Pfizer soumet yon kwasans imen lom kwasans moun yon fwa pa semen nan Japon!

OPKO Sante denyeman te anonse ke patne li Pfizer Japon te soumet yon nouvo aplikasyon dwog (NDA) pou somatrogon nan Ministe Sante a, Labour ak Byennet (MHLW) nan Japon, ki se yon omon kwasans long imen (hGH), Medikaman chak semen yon fwa pou tretman timoun ki gen deficiency omon kwasans (GHD). Nan komansman mwa sa a, Pfizer ak OPKO te anonse ke FDA Ameriken an te aksepte Lwa sou somatrogon Biyolojik (PDUFA) kom yon sib aplikasyon pou lisans (BLA) e li te deziyen Preskripsyon Lwa sou Preskripsyon (PDUFA) kom yon sib dat nan Oktob 20211. Si apwouve, somatrogon pral pote yon opsyon tretman ki dire lontan, ki pral ede redwi chay la nan piki omon kwasans chak jou pou timoun ki gen GHD, fanmi yo ak moun ki ap pran swen yo.

Se aplikasyon an Japone ki baze sou rezilta yo nan yon faz 3 etid nan Japon ak yon faz 3 etid atrave lemond. Syans sa yo te pote soti nan timoun ki gen GHD ak konpare efikasite ak sekirite nan somatrogon (administre yon fwa yon semen) ak rekonbine omon kwasans imen Genotropin (somatropin, administre yon fwa pa jou) pou piki. Nan tou de etid, apre 12 mwa nan tretman, somatrogon te kom efikas kom Genotropin an tem de pwen an prensipal nan vites anyel wote. Nan de syans yo, somatrogon te jeneralman tolere e li te gen sekirite konparab ak Genotropin. Kalite yo, nimewo, ak gravite nan evenman negatif obseve ant de gwoup tretman yo te menm jan an.

Timoun GHD se yon maladi ki grav ak ra ki te koze pa omon kwasans ensifizan sekre pa glann lan pituitary. Timoun ki gen GHD yo pa selman kout nan wote, men tou, gen anomali metabolik, defi sikososyal, defisi mantal, ak bon jan kalite pov nan lavi. Pou deseni, estanda a nan swen pou GHD te yon piki subcutane nan omon kwasans imen (hGH) yon fwa yon jou pou amelyore kwasans ak efe etabolik. Pou swen ak pasyan, chay la tretman nan piki chak jou segonde, ki ka mennen nan pov konfomite ak diminye efe a tretman an jeneral.

Somatrogon se yon nouvo antite molekile ki gen sekans natirel omon kwasans imen, epi li gen yon sel kopi nan N-teminal la ak 2 kopi nan C-teminis la nan gonadotropin imen koryonik (hCG) β-chen peptide C-teminal (CTP), CTP ka pwolonje mwatye lavi molekil la. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, somatrogon te akode deziyasyon dwog orfan (ODD) pou tretman timoun ak granmoun ak GHD. Rezilta rechech la nan dat yo montre ki konpare ak hGH yon fwa nan yon jounen, somatrogon yon fwa nan yon semen ka siyifikativman diminye twoub fom, sipote preferans pasyan, ak amelyore konfomite.

Nan 2014, Pfizer ak OPKO siyen yon ako mondyal yo devlope ak komesyal somatrogon pou tretman an nan GHD. Dapre ako a, OPKO ki responsab pou aplikasyon an nan pwoje klinik, ak Pfizer responsab pou enskripsyon pwodwi ak komesyalizasyon. Tou de pati yo pral evalye posibilite pou lot endikasyon pou timoun ak granmoun kom apwopriye.

Nan peyi Etazini, BLA somatrogon a sipote ki baze sou rezilta yo nan faz mondyal 3 ese klinik. Sa a se yon owaza, louvri-etiket, pozitif dwog kontwole jijman ki te fet nan plis pase 20 peyi, enskri ak trete 224 timoun ak GHD ki pa te deja resevwa tretman. Nan etid la, pasyan sa yo te owaza asiyen nan de gwoup tretman nan yon rapo nan 1: 1: gwoup tretman somatrogon (0.66 mg/kg, yon fwa pa semen), Jenotropin (somatropin) gwoup tretman (0.034 mg/kg, chak jou administrasyon yon fwa). Pwen an pwen prensipal nan jijman an se vites la wote pandan mwa 12 nan tretman. Pwen segonde gen ladan chanjman nan devyasyon estanda wote nan mwa 6 ak mwa 12, sekirite, ak endikate pharmacodynamic. Timoun ki ranpli etid la gen opotinite pou patisipe nan yon mondyal, louvri-etiket, multicenter, etid ekstansyon alontem, nan ki pasyan ka kontinye resevwa oswa chanje nan tretman somatrogon. Apepre 95% nan pasyan yo te transfere nan etid la ekstansyon etiket louvri epi yo te resevwa tretman somatrogon.

Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen prensipal ki pa enferye a: pi piti kare yo vle di (10.12 cm / ane) nan gwoup la somatrogon te pi wo pase sa yo nan gwoup la Genotropin (9.78 cm / ane); pousantaj kwasans wote (cm / ane) Diferans lan tretman (somatrogon-Genotropin) te 0.33 (de-sided 95% konfyans enteval: -0.39, 1.05). Konpare ak gwoup la Genotropin, gwoup la somatrogon te gen pi wo chanjman nan not devyasyon estanda wote (pwen segonde kle) nan 6 ak 12 mwa. Anplis de sa, nan mwa 6, konpare ak gwoup la Genotropin, gwoup la somatrogon te gen yon chanjman ki pi wo nan pousantaj kwasans wote, yon lot pwen dezyem segonde. Nan yon anviwonman klinik, sa yo metod mezi kwasans itilize souvan yo itilize pou mezire potansyel la ki matye ka fe eksperyans trape ak laj- ak kwasans wote seks-matche ak seks '.

Nan etid sa a, somatrogon te jeneralman tolere, ak kalite a, nimewo ak gravite nan evenman negatif obseve ant gwoup tretman yo te konparab ak omon kwasans lan chak jou chak jou.