Valrox antre nan revizyon nan Inyon Ewopeyen an: tretman emofili A

BioMarin famasetik dènyèman te anonse ke Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA) te aksepte aplikasyon pou otorizasyon maketing (MAA) pou valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox se yon terapi jèn yon sèl-fwa ki trete granmoun ak emofili grav A atravè yon perfusion sèl. Avèk akseptasyon jodi a, revizyon MAA te kòmanse, ak opinyon CHMP yo dwe anonse nan pwemye mwatye nan 2022.

Valrox gen potansyèl pou l vin premye terapi jèn nan lemonn&# 39 pou emofili. Valrox MAA a gen ladan done sekirite ak efikasite nan pasyan 134 ki enskri nan faz 3 GENEr8-1 etid la. Tout pasyan yo te swiv pou omwen 1 ane apre yo fin resevwa tretman valrox. Anplis de sa, MAA gen ladan tou done ki soti nan faz kontinyèl 1/2 dòz eskalasyon etid la nan kòwòt la dòz 6e13vg / kg pou 4 ane ak kowòt la dòz 4e13vg / kg pou 3 zan.

Nan mwa me ane sa a, EMA apwouve demand BioMarin&# 39 pou evalyasyon akselere. Evalyasyon an akselere ka potansyèlman diminye ankadreman an tan pou Komite a EMA sou pwodwi medsin pou itilizasyon imen (CHMP) ak Komite a sou Terapi avanse (CAT) yo revize valrox MAA. Nan Inyon Ewopeyen an, si CHMP ak CAT kwè ke pwodwi a se yon gwo siyifikasyon pou sante piblik, espesyalman nan pèspektiv inovasyon ki ka geri, MAA ap kalifye pou evalyasyon akselere. Li ka pran 210 jou pou evalye MAA a dapre pwosedi santralize EMA a, eksepte arè revèy la lè yo mande aplikan an pou bay plis enfòmasyon. Sou demann, CHMP ak CAT ka diminye delè a 150 jou, depi aplikan an bay ase rezon pou evalyasyon akselere, byenke aplikasyon orijinal yo deziyen pou evalyasyon akselere ka retabli nan pwosedi estanda pou plizyè rezon pandan peryòd revizyon an. Desizyon pou apwouve evalyasyon akselere a pa gen okenn enpak sou opinyon final CHMP ak CAT sou si otorizasyon maketing la ta dwe apwouve.

Hank Fuchs, MD, Prezidan BioMarin' s Global R& D, te di:" Nou gade pou pi devan pou travay avèk ajans lan nan pwosesis la nan EMA' s evalyasyon nan valrox MAA gaya done seri a, e nou kwè ke sa yo ansanm done ka ranpli kondisyon yo ki etabli pandan revizyon an MAA anvan yo. Sa a faz kritik 3 Rechèch te pwouve siperyorite nan valrox konpare ak swen estanda (prevantif faktè VIII terapi ranplasman). Vaste seri done Valrox la sipòte pa dè dekad nan rechèch syantifik ak klinik nan jaden an nan terapi jèn. Nou pral kontinye kontribye nan sistèm konesans syantifik Kontribisyon yo, epi nou pral pataje rezilta rechèch Faz 1/2 ak faz 3 nou an nan konferans 2021 Sosyete Entènasyonal pou tronbozi ak emostaz (ISTH) semèn pwochèn. Nou kwè ke terapi jèn sa a gen potansyèl pou rankontre tretman kalite emofili A ki pa satisfè bezwen medikal yo."