Se endikasyon nouvo Ultomiris 'ki te apwouve pa Inyon Ewopeyen an: Tretman nan sendik emolytic tipik uremic (aHUS)!

Alexion se yon konpayi biopharmaceutique dedye a devlopman nouvo dwòg pou maladi ra. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve yon nouvo endikasyon pou Ultomiris (ravulizumab) pou tretman pasyan ki gen sendik iminit uremic atolit (aHUS), espesyalman: pa te deja resevwa yon obsèvatè konpleman Timoun ak granmoun ki gen yo te trete (nayif tretman) oswa te resevwa Soliris (eculizumab) tretman pou omwen 3 mwa epi yo gen prèv ke yo reponn a Soliris tretman epi yo gen yon pwa nan ≥10 kg (aHUS).

An tèm de medikaman, kòmanse 2 semèn apre dòz la loading, dòz la antretyen nan Ultomiris kapab bay venn chak 8 semèn oswa chak 4 semèn (ki depann sou pwa kò). Précédemment, Ultomiris te apwouve pou tretman pou pasyan granmoun ki gen paroksis emoglobinouy nocturne (PNH).

Li se mansyone ke Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 inibitè a apwouve pou tretman an aHUS, ka dwòg la ap administre yon fwa chak mwa oswa chak 2 mwa (ki depann sou pwa kò), ka redwi aHUS timoun yo ak chay la tretman. granmoun gen potansyèl pou vin nouvo estanda swen pou tretman klinik aHUS nan Ewòp. Ozetazini, Fomòm yo te apwouve Ultomiris nan mwa Oktòb 2019 pou tretman pasyan aHUS ak pasyan pedyatrik (≥1 mwa) pou siprime mikroanjyopati tronbot konplemantè (TMA) konplemantè. Kounye a, Ultomiris' aplikasyon pou nouvo indications pou aHUS se anba revizyon pa regilatè Japonè yo.

Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 konplemantè obsève a resevwa apwobasyon regilasyon. Nan Etazini ak Japon, Ultomiris te deja apwouve pou tretman pasyan granmoun ki gen paroksis emoglobinouy nocturne (PNH); nan Inyon Ewopeyen an, Ultomiris te apwouve pou tretman sentòm klinik ki endike gwo aktivite maladi ak omwen 6 tretman pou pasyan Soliris granmoun ki gen PNH ki klinikman ki estab apre mwa.

aHUS se yon maladi ki ra anpil ki ka koze pwogresif domaj nan ògàn vital (sitou ren yo) nan domaj nan mi veso san yo ak boul nan san. aHUS afekte ni granmoun ni timoun. Anpil pasyan yo malad grav nan lopital epi anjeneral yo bezwen swen nan inite swen entansif, ki gen ladan dyaliz. aHUS kapab lakòz toudenkou yon echèk ògàn oswa yon pèt ralanti nan fonksyon sou tan, ki ka mennen nan bezwen pou transplantasyon ak nan kèk ka menm lanmò. Pronostik la pou aHUS pòv, ak 56% nan granmoun ak 29% nan timoun devlope fen-etap maladi ren oswa lanmò nan yon ane nan dyagnostik la. Se poutèt sa, nan adisyon a tretman, alè ak dyagnostik egzat se esansyèl nan amelyore pronostik pasyan yo.

Pwofesè Hermann Haller nan Nefroloji Klinik nan Inivèsite Hannover, Almay, te di:" Konsekans yo nan aHUS yo grav anpil epi yo ka ki menase lavi, poze pi gwo defi ak ensètitid pou pasyan yo ak fanmi yo. Objektif tretman aHUS se pou siprime deklanchman C5 konplemantè deklanchman (yon pati nan sistèm iminitè kò&# 39) pou anpeche kò a atake tèt li. Etid klinik yo montre ke apre premye dòz Ultomiris, pasyan adilt ak pedyatrik aHUS reyalize repwesyon C5 imedya epi konplè pou jiska 8 semèn. Anplis de sa Anplis de benefis yo klinikman siyifikatif pou pasyan aHUS, li tou bay pi gwo libète ak siyifikativman diminye kantite perfusion pou chak ane."

John Orloff, MD, vis prezidan egzekitif ak tèt nan rechèch ak devlopman nan Alexion, te di:" Nan Alexion, objektif nou se kontinye amelyore lavi yo nan pasyan yo ak fanmi yo ki afekte nan aHUS ak lòt maladi grav ki grav. Tretman Ultomiris bay yon dòz pratik 8-semèn, e nou mwen panse ke sa a se premye chwa a pou pasyan paske li ka bay pasyan ki gen pi gwo fleksibilite ak yon bon jan kalite ki pi wo nan lavi, pandan y ap tou diminye chay la sou sistèm medikal la nan anpil peyi ki gen anpil. kounye a anba gwo presyon. Jodi a apwobasyon' s Inyon Ewopeyen make efò nou yo Yon etap enpòtan nan etabli Ultomiris kòm yon nouvo estanda nan swen pou popilasyon aHUS pasyan."

aHUS (Sous: benthamopen.com)

Se apwobasyon endikasyon nouvo aHUS ki baze sou done ki sòti nan de mondyal, yon sèl-bra, etid louvri-mete etikèt sou (youn pou adilt aHUS ak yonn pou timoun yo aHUS). Kounye a, 2 etid yo ap pwogrese. Dizwit nan 21 ka tretman prensipal ak inhibiteurs konpleman ak 56 nan 58 ka tretman prensipal ak inhibiteurs konpleman te enkli nan analiz la pwovizwa. Evalyasyon efikasite efikasite remak TMA konplè a ap itilize paramèt nòmalizasyon ematolojik (konte plakèt ak lactate deidrogenaz [LDH]) ak amelyorasyon nan fonksyon ren (mezire pa yon kreyatin serik ≥25% ogmantasyon soti nan debaz).

