Bylvay (odevixibat) se sou yo dwe apwouve nan peyi Etazini an ak Inyon Ewopeyen!

Albireo Pharma se yon konpayi maladi fwa ki devlope nouvo regilatè asid kòlè. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komite Ewopeyen an Medikaman (EMA) Komite pou pwodwi medsin pou itilizasyon imen (CHMP) te bay yon opinyon revizyon pozitif rekòmande apwobasyon nan Bylvay (odevixibat) pou tretman pwogresif kolestaz intrahepatik familyal (PFIC). ). Bylvay se yon pisan, yon fwa-yon-jou, ki pa sistemik ileal kòlè inibitè transpò asid (IBATi), ki gen potansyèl la yo vin premye tretman an ki pa chirijikal pou maladi sa a ki ra epi yo pral chanje PFIC kalite 1, 2, ak 3 Modèl tretman pou timoun yo.

Koulye a, opinyon CHMP yo pral soumèt bay Komisyon Ewopeyen an (EC) pou revizyon, ki pral anjeneral pran yon desizyon apwobasyon nan 2 pwochen mwa yo. Ozetazini, Bylvay ap sibi revizyon priyorite pa FDA, epi dat sib Lwa sou Frè pou Itilize Medikaman sou Preskripsyon (PDUFA) se 20 jiyè 2021. Nan Inyon Ewopeyen an, Bylvay se sèl IBATi EMA bay pou akselere. evalyasyon. Anvan sa, EMA te akòde Bylvay deziyasyon dwòg òfelen ak deziyasyon dwòg priyorite (PRIME) pou tretman PFIC. Anplis PFIC, Bylvay te akòde tou deziyasyon dwòg òfelen pou tretman sendwòm Alagille, atrezya bilyè, ak kolangit prensipal.

PFIC se yon maladi ki ra, devastatè, ak devastatè ki afekte jèn timoun yo epi ki ka mennen nan maladi fwa pwogresif, ki menase lavi. Nan anpil ka, PFIC ka lakòz siwoz fwa ak echèk fwa nan 10 premye ane yo nan lavi yo. Manifestasyon ki pi enpòtan ak anbarasman ki pèsistan nan PFIC se demanjezon entans, ki souvan mennen nan yon bès grav nan kalite lavi. Kounye a, pa gen okenn medikaman pou trete PFIC, ak opsyon a sèlman pou anpil pasyan se transplantasyon fwa oswa lòt operasyon pwogrese. Swen estanda aktyèl la nan transplantasyon fwa ap fè fas a defi reyèl, ki gen ladan imunosupresyon pou tout lavi ak defi a pou jwenn ògàn pou jèn timoun yo.

Nan Etazini ak Inyon Ewopeyen an, Bylvay gen potansyèl pou l vin premye dwòg ki resevwa apwobasyon regilasyon pou tretman PFIC. Ozetazini, apre yo fin apwouve Bylvay, Albireo pral kalifye pou yon bon revi priyorite maladi pedyatrik (PRV), epi Bylvay pral commercialisés nan dezyèm mwatye nan 2021. Kounye a, faz 3 BOLD jijman Bylvay pou tretman an nan atrezya bilyè ak mondyal faz 3 ASSERT jijman an pou tretman nan sendwòm Alagille yo sou pye.

Estrikti chimik nanodevixibat(sous foto: medkoo.com)

Bylvay' aktif engredyan pharmaceutique se odevixibat, ki se yon pyonye, ​​ki pisan ak selektif, ki pa sistemik, ileal bile asid transpòtè (IBAT) inibitè, ak ekspoze sistemik minimòm ak aji lokalman nan trip la. Kounye a, se dwòg la ke yo te devlope pou tretman an nan maladi fwa fwa kolestatik fwa, ki gen ladan PFIC, atrezya bilyè, sendwòm Alagille, elatriye; pami yo, PFIC se premye endikasyon sib la.

Ron Cooper, Prezidan ak Direktè Jeneral Albireo, te di: “Opinyon pozitif CHMP jodi a sou Bylvay pote nou yon etap pi pre objektif lanse premye tretman ki pa chirijikal nan listwa. Tretman sa a ka diminye enpak PFIC sou fanmi yo ak timoun yo. Chay. Pa lanse Bylvay, nou espere bay timoun yo kout tèm soulajman sentòm tankou demanjezon ak alontèm amelyorasyon nan paramèt enpòtan tankou kwasans."

Revizyon pozitif CHMP nan Bylvay baze sou done ki soti nan 2 etid klinik (PEDFIC 1, PEDFIC 2), ki se pi gwo faz mondyal 3 esè klinik la pou PFIC janm fè.

PEDFIC-1 se yon randomize, doub-avèg, plasebo-kontwole faz 3 etid, ak rezilta yo satisfè pwen final prensipal nan US ak Inyon Ewopeyen kondisyon regilasyon: Konpare ak plasebo, Bylvay siyifikativman amelyore demanjezon po (p=0.004) ak siyifikativman redwi reyaksyon asid kòlè (SBA, p=0.003), byen tolere, ak ensidans ki ba anpil nan dyare / mouvman entesten souvan (9.5% nan gwoup la tretman ak 5.0% nan gwoup la plasebo).

PEDFIC-2 se yon long tèm, louvri-etikèt Faz 3 etid ekstansyon. Done yo reyafime fò Bylvay' s efikasite, ki montre ke nan pasyan trete pou jiska 48 semèn, SBA se kontinyèlman ak pèsistans redwi, evalyasyon grate amelyore, fwa ak kwasans Endikatè yo fonksyonèl yo ankouraje.

Nan de etid sa yo, Bylvay te byen tolere, ak dyare / mouvman entesten souvan yo te pi komen tretman ki gen rapò ak gastwoentestinal evènman negatif yo. Pa gen okenn tretman grav ki gen rapò ak evènman negatif ki te fèt.

An jeneral, etid sa yo konfime potansyèl Bylvay&# 39 kòm premye tretman PFIC. PFIC se yon maladi devastatè epi li aktyèlman trete avèk operasyon ki gen ladan transplantasyon fwa. Bylvay se yon dwòg tretman san danje epi efikas ak potansyèl pou pote chanjman reyèl pou pasyan PFIC yo ak fanmi yo. Apre li fin jwenn apwobasyon regilasyon, Albireo planifye pou pote Bylvay sou mache a nan dezyèm mwatye nan 2021.