Skysona: terapi nan premye Jen yo trete serebral adrenal leukodystrophy (KAD) !---1/2

Bluebird Bio denyeman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D), ki se yon terapi yon sel-fwa Gene pou tretman timoun ki anba 18 ane ki gen laj ki pote ABCD1 Gene mutation yo epi yo pa gen HLA-matche re/se hematopoietic selil Souch (HSC) donate yo yo disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (HSC) donate yo ki disponib pou pasyan ki gen yon selil Souch ki pi bone (

Li vo mansyone ke Skysona se premye a ak selman yon sel-fwa terapi jen ki apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou tretman an nan CALD. CALD se yon maladi neurodegenerative ra ki fet nan anfans epi yo ka byen vit mennen nan pwogresif ak nchanjab ewolojik pet ak lanmo. Nan mwa jiye 2018, EMA akode kalifikasyon Dwog priyorite Skysona a (premye) pou tretman an nan CALD, epi li te deja akode ofelen Dwog kalifikasyon (ODD).

CALD se yon maladi neurodegenerative devastan. Précédemment, opsyon nan tretman selman disponib pou pasyan CALD te gref selil Souch soti nan donate, rele allogeneic hematopoietic selil Souch gref (allo-HSCT), ki te asosye ak konplikasyon potansyel grav ak motalite a, nan absans la nan matche fre se donate (risk la ogmante nan pasyan CALD ak matche fre se donate (MSD). Li te estime ke plis pase 80% pasyan dyagnostike ak KALD PA gen MSD.

Apwobasyon nan Skysona pou lis mak yon gwo etap enpotan nan tretman CALD. Objektif tretman Dwog la se pou anpeche maladi pwogresyon nan timoun ki gen KALD SAN MSD pou anpeche plis ewolojik refize ak amelyore pousantaj siviv jen pasyan sa yo. Skysona sevi ak selil Souch pwop pasyan an hematopoietic. Se konsa, lwen, pa te gen okenn rapo nan gref-kont-lame maladi (GVHD), gref echek oswa reje, oswa lanmo ki gen rapo ak ki gen rapo (TRM) nan etid klinik.

Bluebird Bio Pwezidan Andre Obenshain te di: "Skysona se premye a ak yon sel-fwa terapi jen ki apwouve pa Inyon Ewopeyen an trete pasyan CALD. Maladi a se yon maladi neurodegenerative devastan. Nou rekonesan anpil pou tout moun ki mennen nou bay moun nan etap sa a. Misyon bluebird Bio se pou devlope yon terapi ki recodes KALD NAN nivo jenetik la. Apwobasyon jodi a reprezante plis pase 20 ane nan rechech ak devlopman, ki ponn fondasyon an pou terapi jen nan lavni. ."

Adrenal leukodystrophy (ALD) se yon ra X-lye maladi etabolik ki sitou afekte moun; atrave lemond, li te estime ke youn nan chak 21.000 gason di se dyagnostike ak ALD. Maladi sa a te koze pa mitasyon nan Gene ABCD1 a, ki afekte pwodiksyon an nan adrenal leukodystrophin (ALDP) ak imedyatman mennen nan akimilasyon yo toksik nan chenn tre long wann asid (VLCFA), sitou nan glann yo adrenal ak blan pwoblem nan sevo a ak Kod reldo. Sou 40% nan ti gason ak ALD ap devlope CALD, ki se fom ki pi grav nan ALD.

CALD se yon pwogresif ak nchanjab maladi neurodegenerative ki enplike destriksyon myelin, ki se djenn pwoteksyon nan selil ki gen anpil tan nan responsab sevo a pou panse ak kontwol doule misk. Sentom cald anjeneral rive nan anfans (medyan laj 7 ane), ak rapid ak gradyel refize nan fonksyon konyitif ak fonksyon fizik. Byen bone dyagnostik nan KALD TED tre enpotan paske rezilta a nan tretman varye ak etap nan klinik nan maladi a. Se poutet sa, tretman dwe fet anvan maladi a pwogrese rapidman. San tretman, preske mwatye nan pasyan yo ap mouri nan 5 ane soti nan dat komansman maladi sentom yo.