Alfa a protalix / Casey a α-galactosidase Yon alfa pegunigunigaldase te revize pa US FDA a pou priyorite!

Protalix BioTherapeutics se yon konpayi byopharmaceutiical dedye a devlopman, pwodiksyon ak komesyalizasyon nan pwoteyin rekonbine pwoteyin terapetik ki te pwodwi pa ProcellEx propriétaires li yo® plant pwoteyin sistem ekspresyon. Denyeman, konpayi an ak patne li yo Chiesi Global Maladi ra, yon sipote nan Chiesi Group, anonse ke Administrasyon Manje Etazini ak Administrasyon Dwog (FDA) te aksepte pegunigalsidase alfa (PRX-102)nan aplikasyon lisans byolojik (BLA) ak revizyon priyorite akode. Dwog la se yon long aji, rekonbine, pegylated, kwa-lye α-galactosidazse A pou tretman an nan pasyan granmoun ak maladi Fabry. Nan mwa janvye 2018, FDA a te akode pegunigaldase alfa Vit Track Status (FTD).

BLA a te soumet nan pwosesis apwobasyon FDA a akselere, epi FDA a te deziyen Preskripsyon Zak Itilizate Preskripsyon (PDUFA) dat aksyon sib kom janvye 27, 2021. FDA a deklare ke li kounye a pa planifye pou konvni yon reyinyon komite konseye pou diskite sou aplikasyon an.

Soumet BLA sa a gen ladan yon seri konple sou done ki soti nan preklinik, klinik ak manifakti, ki gen ladan faz la ranpli I / II klinik nan alfa pegunigalsidase, syans ekspansyon ki endike swiv faz I / II nan klinik jijman, ak faz III BRIDGE konvesyon etidye interim done klinik, kontinyel evalyasyon nan etid pegunigalsidase alfa tretman nan 1 mg / kg chak lot semen.

Maladi fabrik se yon maladi X-lye eritye nan ki jen nan defektye sitiye sou bra a long nan X kromosome la. Maladi a se akoz yon domaj nan jen α-galactosidaz, ki rezilta nan yon domaj nan aktivite a nan α-Galactosidaze nan lysosome a, sa ki lakoz yon gres ki rele globotriosceramide (Gb3) Sibstans kontinye akimile sou mi yo nan veso san nan tout ko a.

Maladi fabrik se yon maladi ki ra, ki afekte yon sel moun nan chak 40,000-60,000. Pasyan an gen yon domaj nan α-galactosidaz, ki se anjeneral responsab pou pann nan Gb3. Akimilasyon anomal nan Gb3 ogmante ak pasaj la nan tan. Se poutet sa, Gb3 sitou akimile nan san ak mi veso san yo. Konsekans final yo nan Gb3 depozisyon gen ladan doule ak pwoblem sansoryel periferal, nan echek ogan, espesyalman ren yo, men tou, ke a ak sistem serebwovaskile.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) se yon vesyon chimik ki estab nan rekonbine α-galactosidazse-A anzim eksprime nan kilti selil plant. Subunits yo pwoteyin yo pwodwi chimik kwa-lye ak kout PEG pou kovalan yo fome molekil ak inik paramet pharmacokinetic. Nan syans klinik, sikile mwatye lavi nan alfa pegunigalsidase se sou 80 edtan. Devlopman an nan pegunigalsidase alfa gen pou objaktif pou adrese bezwen yo inmet san rete nan popilasyon an pasyan Fabrike.

Protalix konsantre sou devlopman ak komesyalizasyon nan pwoteyin terapetik rekonbine nan pwoteyin plant propriétaires li yo ProCellEx®. Protalix se konpayi an premye yo dwe apwouve pa Manje Ameriken an ak Administrasyon Dwog (FDA) pou pwodwi pwoteyin nan yon sistem ekspresyon selil plant sispansyon. Sistem ekspresyon protalix la reprezante yon nouvo fason pou devlope pwoteyin rekonbine sou yon echel endistriyel.

Premye pwodwi nan konpayi an, taliglucerase alfa (Elelyso), te apwouve pa US FDA a nan mwa me 2012, e li te imedyatman apwouve pa ajans regilasyon nan lot peyi kom yon terapi anzim alontem (ERT). Pou tretman an nan granmoun ak pasyan pedyatrik ak kalite 1 Gaucher maladi. Protalix te akode Pfizer devlopman mondyal la ak dwa komesyalizasyon nan alfa taliglucerase, ak Protalix rezeve tout dwa nan Brezil.

Koulye a, tiyo Protalix la gen ladan vesyon propriétaires nan pwoteyin terapetik rekonbine pou mache a pharmaceutiical ki deja egziste, ki gen ladan: (1) pegunigalsidase alfa, yon vesyon amelyore nan rekonbine moun α-galactosidaz, itilize yo trete maladi twal; (2) OPRX-106, yon terapi anti-enflammatwa anti-enflammatwa pou tretman an nan maladi twal; (3) alfa alidornase, tretman fibwoz kistik; (4) PRX-115, yon polyethylene rekonet de eksprime nan selil plant Alcoholic, trete gout. Protalix ak Chiesi kolabore pou devlope ak komesyalize pegunigalsidase alfa nan Etazini ak deyo Etazini.