Roche Evrysdi pral byento apwouve pou lis nan Inyon Ewopeyen an, e li te anba revizyon nan Lachin!

Roche dènyèman te anonse ke Komite Ewopeyen an Medikaman (EMA) Komite pou pwodwi medsin pou itilizasyon imen (CHMP) te pibliye yon revizyon pozitif sijere apwobasyon nan Evrysdi (risdiplam) pou tretman ki gen laj ≥ 2 mwa ak dyagnostik klinik nan kalite 1/2 Kalite 3 SMA oswa kalite 5q epinyè miskilè atrofye (SMA) ak 1-4 kopi SMN2. Rekòmandasyon CHMP yo te konplete anba apwòch evalyasyon akselere a. Komisyon Ewopeyen an (EC) espere pran yon desizyon revizyon final nan de pwochen mwa yo, ki pral aplike nan tout 27 eta manm Inyon Ewopeyen, osi byen ke Islann, Nòvèj ak Liechtenstein.

Nan mwa Out 2020, Evrysdi te apwouve pa FDA Etazini pou tretman timoun ak granmoun ki gen pasyan SMA 2 mwa ak plis. Lè Evrysdi te apwouve, FDA tou te bay Roche yon bon revizyon priyorite (PRV) pou maladi pedyatrik ki ra.

Evrysdi se yon preparasyon likid ki ka administre oralman oswa atravè yon tib manje nan kay la, yon fwa chak jou. Dwòg la ka itilize pou trete tibebe, timoun, adolesan, ak granmoun ki gen tout kalite (kalite 1, kalite 2, ak kalite 3) nan SMA. Jiska kounye a, Evrysdi te apwouve nan 7 peyi (Etazini, Chili, Brezil, Ikrèn, Kore di sid, Georgia, Larisi) e li te soumèt aplikasyon pou lis nan plis pase 30 peyi, ki gen ladan Lachin.

Li vo mansyone ke Evrysdi se premye terapi oral pou SMA ak premye terapi SMA ki ka administre nan kay la. Evrysdi se yon jèn siviv motè newòn 2 (SMN2) mRNA splicing modifier, ki trete SMA lè yo ogmante pwodiksyon an nan pwoteyin siviv motè newòn (SMN). Pwoteyin SMN distribiye nan tout kò a epi li esansyèl pou kenbe newòn motè ki an sante ak fè egzèsis.

Nan 2 esè klinik, Evrysdi te montre amelyorasyon klinikman siyifikatif nan fonksyon motè nan pasyan SMA ki gen laj diferan ak gravite maladi (ki gen ladan kalite 1, kalite 2, ak kalite 3). Tibebe trete ak Evrysdi ka chita pou omwen 5 segonn san sipò, ki se yon etap enpòtan mouvman kle nan kou natirèl la nan maladi SMA. Anplis de sa, konpare ak istwa medikal natirèl, Evrysdi tou amelyore siviv san vantilasyon pèmanan.

Estrikti chimik risdiplam la

Evrysdi se yon likid nan bouch. Engredyan aktif li yo famasetik, risdiplam, se yon siviv motè newòn jèn 2 (SMN2) modifikasyon splicing ki fèt kontinyèlman ogmante epi kenbe nivo a nan pwoteyin SMN nan sistèm nève santral la ak tisi periferik. Plis ak plis prèv nan klinik montre ke SMA se yon maladi milti-sistèm, ak pèt la nan pwoteyin SMA ka afekte anpil tisi ak selil deyò sistèm nève santral la. Apre administrasyon oral, risdiplam prezante yon distribisyon sistemik, ki ka kontinyèlman ogmante nivo pwoteyin SMN nan sistèm nève santral la ak tisi periferik, e li te montre amelyore fonksyon motè pasyan ki gen kalite 1, kalite 2, ak kalite 3 SMA. .

