US FDA apwouve Arcalyst la: pou tretman pou pasyan ≥ 12 ane fin vye granmoun, epi redwi risk pou yo repetition!

Kiniksa Pharma se yon konpayi biofarmasetik Ameriken ki gen avantaj tiyo ki fèt pou kontwole wout iminitè pou trete yon varyete de maladi. Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve Arcalyst (rilonacept) pou timoun ak granmoun ≥ 12 ane ki gen laj pou trete perikardit frekan epi redwi risk pou yo repete. Pou diminye risk pou repetition nan granmoun ak timoun 12 ane ak plis. Lansman komèsyal la espere nan mwa avril 2021. Kiniksa espere ke Arcalyst pral ofisyèlman ki nan lis nan mwa avril 2021.

Li patikilyèman vo mansyone ke Arcalyst se dwòg la premye ak sèlman apwouve pa FDA an US pou tretman pou perikardit frekan. Arcalyst se yon pwoteyin fizyon recombinant chak semèn, ki sou fòm piki ki ka bloke siyal interleukin-1α (IL-1α) ak interleukin-1β (IL-1β).

Perikardit frekan se yon maladi feblès ki deranje lavi pasyan yo. Done yo montre ke perikardit recheche soti nan fizyopatoloji IL-1α ak IL-1β-medyatè intrinsèques oto-enflamasyon. Apwobasyon sa a sipòte konsèp estrateji tretman imunomodulatwa vize epi make yon chanjman nan jesyon pasyan ki gen maladi devastatè sa a.

Apwobasyon FDA&# 39 a nan Arcalyst pou tretman perikardit frekan ki baze sou done pozitif nan faz 3 etid RHAPSODY la. Etid sa a se yon faz kle 3 jijman nan Arcalyst nan tretman nan perikardit frekan. RHAPSODY rive nan pwen final pre-espesifye prensipal la (tan pou premye repetisyon perikardit) ak tout pwen final efikasite prensipal ak segondè pandan peryòd retrè o aza, epi yo te estatistik enpòtan.

Done yo montre ke tretman Arcalyst gen rezilta klinikman amelyore ki gen rapò ak siyifikatif bezwen medikal ki pa satisfè nan perikardit rechech. Osi bonè ke apre premye dòz la, doulè a ​​ak enflamasyon rapòte pa pasyan an te rapidman ak kontinyèlman redwi. Tan medyàn ki soti nan inisyasyon tretman an repons tretman an te 5 jou, ak pousantaj repons tretman an te 97%. Risk pou repetisyon evènman perikardit nan pasyan owaza nan tretman Arcalyst te redwi pa 96% (HR=0.04, p< 0.0001),="" 92%="" nan="" jou="" jijman="" yo="" pa="" te="" gen="" okenn="" doulè="" oswa="" nan="" doulè="" ki="" pi="" modere,="" konpare="" ak="" 40%="" nan="" gwoup="" plasebo="">< 0.0001)="" 0.0001).="" nan="" etid="" la,="" reyaksyon="" negatif="" ki="" pi="" komen="" yo="" te="" reyaksyon="" sit="" piki="" ak="" enfeksyon="" nan="" aparèy="" respiratwa="" anwo="" yo.="" done="" yo="" nan="" etid="" la="" rhapsody="" te="" pibliye="" nan="" jounal="" entènasyonal="" medikal"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" e="" an="" menm="" tan="" an="" te="" anonse="" nan="" reyinyon="" syantifik="" 2020="" asosyasyon="" kè="" ameriken="">

Regeneron Pharma te dekouvri Arcalyst epi li te resevwa apwobasyon preliminè nan men FDA an fevriye 2008 pou tretman sendwòm peryodik ki asosye ak piridin frèt (CAPS), ki gen ladan sendwòm otoinflamatwa frèt familyal (FCAS) ak sendwòm Muckle-Wells (MWS, yon peryodik ki ra éréditèr) lafyèv sendwòm), imedyatman apwouve nan Desanm 2020 pou pasyan ki gen reseptè interleukin-1 (IL-1 reseptè) deficiency (DIAR) Kenbe remisyon.

Kiniksa te jwenn lisans Arcalyst nan Regeneron nan 2017 pou evalyasyon maladi yo kwè ke yo te medyatè pa IL-1α ak IL-1β, ki gen ladan perikardit frekan. Jan sa endike nan akò lisans Arcalyst la, aprè FDA apwouve perikardit frekan, Kiniksa responsab lavant ak distribisyon Arcalyst&# 39 nan Etazini, ki gen ladan CAPS ak DIRA, epi yo pral egalman distribye pwofi ak Regeneron.

Perikardit renouvlab se yon maladi kadyovaskilè oto-enflamatwa douloure, anjeneral manifeste kòm doulè nan pwatrin, souvan akonpaye pa chanjman nan kondiksyon elektrik epi pafwa eflu alantou kè a, ki rele perikard efusion. Pasyan ki devlope epizòd adisyonèl nan perikardit apre yon peryòd senptomatik nan 4-6 semèn oswa pi long yo idantifye kòm perikardit frekan. Sentòm perikardit frekan afekte kalite lavi a, mete restriksyon sou aktivite fizik, ak mennen nan vizit depatman ijans souvan ak entène lopital. Done yo montre ke apeprè 40,000 pasyan nan Etazini yo chèche epi resevwa tretman pou perikardit frekan chak ane. Nan gwoup sa a, apeprè 14,000 pasyan ki gen eksperyans yon evènman dezyèm oswa ki vin apre (rplonje) akòz ki pèsistan maladi entèn oswa ensifizan repons a terapi tradisyonèl (tankou dwòg ki pa esteroyid anti-enflamatwa, kolchicin, ak kortikoterapi).