretman mastositoz sistemik (SM). Nan mwa desanm 2020, Blueprint Medikaman te soumèt yon nouvo aplikasyon dwòg siplemantè (sNDA) pou avapritinib bay FDA Etazini pou tretman pasyan granmoun ki gen SM avanse. Précédemment, FDA te akòde avapritinib 2 kalifikasyon dwòg zouti (BTD): (1) Tretman nan SM avanse, ki gen ladan agresif SM (ASM), SM ak timè ematolojik ki gen rapò (SM-AHN) ak lesemi selil ma (MCL) Lòt subtip; (2) Modere grav SM inèt.