IGF-1R vize monoklonal antikò Tepezza antre nan faz 4 esè klinik: Tretman nan pasyan kwonik (inaktif) TED!

Horizon Therapeutics dènyèman te anonse ke yon faz 4 klinik jijman (NCT04583735) evalye efikasite ak sekirite nan Tepezza (teprotumumab) nan tretman kwonik (inaktif) maladi je tiwoyid (TED) te enskri premye pasyan an.

Tepezza se premye ak sèl dwòg apwouve pa FDA Etazini pou tretman TED. Li te apwouve pou maketing nan mwa janvye 2020. Dwòg la se yon antikò monoklonal konplètman imen (mAb) ak ensilin-tankou kwasans faktè-1 reseptè. (IGF-1R) Fòmilasyon vize. TED se yon maladi otoiminitè grav, pwogresis, ak ra ki menase vizyon. Li asosye avèk exophthalmos (eyeball), vizyon doub, vizyon twoub, doulè, enflamasyon, ak domaj feminen.

TED kòmanse nan faz egi (aktif), pandan ki siy ak sentòm enflamasyon, tankou doulè nan je, anflamasyon, exophthalmos (eyeball), ak diplopya, pwogrè sou tan. Imedyatman, maladi a antre nan yon faz kwonik (inaktif), enflamasyon pa egziste ankò oswa siyifikativman redwi, men siy siyifikatif ak sentòm ka toujou egziste.

Sa a owaza, doub-avèg, plasebo-kontwole, paralèl-gwoup, milti-sant Faz 4 jijman ap evalye efikasite, sekirite ak tolerans nan Tepezza ak plasebo nan tretman an pasyan kwonik TED. Nan moman premye tès depistaj la, tout pasyan yo dwe gen omwen 18 an epi yo te okòmansman dyagnostike ak TED pou omwen 3 zan ak mwens pase 8 ane. Pasyan an pa te deja resevwa radyoterapi òbital, dekonpresyon òbital oswa operasyon strabism. Apeprè 60 pasyan adilt ki satisfè kritè kalifikasyon esè yo ap resevwa Tepezza oswa plasebo perfusion nan yon rapò 2: 1. Premye dòz perfusion an se 10 mg / kg, ak rès 7 dòz perfusion yo se 20 mg / kg. Yon fwa chak 3 semèn, yon total de 8 perfusion.

Pwen final efikasite prensipal la se chanjman ki soti nan debaz nan ègzoftalm (eyeball) nan je etid la nan semèn 24. Tès la ap evalye tou pousantaj repons èzoftalmos, pousantaj repons diplopya, chanjman nan doulè òbital, chanjman nan volim nan misk, ak chanjman nan aparans la. ak fonksyon vizyèl subscales nan kesyonè Kalite lavi a (GO QoL). Moun ki te konplete peryòd tretman an ka chwazi pou antre nan peryòd ekspansyon etikèt ouvè a, pandan yo pral resevwa 8 perfusion Tepezza.

Doktè Raymond Douglas, anketè faz klinik esè 4 la ak direktè Pwogram Orbital and Thyroid Eye Maladi nan Sid Sinai Medical Center Ozetazini, te di:" Pasyan nan faz kwonik maladi a kontinye. fè eksperyans sentòm feblès, tankou doulè nan je ak anflamasyon, ki ka entèfere ak lavi chak jou. Epi yo bezwen tretman, ki trè komen. Nan anpil rapò ka pibliye ak analiz, tretman Tepezza nan faz kwonik la ka amelyore sentòm oftalmopati tiwoyid, ki gen ladan anfle je. Jijman faz 4 sa a pral ede nou nan Konprann obsèvasyon sa yo nan yon anviwònman klinik kontwole."

Oftalmopati tiwoyid (TED) se yon maladi otoiminitè pwogresif ak feblès. Fenèt maladi aktif la limite epi li ka trete san entèvansyon chirijikal pandan peryòd sa a. Malgre ke TED souvan rive nan pasyan ki gen hyperthyroidism oswa maladi Grave&# (hyperthyroidism), li se yon maladi inik ki te koze pa otoantigèn ki aktive IGF-1R-medyatè konplèks siyal sou selil ki nan òbit la. . Sa ka lakòz yon seri de efè negatif, sa ki lakòz alontèm, domaj irevokabl.

Aktif TED dire jiska 3 zan epi li karakterize pa enflamasyon ak ekspansyon tisi dèyè je a. Kòm TED ap pwogrese, li ka lakòz gwo domaj, ki gen ladan je vle pèse anvlòp la (gonfle eyeballs), strabism (eyeball aliyman), diplopya (de vizyon), ak nan kèk ka, avèg.

Nan tan lontan, pasyan yo te ale nan TED aktif jiskaske maladi a te vin inaktif (ki anjeneral kite konsekans pèmanan ak pwoblèm vizyèl) anvan yo fè operasyon konplèks ak chè, men operasyon pa janm ka retabli vizyon oswa aparans. Pasyan TED souvan fè eksperyans alontèm chay fonksyonèl, sikolojik, ak ekonomik, ki gen ladan enkapasite nan travay ak angaje yo nan aktivite nan lavi chak jou.

Aktif engredyan famasetik Tepezza a, teprotumumab, se yon totalman imen antikò monoklonal IgG1 ki vize ensilin ki tankou kwasans faktè-1 reseptè (IGF-1R). Li devlope pou tretman maladi modere a grav nan je tiwoyid (TED), ki se anjeneral ki asosye avèk maladi Grave&# 39 (maladi Grave' ipèrtiroidism) ki gen rapò. Nan etid la OPTIC, pasyan trete ak teprotumumab ki gen eksperyans yon rediksyon san parèy nan ègzoftalmos, epi anvan sa, operasyon te posib sèlman apre fen maladi a aktif.

Apwobasyon an nan Tepezza sou mache a bay klinisyen ak premye dwòg la diminye exophthalmos nan adisyon a lòt sentòm douloure pandan aktif TED.