MyoKardia Innovative kadyomiyopati oral sib tout Faz 3 ekstremite yo klinik

Jodi a, MyoKardia te anonse ke nouvo medikaman li yo te rive nan pwen final la ak tout pwen fen segondè nan esè a nan etid la faz kritik 3 etid klinik EXPLORER-HCM pou pasyan ki gen sentòm, sentòm, kadyopi tronpyontr ipèrtrofik, HCM. Konpare ak gwoup plasebo a, tretman mavacamten te lakòz yon amelyorasyon siyifikatif nan sentòm maladi, kalite lavi, ak blokaj vantrikul gòch. Konpayi an espere soumèt yon nouvo aplikasyon dwòg pou mavacamten byen bonè nan 2021.

HCM se yon maladi kwonik ak pwogresis ki ka lakòz yon varyete de sentòm feblès ak malfonksyònman kè. Selon demografik nan lage laprès, youn nan chak 500 moun ki afekte pa HCM. Kòz ki pi komen nan HCM se yon mitasyon nan pwoteyin la myokad nan saromè la. Maladi a se tou yon koz komen nan arè kadyak nan jèn moun. Pifò pasyan pa pral gen okenn sentòm nan lavi chak jou. Men, kèk pasyan pral gen sentòm tankou blokaj myokad, epi yo rele maladi yo tou sentòm, kadyopi ipèrtrofik blokis. Malgre ke pati sa a nan pasyan yo se ra, li te soufri gwo risk pou sante. HCM se tou ki asosye ak risk ogmante nan fibrilasyon vantrikul, konjesyon serebral, ensifizans kadyak, ak lanmò toudenkou, ak nouvo dwòg yo se ijan nesesè pou trete pasyan yo.

Mavacamten se yon inovatif modil alosterik oral nan myosin myokad, ki espere diminye pasyan' sentòm tranche twòp nan kè an. Nan etid klinik ak pre-klinik, mavacamten ka redwi biomarqueurs nan kadyak estrès miray, redwi twòp contractility myokad epi ogmante konfòmite diastolic. Nan mwa avril 2016, FDA Ameriken an te akòde mavacamten deziyasyon dwòg òfelen pou pasyan HCM yo.

EXPLORER-HCM se yon etid klinik faz 3 ki vize pou verifye efikasite mavacamten nan tretman sentòm ak fonksyon kè nan pasyan HCM konpare ak plasebo. Rezilta yo nan jijman an te montre ke konpare ak gwoup la plasebo, tretman an nan mavacamten reyalize yon amelyorasyon nan chanjman kapasite fè egzèsis (pik VO 2) ak yon amelyorasyon nan nivo a fonksyonèl nan New York kè Asosyasyon an (NYHA). Anplis de sa, nan tout ekstremite segondè, mavacamten tou te montre amelyorasyon estatistik enpòtan. Segondè ekstremite yo gen ladan nivo pik la nan pasyan vant eku ventricul gòch (LVOT) gradyan presyon apre fè egzèsis, NYHA, VO 2 pik, ak amelyorasyon nan nòt la dispans nan kesyonè HCM sentòm.

GG quot; youn nan chak 500 moun ki afekte pa maladi HCM débilitante. Done pozitif yo jwenn nan etid la EXPLORER se yon etap enpòtan nan direksyon pou amelyore lavi a nan pasyan ki gen maladi kadyovaskilè grav," Mesye Tassos Gianakos, CEO nan MyoKardia Di:" Nan etid sa a kle yo, nou obsève aktivite yo ak karakteristik tolerans nan mavacamten souliye enpak la pwofon ak potansyèl de tretman sa a, ki te gen yon enpak byen panse sou potansyèl sib yo byolojik nan maladi a. .Nou gade pou pi devan pou soumèt premye MyoKardia a nouvo aplikasyon dwòg, ak fè efò yo pote medikaman sa a bay pasyan ki nan bezwen pi vit ke posib."