US FDA Ranvwaye Dat Desizyon Nefecon (Lage Budesonide Vize).

Konpayi biopharmaceutique Swedish Calliditas Therapeutics dènyèman te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te pwolonje Nefecon la (budesonide) Aplikasyon pou Nouvo Medikaman (NDA)"Lwa Frè Itilizatè Medikaman Preskripsyon" (PDUFA) dat sib pa 3 mwa rive 2021 15 desanm. Nan Inyon Ewopeyen an, Nefecon' Aplikasyon Otorizasyon Maketing (MAA) ap sibi evalyasyon akselere pa Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA).

Nefecon se yon nouvo fòmilasyon oralbudesonide. Dwòg la se yon ajan IgA1 ki kontwole desann ki vize nefropati IgA prensipal (IgAN) pa reglemante IgA1. Si yo apwouve, Nefecon pral vin premye terapi ki fèt ak apwouve espesyalman pou tretman IgAN, ak potansyèl koreksyon maladi. Dapre yon anons te anonse deja, apre yo fin jwenn apwobasyon, Calliditas gen entansyon pou endepandan komèsyalize Nefecon nan peyi Etazini, e dwòg la espere yo dwe sou mache a nan premye mwatye nan 2022 an Ewòp.

Nan mwa mas 2021, Calliditas te soumèt yon NDA atravè pwogram apwobasyon akselere ki baze sou pwen final proteinuriya te diskite deja avèk FDA pou chèche apwobasyon akselere Nefecon pa FDA, ki reflete done 200 pasyan yo nan Pati A nan esè NeflgArd la. Nan mwa avril 2021, FDA te aksepte NDA a epi li te fè yon revizyon priyorite, epi an menm tan deziyen dat sib PDUFA kòm 15 septanm 2021.

Nan revizyon NDA a, FDA te mande plis analiz sou done tès NeflgArd Calliditas bay FDA a. Ajans la klase analiz sa yo kòm gwo revizyon nan NDA a. Revizyon sa a sitou bay eGFR adisyonèl ak lòt analiz ki gen rapò ak plis sipòte done proteinuriya yo bay nan dosye NDA a. Se poutèt sa, FDA pwolonje dat sib PDUFA pou 15 desanm 2021.

Renée Aguiar Lucander, PDG Calliditas, te di:"NDA nou an pou Nefecon se premye fwa FDA a konsidere proteinuria kòm yon pwen final altènatif pou apwobasyon akselere nefropati IgA. Yon pwosesis revizyon apwofondi nesesè. N ap kontinye travay kole kole ak FDA pou konplete revizyon NDA a."

Nefecon: 2-etap vize lage teknoloji

Nefecon se yon preparasyon oral patante ki gen yon sibstans ki pisan ak byen li te ye-budesonide-pou lage vize. Dapre modèl patojèn prensipal la, preparasyon an fèt pou delivre dwòg nan plak Peyer' la nan ti trip ki pi ba kote maladi a soti. Nefecon sòti nan teknoloji TARGIT, ki pèmèt sibstans yo pase nan vant lan ak trip san yo pa absòbe, epi li ka sèlman lage nan pulsasyon lè yo rive nan pati ki pi ba nan ti trip la.

Jan yo montre nan gwo esè Faz 2b Calliditas ki te konplete, konbinezon dòz la ak pwofil lage optimize efikas pou pasyan IgAN yo. Anplis efè lokal efikas, yon lòt avantaj nan sèvi ak sibstans aktif sa a se byodisponibilite ki ba li yo, se sa ki, apeprè 90% nan sibstans aktif la inaktive nan fwa a anvan yo rive nan sikilasyon sistemik la. Sa vle di ke medikaman ki gen gwo konsantrasyon ka aplike lokalman kote sa nesesè, men ekspoze sistemik ak efè segondè yo trè limite.

Rezilta Pati A nan esè klinik NefIgArd

Calliditas se premye konpayi ki te jwenn done pozitif nan faz 2b ak faz 3 esè klinik IgAN owaza, doub avèg, ki te kontwole plasebo. Tou de esè yo te rive nan pwen final prensipal ak segondè prensipal yo.

Soumèt Nefecon NDA a baze sou done pozitif ki soti nan pati A nan etid kle faz 3 NefIgArd la. Sa a se yon etid entènasyonal owaza, doub avèg, ki kontwole ak plasebo, ki fèt pou evalye efikasite ak sekirite Nefecon ak plasebo nan 200 pasyan IgAN adilt. Kòm mansyone pi bonè, konpare ak plasebo, etid la rive nan pwen final prensipal la nan diminye proteinuria epi li te montre ke eGFR te estab nan 9 mwa. Enfòmasyon soumèt yo gen ladan tou done klinik ki soti nan esè NEFIGAN Faz 2, ki te rive tou pwen final prensipal ak segondè etid NefIgArd la. Tou de esè yo te montre ke Nefecon te jeneralman byen tolere, ak rezilta yo nan de gwoup yo te gen menm sekirite.

Lè Calliditas te soumèt NDA a, te aplike pou apwobasyon akselere. Apwobasyon akselere se yon nouvo kanal apwobasyon dwòg nan US FDA, ki pèmèt dwòg ki gen potansyèl pou rezoud bezwen medikal ki pa satisfè nan gwo maladi yo dwe apwouve ki baze sou yon endpoint ranplasan. Pwen ranplasan nan kle faz 3 jijman NefIgArd la se rediksyon nan proteinuria konpare ak plasebo, ki te baze sou fondasyon an estatistik nan rechèch klinik meta-analiz pibliye pa Thompson A et al. an 2019 pou entèvansyon nan pasyan IgAN nan syans klinik yo. sipò. Yon etid konfimasyon ki fèt pou bay done sou benefis ren alontèm yo te enskri totalman epi yo espere anonse nan kòmansman ane 2023.