Us FDA apwouve premye je cysteamine a gout Cystadrops: tretman an nan manifestasyon cystineosis ocular

Recordati Ra Maladi denyeman te anonse ke Administrasyon Administrasyon Us ak Dwog (FDA) te apwouve Cystadrops (sisteamine je gout, 0.37%). Cystadrops se yon nouvo gout je viscous ki ka plede depo kristal kristal nan kwen an nan pasyan ki gen sistinoz.

Cystadrops ka siyifikativman diminye depo nan kristal cystine nan kwen an. Li se premye ak selman FDA-apwouve gout cysteamine je, administre 4 fwa pa jou. Maladi cystine se yon maladi konjenital ki lakoz kristal cystine akimile nan tout ko a, sa ki lakoz anpil tisi ak domaj ogan, e li gen yon gwo enpak sou je yo.

Recordati CEO Andrea te di: "Cystine maladi depo maladi pasyan yo ak moun ki ap pran swen yo dwe jere medikaman miltip chak jou. Yo nan lod yo diminye chay chak jou yo, Recordati angaje yo devlope yon nouvo je viscous fomilasyon gout pou tretman Corneal cystine kristal. Nou tre kontan pote Cystadrops nan pasyan Ameriken yo. Sa a se premye cysteamine je gout fomil la apwouve pa FDA a US. Li se aktyelman itilize 4 fwa yon jou diminye kristal corneal."

Clinton Moore, Prezidan Cystinosis Rechech Rezo a, te di: "Cystinosis se yon maladi konpleks. Deteksyon byen bone ak tretman ale esansyel pou ralanti devlopman ak pwogresyon sentom yo. Nan tan lontan an nan deseni ki sot pase yo, amelyorasyon nan tretman an nan maladi depo cystine te mennen nan yon ogmantasyon nan esperans lavi. Malgre pwogre sa yo, manifestasyon yo okile nan maladi sa a se yon lit konstan pou pasyan yo. Pasyan ki gen asideoz yo sansib nan limye, malez ak doule nan je yo. Yo souvan mete linet soley yo menm andedan kay la, ap eseye kenbe aktivite chak jou tankou lekol ak travay."

Cystadrops se yon cystine gluan oswa gluan degrade solisyon ophthalmik itilize yo trete depo cystine cystine cystine cystine cystine nan granmoun ak timoun ki gen maladi depo cystine. Maladi depo Cystine se yon maladi konpleks ak ra ki mande pou pasyan ak swanyan yo sevi ak yon varyete de dwog diferan chak jou. Cystadrops se premye epi selman FDA-apwouve cysteamine je gout fomilasyon, ki itilize 4 fwa nan yon jou le reveye. Cystadrops ka estoke nan tanperati chanm pou jiska jou 7 apre ouveti.

Apwobasyon FDA a nan Cystadrops sipote pa done ki soti nan de ese klinik. Pasyan nan tou de ese klinik resevwa Cystadrops nan yon frekans medyan nan 4 fwa nan yon jounen.

—Nan yon faz 3 louvri-etiket, owaza, kontwole, de-bra jijman miltisan, te gen 15 pasyan nan gwoup Cystadrops la. Nan mikwoskopy vivokal (IVCM) te itilize yo evalye diminisyon an nan cystine cystine cystine dansite kristal cystine. Done yo te montre ke nan gwoup la Cystadrops, not IVCM total nan tout kouch kwen te diminye pa 40% soti nan debaz nan jou a 90th nan tretman.

---Nan faz 1 / 2a louvri-etiket, adapte doz repons klinik, 8 pasyan resevwa tretman Cystadrops. Done yo montre ke efikasite nan yon rediksyon 30 nan not IVCM total de pasyan yo ka konseve pandan peryod etid 5-ane.

Sekirite a nan Cystadrops te evalye nan 2 ese klinik. Reyaksyon yo pi komen yo se doule je (pikotman), vizyon twoub, iritasyon zye (boule), je wouj, malez nan sit la gout je (je kolan oswa je kolan), je grate, je wouj, je wouj, fasilite oswa dwog depo alantou je yo.