Rapamycin albumin ki mare (nab-sirolimus) aplike pou lis nan Etazini!

Aadi Bioscience se yon konpayi biopharmaceutique nan etap klinik ki te fonde pa Dr Neil Desai, envanteur nan Abraxane (paclitaxel pou piki, albumin-obligatwa) ak platfòm teknoloji albumin, e se kounye a ap travay sou devlopman nan nab-sirolimus (ABI-009, West (Romosalbumin-obligatwa sispansyon nanoparticle pou piki) yo itilize pou maladi kondwi pa deklanchman mTOR.

Dènyèman, konpayi an te anonse ke li te inisye soumisyon yon nouvo aplikasyon dwòg (NDA) pou nab-sirolimus nan Administrasyon Manje ak Medikaman Etazini (FDA) pou tretman timè aviv (metastatik oswa lokalman avanse) pivital epitelioy malfezans lan (PEComa), sa a se yon sarkom ki ra kondwi pa aktif mTOR, kounye a pa gen tretman apwouve. Konpayi an espere ranpli soumèt nan NDA nan katriyèm sezon de 2020.

Timè selil periferik vaskilè epitelioid (PEComa) se yon subtip ra nan sarcom tisi mou. Orijin nan selil la se klè epi yo ka rive nan prèske nenpòt ki pati nan kò (anjeneral matris la, retroperitoneum, poumon, ren, fwa, sistèm urojenital, ak aparèy gastwoentestinal). Road), ka gen yon pwogrese pwosesis klinik, ki gen ladan metastaz byen lwen ak lanmò evantyèlman. Chimyoterapi sitotoksik souvan itilize pou sarkom montre anpil ti benefis ka geri pou pekoma, ak kounye a pa gen dwòg ki te apwouve pou maladi sa a.

Malveyan PEComas yo souvan akonpaye pa mitasyon nan TSC1 ak / oswa TSC2 jèn yo, ki mennen ale nan deklanchman nan mTORC1 chemen an. Se poutèt sa, mTORC1 transdiksyon siyal se yon sib efikas pou tretman pou pankom malfezan.

Sirolimus (sirolimus), ke yo rele tou rapamycin (rapamycin), se yon souvan itilize inhibiteur mTOR espesifik. Nab-sirolimus se yon kalite sirèn-imen albumin-obligatwa nanoparticules, ki te montre siyifikativman pi wo akimilasyon timè, mTOR anbisyon sib ak efikasite pase sirolimus nan modèl pre-klinik. Ozetazini, nab-sirolimus te akòde pwogrè Dwòg Kalifikasyon (BTD), vit Track Kalifikasyon (FTD), ak Drugfelen Dokiman Kalifikasyon (ODD).

Alontèm done suivi etid AMPÈT (NCT02494570) ki te pibliye nan dènye reyinyon ASCO te montre ke 31 RECIST pasyan k ap resevwa nab-sirolimus ka evalye avanse pasyan PEComa, ak evalyasyon revizyon endepandan konfime ke pousantaj repons an jeneral (ORR) te 39% (95% CI: 22% -58%), ki gen ladan 1 repons konplè (CR) ak 11 repons pasyèl (PR). Dire nan medyàn nan padon ankò poko rive jwenn (ranje: 5.6-42.4 mwa oswa plis). Dire a padonnen 50% nan sekouris yo te ≥ 25.8 mwa, ak pi fò nan sekouris yo te toujou ap resevwa tretman.

Pami pasyan ki gen maladi metastaz, ORR te 46% (12/26, 95% CI: 27% -67%). Pami pasyan yo lokalman avanse ak inoperabl, 2/5 (40%) yo te kapab sibi operasyon apre somè retounen, ak kounye a rete maladi-gratis pou plis pase 3 zan. Sivivan nan pwogresyon-gratis medyàn (PFS) te 8.9 mwa (95% CI: 5.5-pa reyalize), ak 1-ane to a siviv an jeneral te 89%.

Nan yon analiz eksploratwa nan yon sou nan pasyan ki gen mitasyon TSC2, ORR la nan revizyon endepandan te 89% (95% CI: 57% -99%). Se sekirite nan nab-sirolimus konsidere kòm akseptab nan popilasyon sa a, ak sekirite li yo ki konsistan avèk sekirite a nan mTOR inhibiteurs.

Neil Desai, Ofisye an Chèf Egzekitif nan Aadi, te di:" Apre ou fin jwenn BTD, FTD, ak ODD sètifikasyon, soumèt nan NDA nan nab-sirolimus se yon etap enpòtan enpòtan pou Aadi ak se tou nan direksyon pou deklanchman an nan tretman trè non bezwen maladi nan chemen etabli mTOR la. Objektif la se yon etap pi devan. Nou fyè pou konplete etid AMPÈT, ki se premye esè klinik potentiel pou avanse PEComa, e nou pwal kontinye rapidement ranpli soumisyon NDA pou pote potansyèl nouvo tretman pou pasyan yo."