Rezilta yo te montre ke pandan 26 premye semèn yo nan tretman, 54% nan granmoun ak 77.8% nan timoun yo (done pwovizwa) te montre konplè remisyon TMA. Tretman nan omolè nòmalize konte plato an 84% nan granmoun ak 94% timoun, normalize LDH (makè emolik) nan 77% nan granmoun ak 90% nan timoun yo, ak ren nan 59% nan granmoun ak 83% nan timoun yo (done pwovizwa) Fonksyonèl amelyorasyon (pou pasyan ki te resevwa dyaliz nan moman enskripsyon an, yo te detèmine debaz la apre yo te kite dyaliz).

Pandan peryòd swivi pou 52 semèn yo, yon lòt 4 pasyan granmoun ak 3 pasyan pedyatrik konfime konplè remisyon TMA apre premye peryòd evalyasyon 26-semèn, sa ki lakòz yon an jeneral ranpli remisyon TMA nan 61% ak 94% nan granmoun ak timoun, respektivman. (Pwovizwa done), normalized LDH (emolitik makè) nan 86% nan granmoun ak 94% nan timoun yo, ak amelyore fonksyon ren nan 63% nan granmoun ak 94% nan timoun yo (pwovizwa done) (pou pasyan ki te resevwa dyaliz. nan enskripsyon, debaz la te Li detèmine apre yo fin kite dyaliz la).

Yon dezyèm kòwòt te enkli tou nan etid pedyatrik la, avèk yon total 10 pasyan pedyatrik ki te deja trete ak Soliris; kòwòt la te montre ke chanjman an de Soliris pou tretman Ultomiris ka kenbe kontwòl maladi, ematoloji, ak paramèt ren san yo pa afekte sekirite. .

Nan etid sa yo, reyaksyon negatif ki pi komen yo te enfeksyon nan aparèy respiratwa siperyè, dyare, anvi vomi, vomisman, maltèt, tansyon wo, ak lafyèv. Yon enfeksyon menengokòk grav ki te fèt nan pasyan k ap resevwa Ultomiris. Nan lòd pou misyon pou minimize risk pou yo pasyan yo, yo te yon plan espesifik pou diminye risk devlope pou Ultomiris, ki gen ladan yon plan jesyon risk (RMP).

Ultomiris se yon long-aji C5 konplimant inibitè ki ka siprime pwoteyin C5 a nan konplemantè kaskad la nan imen sistèm nan imen. Se dwòg la pozisyone kòm yon vèsyon modènize nan Alexion' s sukse medikaman Soliris (enfeksyon nan venn chak 2 semèn), ki te premye apwouve pou maketing nan 2007 e li te apwouve yo trete 4 super maladi ra, sètadi: PNH, atipik. Sendwòm emolitik uremik (aHUS), anti-asetilkolin reseptè antikò pozitif myasthèn gravis sistemik (gMG), anti-AQP4 antikò pozitif maladi optik neromyelitit spectre (NMOSD).

Kounye a, Alexion depann anpil sou Soliris, ak plis pase 80% nan lavant konpayi an' yo soti nan pwodui sa a. Soliris se youn nan medikaman ki pi chè nan mond lan, ki gen pri jiska $ 500,000 / ane. Depi lansman li, Soliris te kimilativman pwodwi plis pase $ 15 milya dola nan lavant pou Alexion, ki se tou youn nan mond lan' yo pi byen vann dwòg òfelen Nan 2019, lavant mondyal te rive nan 3.946 milya dola ameriken. Endistri a predi ke endikasyon NMOSD apwouve nan mwa Out 2019 pral ajoute apeprè US $ 700 milyon dola nan lavant a Soliris.

Anplis kontinyèlman agrandi endikasyon Soliris, Alexion ap devlope tou yon vèsyon modènize nan Ultomiris, ki te apwouve pou trete indications PNH nan Etazini, Japon, Ewòp, ak Etazini, e te apwouve pou trete aHUS nan peyi Etazini. Etazini ak Inyon Ewopeyen an.

Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 konplimant inibitè a ki ka administre yon fwa chak 8 semèn. Nan yon etid faz III nan klinik pou tretman PNH, Ultomiris te enfuze chak 2 mwa (8 semèn) ak Soliris chak 2 Yon perfusion chak semèn reyalize ki pa Peye-enferyorite nan tout 11 ekstremite.

Endistri a predi ki baze sou done klinik fò ak karakteristik différenciés, Ultomiris pral vin nouvo estanda a pou tretman klinik nan PNH ak aHUS. Ajans rechèch mache pharmaceutique EvaluatePharma a te deja prevwa ke Ultomiris' lavant nan 2024 pral rive nan US $ 3.43 milya dola. Kounye a, Alexion ap aktivman fè pwomosyon Ultomiris mache pénétration, epi tou se aktivman devlope endikasyon lòt pou Ultomiris (ki gen ladan gMG) ak devlope piki souetèr (SC) fòm dòz Ultomiris.

Jis dènyèman, faz III etid klinik nan fòm dòz SC a (yon fwa pa semèn) te gen siksè. Sa a se pwodwi nouvo dòz fòm administre pa piki lar ak pran apeprè 10 minit, pandan y ap Ultomiris nan venn preparasyon (IV) se 1.3-3.8 èdtan (dòz ajiste selon pwa kò).

Kounye a, Alexion ap evalye tou tretman Ultomiris ak Soliris sou repons enflamatwa sou-aktive nan pasyan ki gen nouvo kowonaviris nemoni (COVID-19).