US FDA apwouve Alkindi Sprinkle pou trete pasyan pedyatrik ak ensifizans adrenal!

Eton famasetik se yon konpayi pharmaceutiical pwofesyonel dedye a devlopman nan ak komesyalizasyon nan terapi inovate pou maladi pedyatrik ra. Denyeman, konpayi an te anonse ke Etazini Manje ak Administrasyon Dwog (FDA) te apwouve Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) oral granules kom yon terapi altenatif pou tretman an nan ensifizans adrenokotik (AI) timoun ki poko gen laj la nan 17.

Alkindi Sprinkle se yon imedyat-lage oral hydrocortisone granule fomilasyon ak yon lavi etaje nan 3 ane nan tanperati chanm epi yo pa mande pou refrijerasyon. Dwog la espere yo dwe disponib nan katriyem sezon an nan 2020.

Li se vo mansyone ke Alkindi Sprinkle se premye a ak selman granule hydrocortisone apwouve pa FDA a pou tretman timoun ki gen AI.

Apwobasyon an nan Alkindi Sprinkle oral granules sipote pa 6 syans klinik, ki gen ladan selman faz entevansyonel III evalye hydrocortisone oral nan tretman an nan AYI nan timoun ki poko gen laj.

Anvan Alkindi Sprinkle te apwouve, hydrocortisone oral, yon fomilasyon grenn selman 5 mg ak pi wo, te apwouve pa FDA a. Anpil pasyan pedyatri mande pou doz ki ba ak fleksibilite pou titrasyon egzak. Se poutet sa, paran yo dwe koupe oswa divize grenn hydrocortisone segonde yo reyalize doz ki ba a ki nesese yo, ki ka mennen nan doz egzat.

Alkindi Sprinkle se manifaktire le li sevi avek teknoloji komesyal-pwouve e li gen 4 fos: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, ki pral pemet klinisyen fe administrasyon endividyalize dapre bezwen chak pasyan, dapre doz ak enstriksyon administrasyon.

Sean Brynjelsen, CEO nan Eton Pharmaceutiicals, te di: "Apwobasyon Alkindi Sprinkle se yon breakthrough pou timoun ki gen ase ensifizans adrenal ak swanyan. Nou kontan anpil bay yon pwodwi FDA ki apwouve ki ka bay pasyan pedyatrik Low-doz ak doz tretman nan idrocortistione. Nou ap tann pou nou bay pwodwi sa a bay pasyan yo nan mwa kap vini yo."

Ensifizans Adrenal (AI) nan timoun se yon maladi ki ra karakterize pa enkapasite a sentez ak lage hydrocortisone (cortisol), epi pafwa menm aldosteron. Sa a ka mennen nan twop omon gason (nomal devlopman seksyel seksyel, byen bone fome, revokasyon kwasans, ak wote kout). Fom ki pi komen nan AI nan timoun se konjenital adrenal hyperplasia (CAH), ki se ki te koze pa domaj jenetik. Pasyan ki gen prensipal oswa santral (dezyem ak twazyem ane) AI gen nivo kortisol ensifizan. Rediksyon kortisol nan ko a ka mennen nan konsekans fatal, tankou kriz adrenal. Yo nan lod yo siviv, pasyan AYI yo dwe siplemante ak kortisol chak jou. Eton estime ke pedyatrik AI afekte 5,000-11,000 timoun Ozetazini.