Premye a MC4R agonist Imcivree gen yon efe fo nan trete obezite ak MC4R chemen wout!

Rhythm Famasetik se yon konpayi byopharmaceutiical konsantre sou devlopman nan ak komesyalizasyon nan tretman an nan maladi obezite ra jenetik. Denyeman, konpayi an te anonse nouvo prev-of-konsep done ki soti nan kout miltip nan faz la 2 panyen panye. Jijman an ap evalye Imcivree (metemelanotide) nan trete pasyan ki gen obezite grav ki te koze pa mitasyon jenetik nan wout la MC4R.

Imcivree se yon melanocortin 4 (MC4) resepte agonist, ki se yon premye-an-klas presizyon dwog ki fet yo rezoud direkteman obezite ki te koze pa domaj jenetik nan koz la rasin rasin MC4. Nan mwa Novanm 2020, Imcivree te apwouve pa FDA pou jesyon pwa alontem de timoun ki ra ak granmoun ki gen laj ≥ 6 zan. Espesyalman: tes jenetik konfime ke li te pwodwi pa pro-opioid melanocyte corticosteroid (POMC), Obezite ki te koze pa domaj nan pwopwoteyin konvetise subtilisin / kexin1 kalite (PCSK1) oswa resepte leptin (LEPR).

Engredyan aktif pharmaceuticie nan Imcivree se metemelanotide, ki se yon pyonye, oligopetide MC4R agonisyen devlope pou tretman an nan maladi obezite ra jenetik. MC4R se yon pati nan wout la byolojik kle ki ko a poukont kontwole depans eneji ak apeti. Mitasyon jenetik ka gen pwoblem fonksyon an nan wout la MC4R, ki ka mennen nan ekstrem grangou (hypeptite) ak obezite byen bone-onset grav. Koulye a, metemelanotide se ke yo te devlope kom yon terapi vize retabli fonksyon an nan wout la MC4R domaje, re-etabli konsomasyon eneji ak kontwol apeti nan pasyan ak maladi obezite ra, diminye grangou, ak pwa redwi. Anvan apwobasyon an nan Imcivree, pa te gen okenn terapi dwog yo trete maladi sa yo obezite ra jenetik.

Nan fen mwa Novanm 2020, Imcivree te apwouve pa FDA ameriken an pou jesyon pwa alontem nan timoun ki ra ak granmoun ki gen laj ≥ 6 an. Espesyalman: tes jenetik konfime ke li te pwodwi pa pro-opioid melanocyte corticosteroid (POMC), Obezite ki te koze pa domaj nan pwopwoteyin konvetise subtilisin / kexin1 kalite (PCSK1) oswa resepte leptin (LEPR).

Avek apwobasyon sa a, Imcivree vin premye fwa tout tan FDA apwouve dwog pou trete sa yo obezite jenetik ra. Kounye a, Imcivree tou ap sibi evalyasyon akselere pa Medsin Ewopeyen an Ajans (EMA). Nan Peyi Etazini ak Inyon Ewopeyen an, setmelanotide te akode deziyasyon ofelen dwog (ODD) pou tretman an nan POMC ak LEPR-defisyan obezite, osi byen ke Breakthrough Dwog Designation (BTD) ak Priyorite dwog desizyon (PRIME) respektivman.

Li se vo mansyone ke pandan yo ap apwouve Imcivree, FDA a tou te bay yon maladi ki ra priyorite revize vouche (PRV) nan Rhythm rekonpanse konpayi an pou kontribisyon eksepsyonel li yo. Sa a PRV ka itilize ekspedye apwobasyon an nan aplikasyon pou lavni, oswa li ka vann nan twazyem pati. De tranzaksyon PRV yo te pwi nan alantou US $ 90 milyon dola.

Pasyan ki obeyi akoz defet nan POMC, PCSK1, oswa LEPR komanse lite ak ekstrem ak ensasyab grangou soti nan yon laj byen bone, ki ka mennen nan aparey bone nan obezite grav. Apwobasyon FDA a nan Imcivree baze sou rezilta yo nan etid la pi gwo nan dat sou obezite ki te koze pa domaj nan POMC, PCSK1 oswa LEPR. Nan faz 3 ese klinik, 80% ak 45.5% nan pasyan obez ki te koze pa POMC oswa PCSK1 deficiency ak LEPR deficiency, respektivman, pedi plis pase 10% nan pwa yo apre yo fin resevwa Imcivree pou yon ane.

Nan mwa desanm 2020, yon faz kle 3 etid evalye Imcivree pou tretman an nan inisyativ grangou ak obezite grav nan pasyan ki gen sendwom Bardet-Biedl (BBS) ak Alström sendwom te sikse. Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen prensipal la ak tout pwen yo kle Segonde Segonde: yon estatistik siyifikatif ak klinikman enpotan rediksyon nan pwa pasyan ak not grangou. Tout sekouris pwensipal prensipal yo te pasyan BBS. Te gen 3 pasyan ki te evalye ak sendwom Alstrom, men pa youn nan yo te rankontre pwen an prensipal. Rhythm plan yo ranpli soumet dokiman aplikasyon regilasyon pou semelanotide BBS nan FDA a ak EU EMA nan dezyem mwatye nan 2021. Konpayi an planifye pou detemine chemen an devlopman nan semelanotide nan sendwom Alstrom apre yo fin ranpli yon analiz konple sou done final la nan jijman an.