US FDA apwouve Vyxeos pou lesemi myeloid egi (AML) nan popilasyon pedyatrik ≥ 1 ane fin vye granmoun

Jazz famasetik dènyèman te anonse ke US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA) te apwouve revizyon an nan etikèt la nan Vyxeos (daunorubicin ak cytarabine) genyen ladan yo yon nouvo endikasyon: pou tretman pou pasyan ≥1 ane fin vye granmoun, ki fèk dyagnostike, ak tretman- ki gen rapò ak myelopati egi. Pasyan pedyatrik ak lesemi myelogenous egi (t-AML) oswa lesemi myelogenous egi (AML-MRC) ak chanjman ki gen rapò ak myelodysplasia.

Apwobasyon an baze sou done sekirite 2 esè klinik yon sèl bra (jijman AAML1421 la te fèt pa gwoup nkoloji timoun yo (COG) epi pwosè CPX-MA-1201 la te fèt pa Lopital Timoun Cincinnati (CCH)) ak pèfòmans nan bon ak bon nan pasyan granmoun Prèv efikasite nan etid kontwole.

Robert Iannone, MD, Vis Prezidan Egzekitif nan Jazz te di:" Nan Jazz, nou kwè ke tout pasyan ki gen maladi konplèks merite solisyon ak travay di yo elaji syans la dèyè terapi nou yo asire ke pi gwo kantite pasyan ka benefisye de nou an. remèd. Benefis. Malgre ke pasyan pedyatrik kont pou yon pwopòsyon relativman ti nan kantite total pasyan AML, nan ka sa a, tretman pi efikas yo ijan bezwen. Avèk ekspansyon etikèt Vyxeos la nan popilasyon pedyatrik la, Jazz demontre angajman kontinyèl nou pou elaji rechèch kansè nou yo epi konsantre sou moun nou ka gen pi gwo enpak sou yo."

Sekirite a ak pharmacokinetics nan Vyxeos nan timoun ak jèn adilt yo te konfime nan 2 etid klinik ki enplike pasyan ki gen AML oswa retounen / REFRACTORY malignans ematolojik. Trant-uit timoun ki gen laj 1-21 ane ak AML rplonje la pou premye fwa yo te enkli nan faz 1/2 AAML1421 etid la fèt pa COG, ak 27 pasyan ki gen rplonje / REFRACTORY malignans ematolojik ki gen laj 1-19 ane yo te enkli nan CCH. Faz 1 CPX-MA-1201 etid. Ni etid yo pa jwenn yon diferans sekirite ki baze sou laj. Prèv la yo etidye efikasite nan CPX351-301 nan pasyan granmoun sipòte itilize nan Vyxeos pou endikasyon sa a.

CPX351-301 se yon etid esansyèl faz 3 ki te pote soti nan 309 pasyan granmoun aje (60-75 ane fin vye granmoun) ki gen gwo risk AML ki pa te resevwa tretman anvan (premye tretman). Vyxeos te konbine avèk estanda cytarabine {{5}} daunorubicin (7+3) rejim chimyoterapi yo te konpare. Done yo te montre ke konpare ak gwoup la kontwòl (7+3), siviv la an jeneral (eksplwatasyon) nan gwoup la tretman Vyxeos reyalize yon amelyorasyon estatistik siyifikatif (medyàn eksplwatasyon: 9.6 mwa vs 5.9 mwa, bilateral p = 0.005, HR [95 % CI] = 0.69 [0.52,0.90]), pousantaj remisyon konplè te siyifikativman ogmante (37 % vs 26 %, p = 0.036), ak pousantaj transplantasyon selil souch ematopoyetik (HSCT) te ogmante (34 % vs 25 %).

Vyxeos gen yon avètisman bwat nwa ke dwòg la pa ka ranplase ak lòt pwodwi ki gen daunorubicin ak / oswa cytarabine. Nan faz 3 etid la, reyaksyon negatif ki pi komen yo (ensidans ≥25%) te senyen evènman, lafyèv, gratèl, anflamasyon, kè plen, doulè nan bouch oswa nan gòj, dyare, konstipasyon, doulè nan misk, fatig, doulè nan lestomak, dispne, maltèt, Tous, pèt apeti, batman kè iregilye, nemoni, enfeksyon nan san, frison, twoub nan dòmi ak vomisman.

Vyxeos se yon terapi konbinezon nan cytarabine ak daunorubicin nan yon rapò 5: 1. De dwòg yo enkapsule nan yon machin livrezon liposòm nano-echèl. Sa a nano-echèl machin livrezon liposom ka amelyore efikasite a pandan y ap limite risk pou yo pran chak dwòg separeman.

Vyxeos se devlope ki baze sou platfòm teknoloji propriétaires Jazz&# 39, CombiPlex, ki ka rasyonèl konsepsyon ak byen vit evalye konbinezon an nan dwòg anti-kansè, konbine chimyoterapi tradisyonèl ak molekilè vize dwòg bay pi fò anti-timè aktivite. CombiPlex rekonèt rapò ki pi efikas sinèrjetik molè nan dwòg konbine nan vitro, ak nan menm tan an fikse rapò sa a molè nan yon nano-echèl konplèks livrezon dwòg, se konsa ke li ka kenbe konbinezon sa a optimize apre administrasyon asire sa a rapò molè Ekspoze nan timè tisi, platfòm teknoloji sa a ka rezoud anpil nan dezavantaj fondamantal nan konbinezon konbinezon konvansyonèl yo, osi byen ke defi nannan ki fè fas ak devlopman nan dwòg konbinezon.

Nan Etazini, FDA te apwouve Vyxeos nan mwa Out 2017 pou endikasyon yo mansyone anwo yo. Sa a se premye dwòg commercialisés ki ka geri ou pou yon kalite espesifik nan lesemi myeloid egi (AML). Pa konbine de chimyoterapi souvan itilize, li siyifikativman amelyore efè a nan chimyoterapi ak pwolonje tan an siviv nan pasyan yo. Vyxeos akonpaye pa yon avètisman bwat nwa ke li entèdi pou ranplase Vyxeos pou lòt dwòg ki gen daunorubicin oswa arabinoside. Précédemment, Vyxeos te akòde estati dwòg òfelen, estati dwòg zouti, ak estati revizyon priyorite pa FDA an.

Lesemi myeloid egi (AML) se yon kansè malfezan ak pwopagasyon nòmal nan selil mwèl zo, ki manifeste kòm yon ogmantasyon kontinyèl nan globil blan nan san an. Li se yon maladi malfezan ak yon to mòtalite segondè. Tretman ki gen rapò ak lesemi myeloid egi (t-AML) souvan rive nan pasyan kansè k ap resevwa chimyoterapi oswa radyoterapi, ak ensidans la se kòm yon wo 8% -10% nan lespas 5 an apre tretman an. Lesemi myeloid egi (AML-MRC) ak chanjman ki asosye nan myelodysplasia se sitou manifeste kòm maladi sistèm san ak mitasyon jèn nan selil mwèl zo yo. Esperans lavi an mwayèn nan de kalite sa yo nan pasyan AML se relativman ba. (