FDA Ameriken an apwouve Vertex pou tes klinik nan terapi konpletman diferansye terapi selil ki soti nan selil souch!

Vertex famasetik denyeman te anonse ke Administrasyon an US ak Administrasyon Dwog (FDA) te apwouve yon nouvo aplikasyon jijman klinik nouvo (IND), pemet konpayi an komanse ese klinik nan VX-880. VX-880 se yon selil souch-soti, terapi konpletman diferansye selet pou tretman an nan kalite dyabet 1 (T1D).

Vertex plan yo komanse yon faz 1 / 2 sel-bra, Jijman klinik louvri-etiket nan premye mwatye nan 2021, le li sevi avek VX-880 yo trete pasyan ki gen kalite 1 dyabet (T1D) ak konsyans ipoglycemia ak grav ipoglycemia . Jijman an pral evalye sekirite a ak efikasite nan doz diferan nan VX-880, ak apepre 17 pasyan ap patisipe nan jijman sa a klinik.

Dr Bastiano Sanna, Vis Prezidan egzekitif ak tet nan selil ak Terapi Jene nan Vertex, "Kom nou selebre 100tyem anivese dekouvet la nan ensilin ane sa a, nou tre kontan prezante terapi nan selil premye nan-an-klas nan klas la, ki gen potansyel la nan benefis T1D. Pasyan yo gen yon enpak siyifikatif. Nou gade pou pi devan pou lanse pwogram klinik nou yo ak teste metod inik nou an nan le li sevi avek souch selil-soti konpletman diferansye ensilin yo pwodwi selil selet ranplase selil yo detwi nan pasyan ki gen kalite dyabet 1."

Kalite 1 dyabet (T1D) ki te koze pa destriksyon otoiminite nan selil ensilin-pwodwi nan pankreyas la, sa ki lakoz diminye sekresyon ensilin ak ki gen pwoblem kontwol sik. Mank de ensilin ka lakoz pwosesis nomal nan eleman nitritif pa ko a, ki ka mennen nan nivo sik segonde. Sik nan san ka mennen nan ketosidoz dyabetik, ki sou tan ka mennen nan konplikasyon tankou maladi ren / echek, maladi je (ki gen ladan pet nan vizyon), maladi ke, domaj konjesyon serebral e menm lanmo. Akoz limit yo ak konpleksite nan sistem nan livrezon ensilin, li difisil pou pasyan T1D reyalize epi kenbe yon balans nan kontwol glucose san. Hypoglycemia se toujou yon fakte limite kle nan jesyon sik san. Grav ipoglycemia ka mennen nan pet nan konsyans, koma, kriz, blesi, e menm fatalite. Anplis terapi ensilin, gen kounye a limite opsyon pou trete T1D.

VX-880 (ansyen li te ye kom STx-02) se yon envestigasyon aleogeneic selil souch-derive seleksyone terapi selil. Li se kounye a planifikasyon evalye pasyan T1D ak konsyans ipoglycemia ipoglycemia ak grav ipoglycemia. VX-880 gen potansyel la retabli kapasite ko a kontwole nivo sik san pa restore seleksyon fonksyon (ki gen ladan pwodiksyon ensilin).

VX-880 ese klinik pral gen ladan enfizyon an nan konpletman diferansye fonksyonel selil pankreyatik ak alontem konbine terapi imunosuppressive pwoteje pankreyatik selil ki soti nan reje iminite.