Premye Peptide-dwòg konjige Pepaxto a nan Tretman Miltip Myeloma Faz 3 Esè Klinik--2/2

CEO Oncopides Marty J Duvall te di:"Rezilta rechèch OCEAN yo prezante oralman nan reyinyon IMW la reprezante yon etap enpòtan. Nou gen konfyans nan done rechèch OCEAN yo epi nou pral travay kole kole ak FDA pou rezoud sitiyasyon regilasyon Pepaxto a."

Pepaxto (melflufen) se yon dwòg plon ki soti nan Oncopeptides' platfòm propriétaires peptide-dwòg konjige (PDC). Sa a se yon PDC premye nan klas ki vize aminopeptidase. Chaj efikas ajan alkylant melphalan (ke yo rele tou melphalan) byen vit delivre nan selil timè yo. Akòz gwo lipofilisite li yo, melflufen ka rapidman absòbe selil myelom yo. Yon fwa andedan selil la, peptide konjige nan melflufen yo pral fennen pa aminopeptidase imedyatman, divilge ajan alkylating idrofil la chaje melphalan, epi yo te bloke nan selil la, sa ki lakòz plis foul ak lysis nan melflufen jiskaske selil la Tout melflufen ekstèn te boule.

Melflufen aktive pa aminopeptidase, ki prezan nan tout selil imen men li twò eksprime nan anpil kansè, ki gen ladan myeloma. Aminopeptidase jwe yon wòl kle nan reparasyon ADN, pwopagasyon selil, lanmò selil pwograme ak anjyogenesis timè. Nan eksperyans nan vitro, akòz ogmantasyon nan konsantrasyon nan ajan alkylant melphalan kenbe nan selil la, melflufen se 50 fwa pi pisan pase melphalan nan selil myeloma, epi li ka rapidman pwovoke domaj ADN irevokabl nan selil myelom, ki mennen nan apoptoz. Nan etid preklinik, melflufen te montre efè cytotoxik sou selil myeloma rezistan a yon varyete de lòt terapi (ki gen ladan ajan alkylating), epi tou yo te montre yo anpeche endiksyon reparasyon DAN ak anjyogenesis nan etid preklinik.

Done etid klinik Pepaxto Faz 2 HORIZON

Apwobasyon Pepaxto' baze sou rezilta etid pivotal Faz II HORIZON la. Etid sa a evalye efikasite ak sekirite nan venn melflufen konbine avèkdexamethasonenan tretman an nan pasyan adilt ki gen refè oswa refractory myeloma miltip (MM) ki te resevwa plizyè rejim epi ki gen yon pronostik pòv. Yon total de 157 pasyan yo te enskri nan etid la, nan ki 97 yo te refractory a twa kalite dwòg, te resevwa omwen 4 terapi, ak maladi yo te afekte pa omwen yon inibitè proteazom, yon imunomodulateur, ak yon monomè anti-CD38. . Pasyan adilt ki gen MM ki refè oswa ki refractè ki pa reponn ak tretman an.

Rezilta yo te montre ke nan mitan 97 pasyan yo, pousantaj repons jeneral (ORR) te 23.7%, ak dire medyàn repons (DOR) te 4.2 mwa. Anplis de sa, melflufen konbine avèk dexamethasone te montre aktivite terapetik nan pasyan ki gen maladi ekstramedulèr (EMD, 41% nan 97 pasyan), ki se yon maladi agresif ak dwòg ki reziste ak yon pronostik pòv.

Konklizyon: Konbinezon an nan melflufen akdexamethasonepral bay yon opsyon tretman enpòtan pou pasyan adilt ki gen rfèv oswa MM ki difisil pou trete epi ki gen yon pronostik pòv, ki gen ladan pasyan myelom ki gen twa dwòg ak maladi ekstramedulè (EMD). )pasyan. Nan etid sa a, melflufen la+dexamethasonetretman rejim te montre yon remisyon ki dire lontan, epi li apwofondi ak ekstansyon tan tretman an, ki endike ke pasyan yo ka benefisye de tretman alontèm.