Jazz onkoloji dwòg Rylaze apwouve pa FDA pou tretman TOUT ak LBL

Kèk jou de sa, Rylaze, yon dwòg nkoloji soti nan famasetik Jazz, te apwouve pa US FDA pou tretman pou pasyan pedyatrik 1 mwa ak pi gran ki fè alèji ak E. coli-sòti asparaginase epi ki te devlope lesemi lenfoblastik egi (TOUT) oswa lenfoblastik lenfoblastik. Pou pasyan granmoun ki gen timè (LBL), dwòg la apwouve kòm yon eleman nan yon rejim chimyoterapi milti-dwòg.

Apeprè 5.700 pasyan devlope TOUT Ozetazini chak ane, e apeprè mwatye nan yo se timoun. Li estime ke 20% nan pasyan yo fè alèji ak estanda E. coli-sòti asparaginase, ak tretman nan klinik mande pou ranplasman ki ka tolere pa kò a nan sa a ki kalite pasyan. Dapre FDA a, te gen yon mank de terapi altènatif nan mond lan pou anpil ane. Jazz famasetik se premye dwòg ajans lan apwouve. Dwòg la ka itilize nan pasyan ki gen ipèrsansibilite nan E. coli-sòti asparaginase, ki se yon lenfoid egi Yon pati entegral nan rejim chimyoterapi pou lesemi selilè (TOUT). Rylaze bay yon chwa sans pou pasyan sa yo.

Rylaze te apwouve ki baze sou done pasyèl ki soti nan faz II jijman nan faz II / III etid la, ki evalye rejim dòz diferan nan dwòg la. Etid la faz II ap etidye administrasyon miskilati (IM), ak pati nan faz III pral evalye efikasite nan administrasyon dwòg nan venn. FDA' nkoloji Sant ekselans lan deklare nan yon lage laprès," Apwobasyon sa a ka bay yon eleman kle nan tretman potansyèlman guérison pou timoun ak granmoun pasyan ki gen sa a kalite lesemi, pote solisyon altènatif soti nan sous dirab."

Dwòg la te deziyen pa FDA kòm yon dwòg maladi ki ra pou tretman ALL / LBL nan mwa jen 2021. Apre BLA dwòg&# 39 a te apwouve, dwòg la te antre nan pwogram Revizyon nkoloji an tan reyèl (RTOR) pou revizyon, ki se yon inisyativ nan sant nkoloji FDA nan ekselans bay pasyan ki gen tretman kansè san danje epi efikas. Dapre Jazz famasetik, dwòg la se sèlman rekombinan erwinia asparaginase tretman pwodwi ki ka kenbe nivo klinikman siyifikatif nan aktivite asparaginase pandan tout peryòd tretman an. Konpayi an espere nouvo tretman sa a ap disponib nan mitan mwa Jiyè.

Dwòg la te evalye nan yon jijman nan 102 pasyan ki te alèjik oswa an silans inaktif nan E. coli-sòti asparaginase. Endikatè prensipal la nan tès la se si wi ou non pasyan an te rive ak kenbe yon sèten nivo nan aktivite aspèjazin. Etid la te jwenn ke apre dòz la rekòmande nan 25 mg / m² te sou fòm piki entramuskulèr chak 48 èdtan, nivo sib nan aktivite asparaginaz te reyalize nan 94% nan pasyan yo.

Reyaksyon negatif ki pi komen nan dwòg la gen ladan ipèrsansibilite, toksisite pankreyas, tronbozi, senyen, ak toksisite fwa. Yon analiz retrospektiv nan done ki sòti nan gwoup nkoloji pedyatrik ki gen plis pase 8,000 pasyan yo te jwenn ke si pasyan sa yo se gwo risk oswa estanda-risk, ralanti sekouris bonè, akòz toksisite la ki gen rapò ak dwòg, rezilta yo siviv nan pasyan ki finalman pa t ' resevwa yon kou konplè nan tretman Rediksyon enpòtan ki te fèt.

Apre apwobasyon, Jazz te di ke li pral kontinye kolabore ak FDA a epi yo pral soumèt done adisyonèl pou kòwòt la pasyan konplè evalye Rylaze administrasyon entramuskul ak lòt mezi administrasyon yo.