Kòm yon pati nan kolaborasyon an ak Fondasyon SMA ak PTC Therapeutics, Genentech te dirije devlopman klinik Evrysdi. Kòm yon pati nan yon gwo-echèl, vaste ak gaya pwojè esè klinik nan jaden an SMA, Evrysdi ap fè rechèch nan plis pase 450 moun. Pwojè a kouvri tibebe ki soti nan 2 mwa fin vye granmoun ki gen 60 ane ki gen sentòm diferan ak fonksyon motè, tankou eskolyoz oswa kontraksyon jwenti, osi byen ke pasyan ki te deja resevwa lòt terapi SMA. Dwòg' popilasyon esè klinik la gen entansyon reprezante yon laj, popilasyon mond reyèl la nan maladi SMA, ak objektif pou asire ke tout pasyan ki apwopriye yo ka resevwa tretman.

Kounye a, Roche ap fè 4 etid mondyal milti-sant nan klinik (SUNFISH [NCT02908685], FIREFISH [NCT02913482], JEWELFISH [NCT03032172], RAINBOWFISH [NCT03779334]) pou evalye tout kalite tretman Evrysdi (tip 1, kalite 2, kalite 3) Efikasite ak sekirite SMA ak presimptom SMA nan tibebe ki fenk fèt yo.

Spinraza: Premye dwòg tretman SMA nan mond lan, apwouve nan Lachin

SMA se yon maladi newòn motè ki ka lakòz feblès nan misk ak atrofye. Maladi a se yon maladi otosomal resesif jenetik ki te koze pa domaj jenetik. Li ka lakòz domaj nan misk yo ozalantou kò pasyan an. Manifestasyon prensipal pasyan an se atrofi nan misk sistemik ak feblès. Kò a piti piti pèdi fonksyon motè divès kalite, menm respire ak vale. SMA se nimewo yon sèl asasen maladi jenetik nan tibebe ki poko gen 2 zan. Maladi a se yon relativman komen" maladi ra" ak yon prévalence de 1: 6000-1: 10000 nan tibebe ki fenk fèt. Selon rapò ki gen rapò, kantite aktyèl SMA pasyan nan Lachin se sou 3-5 milyon dola.

Nan mwa desanm 2016, Spinraza (nusinersen), yon dwòg devlope pa Biogen ak patnè li yo Ionis, te apwouve e li te vin premye dwòg&# 39 nan mond lan pou tretman SMA. Dwòg la se yon oligonukleotid antisans (ASO). Li administre pa piki entratèkal ak delivre dwòg la dirèkteman nan likid la serebrospinal (CSF) alantou kòd epinyè a. Li chanje splicing nan SMN2 pre-mesaje RNA (pre-mRNA) ak ogmante Pwodiksyon totalman fonksyonèl pwoteyin SMN. Nan pasyan SMA, nivo ensifizan nan pwoteyin SMN mennen nan koripsyon nan fonksyon epinyè motè newòn motè. Nan etid klinik, tretman Spinraza siyifikativman amelyore fonksyon motè pasyan SMA yo.

Nan mwa me 2019, terapi jèn Zolgensma a (onasemnogene abeparvovec) soti nan Novartis te apwouve, vin premye terapi jèn nan mond&# 39 a pou trete SMA. Dwòg la anpeche pwogresyon maladi pa kontinyèlman eksprime pwoteyin SMN apre yon sèl, yon sèl-fwa perfusion nan venn, sa ki ka rezoud kòz ki kache nan SMA ak espere amelyore kalite lavi a nan pasyan nan tèm long la.

Nan mache Chinwa a, Spinraza te apwouve nan fen fevriye 2019 pou tretman pasyan ki gen 5q atrofi epinyè miskilè (5q-SMA). Apwobasyon sa a fè Spinraza premye dwòg pou trete SMA nan mache Chinwa a. 5q-sma se kalite ki pi komen nan sma, kontablite pou apeprè 95% nan tout ka sma. Sa a ki kalite SMA ki te koze pa yon mitasyon nan SMN1 (siviv motè newòn pwoteyin nan 1) jèn sou kwomozòm 5, pakonsekan non an 5q-SMA.