maralixibat te revize pa US FDA kòm revizyon priyorite: tretman nan kolestur prurit nan pasyan ALGS!

Mirum Pharma se yon konpayi biofarmasetik dedye a devlope terapi inovatè pou trete maladi fwa. Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te aksepte nouvo aplikasyon dwòg la (NDA) nan maralixibat ak akòde revizyon priyorite, ki se yon oral apik sodyòm-depandan bile asid transpò (ASBT) inibitè. Li itilize pou trete kolestatik prurit nan pasyan ki gen sendwòm Alagille (ALGS) ki gen laj ≥ 1 ane. Précédemment, FDA te akòde maralixibat ki ra deziyasyon maladi pedyatrik (RPDD) ak zouti dwòg deziyasyon (BTD).

ALGS se yon maladi fwa ra, epi kounye a pa gen okenn tretman aksepte. Mirum ranpli soumèt NDA woule nan mwa janvye 2021. FDA te deziyen preskripsyon dwòg itilizatè frè (PDUFA) dat sib kòm 29 septanm 2021. FDA kounye a pa planifye pou kenbe yon reyinyon komite konsiltatif.

Soumisyon maralixibat NDA a baze sou done ki soti nan etid Faz 2b ICONIC la. Done montre ke tretman maralixibat ka siyifikativman diminye demanjezon, kolestaz, ak xanthomas, ak amelyore kalite lavi nan pasyan yo.

Chris Peetz, Prezidan ak Direktè Jeneral Mirum, te di:" Nou trè kontan ke NDA nou an pral antre nan pwosesis revizyon regilasyon an, ki pral pote maralixibat pi pre tretman pasyan ki gen sendwòm Alagille. Plis pase 6 ane done swivi konfime maralixibat. Durability nan efikasite ak sekirite. Nou kwè ke si maralixibat apwouve, li pral bay yon plan tretman ki pral finalman diminye bezwen pou transplantasyon fwa."

Sendwòm Alagille (ALGS) se yon maladi jenetik ki ra. Kanal kòlè yo anòmal etwat, defòme, ak redwi nan kantite, ki mennen nan akimilasyon nan kòlè nan fwa a, ki evantyèlman devlope nan maladi fwa. Li estime ke ensidans la nan ALGS se yon ka nan chak 30,000 moun. Nan pasyan ALGS, sistèm ògàn miltip yo ka afekte pa mitasyon, tankou fwa, kè, ren, ak sistèm nève santral la.

Akimilasyon nan asid kòlè anpeche fwa a soti nan travay byen elimine dechè pwodwi nan san an. Selon dènye rapò yo, 60% -75% nan pasyan ALGS resevwa transplantasyon fwa anvan yo vin granmoun. Siy ak sentòm ki te koze pa domaj nan fwa ALGS ka gen ladan lajònis (jòn nan po a), xanthoma (ki defòme depo kolestewòl anba po a), ak demanjezon. Prurit ki gen eksperyans nan pasyan ALGS se pi grav la nan tout maladi fwa kwonik ak rive nan laj twa nan timoun ki pi afekte yo.

maralixibat estrikti chimik

Maralixibat se yon nouvo dwòg, minimòm absòbe, oralman administre anba devlopman. Plizyè ra maladi fwa kolestatik yo te evalye. maralixibat inibit transpò asid sodyòm depandan sodyòm (ASBT), ki lakòz plis asid kòlè yo dwe elimine nan poupou, sa ki lakòz yon diminisyon nan nivo asid kòlè sistemik, kidonk potansyèlman diminye domaj nan fwa asid medyatè fwa ak efè ki gen rapò ak konplikasyon .

Pou dat, plis pase 1,600 pasyan yo te resevwa maralixibat tretman, ki gen ladan plis pase 120 timoun ki te resevwa maralixibat pou ALGS ak pwogresis kolestaz intrahepatik familyal (PFIC).

Nan faz 2b ALGS nan klinik jijman yo rele ICONIC, konpare ak pasyan k ap pran plasebo, pasyan k ap pran maralixibat siyifikativman redwi asid kòlè ak demanjezon, redwi xanthomas, ak akselere kwasans alontèm.

Nan yon faz 2 PFIC etid, nan yon souset nan jenetikman defini BSEP domaj (PFIC2, pwogresis familyal kolestaz intrahepatik kalite 2), pasyan yo te montre yon repons a tretman maralixibat san yo pa yon ogmantasyon nan siviv transplantasyon.

Précédemment, FDA te akòde maralixibat deziyasyon dwòg zouti (BTD) pou tretman prurit nan pasyan ALGS ≥ 1 ane fin vye granmoun, ak pou tretman pou PFIC2. Pandan tout etid la, maralixibat te jeneralman byen tolere, ak evènman negatif ki pi komen ki gen rapò ak tretman yo te dyare ak doulè nan vant.