Ultimiris Alexion a kuti Preparasyon pou Faz III nan Klinik Siksè!

Ra malad famasetik pharmaceutique jeyan Alexion Dènyèman te anonse yon faz III chak semèn esè klinik sou piki dòz pwòp tèt ou- (SC) fòm dòz Ultomiris (ravulizumab-cwvz) pou tretman nan paroksism nocturne emoglobuzya (PAH) nan pasyan granmoun rezilta Top-liy nan rechèch.

Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 konplemantè inibitè a, kounye a disponib nan venn (IV) formulations. Nan Etazini, Inyon Ewopeyen an, ak Japon, Ultomiris te apwouve pou tretman pasyan granmoun ki gen PNH. Nan Etazini, Ultomiris yo apwouve tou pou tretman sendwòm emolitik anomali atipik (aHUS) nan granmoun ak pasyan pedyatrik (laj ≥ 1 mwa) pou siprime mikroangiopati tronbik konplemantè (TMA) konplemantè. Nan pasyan granmoun, yo bay li venn chak 8 semèn; nan pasyan pedyatrik ki gen yon pwa kò< 20="" kg,="" yo="" administre="" li="" venn="" chak="" 4="" semèn.="" se="" dòz="" la="" nan="" ultomiris="" ajiste="" selon="" pwa="" kò,="" ak="" tan="" an="" perfusion="" total="" pou="" chak="" administrasyon="" nan="" venn="" se="" 1.3-3.8="">

Yon fwa nan yon semèn, se formulasyon an SC Ultomiris administre nan de ki fèt espesyalman, aparèy pasyan-zanmitay. Aparèy sa yo tache nan kò a epi yo ka enjeksyon anba po a pa peze yon bouton. Aparèy sa yo ka itilize an menm tan an oswa nan sekans; lè yo itilize ansanm, yo ka bay yon kantite lajan ase nan SC Ultomiris nan apeprè 10 minit san yo pa gen kenbe men ou. Pami yo, aparèy la SmartDose® te deja apwouve pa FDA Ameriken an pou yon lòt terapi. Aparèy sa a se yon aparèy sèl-itilize ki gen yon katouch pre-plen ak te devlope nan tèt ansanm avèk West Sèvis famasetik bay pasyan ki gen plis fleksibilite plan tretman Ultomiris.

Anons sa a se yon kontinyèl gwoup, etid entènasyonal, louvri etikèt, paralèl, milti-sant etid faz III. Yon total de 136 pasyan yo te klinikman ki estab ak te resevwa C5 konplemantè inibitè Soliris la (eculizumab) anvan etid la te kòmanse. , Entwodiksyon perfusion chak 2 semèn) pou tretman pou pasyan granmoun ki gen PNH pou omwen 3 mwa, objektif prensipal la se evalye ki pa enferyèr nan farmakokinetik la (PK) nan SC Ultomiris ak Ultomiris IV, lè l sèvi avèk basen seri Ultimiris nan jou. 71 Yo evalye konsantrasyon an. Segondè ekstremite yo enkli: sekirite, iminigenojèn, PK / PD, kalite lavi, pèfòmans ekipman, ak mezi pou evalye efikasite.

Nan etid la, pasyan yo te gwoupe pa pwa kò (gg gt; 40 kg a< 60="" kg,="" ≥60="" kg="">< 100="" kg),="" epi="" apresa="" owaza="" nan="" yon="" rapò="" 2:="" 1="" pou="" resevwa="" ultomiris="" sc="" oswa="" ultomiriris="" iv.="" tout="" pasyan="" yo="" te="" resevwa="" inisyasyon="" dòz="" iv="" inisyal="" la="" nan="" jou="" 1.="" nan="" jou="" 15,="" pasyan="" nan="" gwoup="" la="" ultomiris="" sc="" te="" kòmanse="" resevwa="" oto-administrasyon="" nan="" yon="" dòz="" fiks="" ultomiris="" sc="" yon="" fwa="" yon="" semèn,="" ak="" pasyan="" nan="" gwoup="" la="" ultomiris="" iv="" te="" resevwa="" yon="" perfusion="" sèl="" nan.="" yon="" dòz="" iv="" apwouve="" ki="" baze="" sou="" pwa="">

Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen final la prensipal: sou 71yèm jou a nan tretman, Ultomiris fòmilasyon SC a pa te enferyè a Ultomiris fòmilasyon nan IV an tèm de farmakokinetics (PK) (sewòm konbinezon fon som-non-enferyorite nan Crough p GG. lt; 0.0001). Serik konsantrasyon gratis C5 nan tout pasyan rete anba papòt la sib, ak mwayèn lactate dezidrogenaz nivo a (LDH) nivo rete estab pi ba pase limit la anwo nan nòmal. Done yo sekirite preliminè pou 71-jou peryòd la tretman owaza yo te konsistan avèk done yo sekirite li te ye nan Ultomiris, e pa te gen okenn rezilta sekirite inatandi. Ni gwoup la te gen evènman negatif ki te mennen nan retrè dwòg. Pa gen reyaksyon negatif grav oswa ka menengokòk te rapòte, e pa gen okenn antikò anti-dwòg yo te jwenn.

Nan 135 pasyan yo ki te konplete peryòd la 71-jou randomized kontwole nan etid la, tout men yon sèl pasyan te chwazi antre nan faz la pwolonje nan Ultomiris SC epi li resevwa tretman chak semèn ak Ultomiris SC pou jiska yon lòt 182 semèn. Peryòd ekspansyon an ap bay 12 mwa nan done sekirite pou soumèt nan dokiman regilasyon a ajans regilasyon. Li se kounye a espere yo dwe soumèt nan twazyèm sezon 2021 a satisfè tout kondisyon regilasyon pou ranpli a nan ekipman an konbine.

Kounye a, rechèch la ap kontinye. Apre w fin ranpli etid la, ki gen ladan kolekte 12 mwa nan done sekirite an akò ak akò a ak US FDA a, Alexion espere soumèt preparasyon Ultomiris SC ak aparèy pwodwi konbinezon nan peyi Etazini an ak Inyon Ewopeyen nan twazyèm sezon nan 2021 pou tretman nan PNH ak aplikasyon pou lisans atipik emolit uremik (aHUS).

John Orloff, MD, Vis Prezidan Egzekitif ak Direktè Rechèch ak Devlopman nan Alexion, te di:" Done sa yo montre ke fòmilasyon nan lar Ultomiris ka bay benefis yo menm imedya konplè, konplè ak soutni konplikasyon repwesyon kòm fòmilasyon nan nan venn, men tou, pou moun ki ta pito administre li tèt yo. Pasyan yo ofri yon opsyon tretman adisyonèl. Piki kansè nan Ultomiris delivre dwòg atravè yon vit, pasyan-zanmitay aparèy livrezon, yon egzanp sou angajman kontinye Alexion nan inovasyon pasyan yo. Sa a pwodwi konbinezon dwòg-aparèy gen potansyèl la yo vin Premye opsyon nan tretman lar pou PNH ak AHU, ak potansyèl la amelyore kalite lavi nan pasyan yo."

Ultomiris se yon long-aji C5 konplimant inibitè ki ka siprime pwoteyin C5 a nan konplemantè kaskad la nan sistèm iminitè imen an. Se dwòg la pozisyone kòm yon vèsyon modènize nan Alexion' s sukse medikaman Soliris, ki te premye apwouve pou maketing nan 2007 e li te apwouve yo trete 4 super maladi ra, sètadi: PNH, atipik sendolit emèmit uremic (aHUS), Anti-asetilkolin reseptè antikò pozitif myasthenia sistemik gravis (gMG), anti-AQP4 antikò pozitif maladi optik newromelitik optik (NMOSD).

Kounye a, Alexion depann anpil sou Soliris, ak plis pase 80% nan lavant konpayi an' yo soti nan pwodui sa a. Soliris se youn nan medikaman ki pi chè nan mond lan&# 39, ki gen pri jiska $ 500,000 / ane. Depi lansman li, Soliris te kimilativman pwodwi plis pase $ 15 milya dola nan lavant pou Alexion, ki se tou youn nan mond lan' yo pi byen vann dwòg òfelen Nan 2019, lavant mondyal te rive nan 3.946 milya dola ameriken. Endistri a predi ke endikasyon NMOSD apwouve nan mwa Out 2019 pral ajoute apeprè US $ 700 milyon dola nan lavant a Soliris.

Anplis de elaji endikasyon Soliris yo, Alexion ap devlope tou yon vèsyon modènize nan Ultomiris, ki te apwouve pou tretman endikasyon PNH nan Etazini, Japon, Ewòp ak Etazini, ak aHUS nan Etazini. Nan 2019, lavant Ultomiris rive nan $ 339 milyon dola.

Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 konplemantè inibitè a administre yon fwa chak 8 semèn. Nan yon etid faz III nan klinik nan PNH, Ultomiris te infused chak 2 mwa (8 semèn) ak Soliris chak 2 Yon perfusion chak semèn reyalize ki pa Peye-enferyorite nan tout ekstremite 11.

Endistri a predi ke Ultomiris yo ap vin nouvo estanda a pou tretman klinik PNH. Baze sou done klinik fò ak karakteristik différenciés, Ultomiris pral okipe majorite nan mache a PNH apre lis, ki gen ladan nouvo pasyan PNH ak trete pasyan PNH ki chanje soti nan Soliris Ultomiris. Lavant yo total de de dwòg sa yo nan 2022 Li espere yo rive jwenn USD 5 milya dola.

EvaluatePharma, yon òganizasyon rechèch sou mache famasetik, predi ke Ultomiris' lavant nan 2024 pral rive nan US $ 3.43 milya dola. Kounye a, Alexion ap aktivman fè pwomosyon Ultomiris mache pénétration, epi li se tou aktivman devlope endikasyon lòt pou Ultomiris (ki gen ladan gMG) yo ak pou devlope soufwansasyon piki Ultomiris.

Kounye a, Alexion ap evalye tou tretman Ultomiris ak Soliris sou repons enflamatwa sou-aktive nan pasyan ki gen nouvo kowonaviris nemoni (COVID-19).