Terapi a trip Trikafta faz III te Sikse, ak komesyal nan 8.379.000.000 US dola nan 2026!

Some edikaman se yon lide mondyal nan tretman an nan cystic sistik (CF). Denyeman, konpayi an te anonse ke yon etid mondyal faz III (etid 445-104) evalye terapi a trip Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ak ivacaftor) rive nan endpoint prensipal li yo ak tout endpoints segonde.

Sa se yon randomized, doub-aveg, paralel-gwoup faz III etid la evalye efikasite ak sekirite nan Trikafta nan pasyan CF 12 ane ki gen laj ak pi gran, espesyalman: prezans nan cystic sistik transpote manbran conductance regilate (CFTR) ti gason F508del mutation ak yon sel gated mutation (f/G), oswa yon sel F508del mutation ak yon sel fonksyon rezidyel mutation (F/RF) nan pasyan CF.

Nan etid la, tout pasyan ki te antre nan 4-semen nan plon-nan peryod ak resevwa ivacaftor oswa tezacaftor/ivacaftor tretman. Apre peryod la plon-an, pasyan yo te owaza asiyen yo resevwa Trikafta oswa kontinye resevwa ivacaftor anvan yo oswa tezacaftor/ivacaftor pou semen 8 nan tretman. Se vale a debaz mezire nan fen a nan peryod la plon-nan ak anvan komansman an nan peryod la tretman 8-semen. Nan etid la, yon total de 132 pasyan te resevwa tretman Trikafta, ak 126 pasyan yo te resevwa ivacaftor oswa tezacaftor/ivacaftor tretman nan gwoup kontwol la. Endpoint prensipal la te: chanjman an pousantaj nan volim nan prevwa fose expiratory nan yon dezyem (ppFEV1) soti nan egzamen an debaz nan semen nan 8th nan tretman.

Rezilta yo te montre ke etid la te rive nan endpoint prensipal la: Apre semen 8 nan tretman, an mwayen amelyorasyon absoli nan ppFEV1 nan gwoup Trikafta ki soti nan debaz te estatistik siyifikativman amelyore pa + 3,7 pwen pousantaj (p<0.0001). in="" addition,="" the="" study="" also="" reached="" all="" secondary="" endpoints,="" including:="" according="" to="" the="" order="" of="" the="" level="" of="" statistical="" testing,="" the="" average="" absolute="" change="" in="" sweat="" chloride="" in="" the="" trikafta="" group="" from="" baseline="" examination="" to="" week="" 8="" was="" -22.3mmol/l=""><0.0001 ),="" the="" average="" change="" of="" ppfev1="" between="" groups="" was="" +3.5="" percentage="" points=""><0.0001), the="" change="" of="" sweat="" chloride="" content="" between="" the="" trikafta="" group="" and="" the="" control="" group="" receiving="" ivacaftor="" or="" tezacaftor/ivacaftor="" was="" -23.1="" mmol/l=""><>

An jeneral, done yo sekirite yo sanble ak sa yo obseve nan faz anvan an Trikafta nan III, epi traitement a se jeneralman byen tolere. Evenman ki pi negatif yo te grav oswa modere. Nan etid la, evenman ki pi komen negatif ki te fet nan ≥ 15% nan pasyan te maltet. Ensidan nan evenman ki grav anpil te 3,8% (n = 5) nan gwoup la Trikafta ak 8,7% nan gwoup la kontwol ki ap resevwa ivacaftor oswa tezacftor/ivacaftor (n = 11). Nan etid la, 2 pasyan yo pran ivacaftor oswa tezacftor/ivacaftor, ak 1 pasyan pran Trikafta sispann tretman akoz evenman negatif.

Etid sa a se yon angajman pos-maketing nan Etazini, ak rezilta yo nan etid la pral soumet nan manje a ak administrasyon Dwog (FDA). Nan Etazini, Trikafta ki te apwouve pou sevi ak nan CF pasyan ≥ 12 ane ki gen omwen yon sel F508del mutation nan Jen yo CFTR, espesyalman: pasyan ki gen yon sel F508del mutation ak yon sel minim fonksyonel mutation, oswa de F508del pasyan ak mitasyon.

Nan mwa Jen ane sa a, ajans la nan medsin Ewopeyen an (EMA) komite pou pwodwi Remed pou moun sevi ak (CHMP) bay yon revizyon pozitif sijere apwobasyon nan Trikafta. Kounye a, Dwog la se anba revizyon pa Komisyon Ewopeyen an (EC). Si apwouve, Trikafta yo pral premye terapi a trip nan Ewop pou CF pasyan ≥ 12 ane fin vye granmoun, ak yon sel F508del mutation ak yon sel minimom fonksyonel mutation (F/MF), oswa de F508del mitasyon. Rezilta yo soti nan etid la 445-104 pral tou soumet nan EMA a sipote ekspansyon an nan indications potansyel pou etiket la Inyon Ewopeyen. Yo pral anonse rezilta konple nan etid la nan yon konferans medikal nan lavni.

Carmen Bozic, chef medikal ofisye nan Some ak egzekitif vis prezidan nan devlopman Dwog mondyal ak zafe medikal, te di: "rezilta yo nan etid sa a montre ke nan tretman an nan F/G ak F/RF pasyan, terapi trip konpare ak ki deja egziste CFTR modulators. Trikafta bay pi enpotan benefis adisyonel ak ajoute prev fo sipote benefis yo nan klinik nan Dwog la pou pasyan CF ak omwen yon F508del mutation. Nou gade pou pi devan pou soumet done sa yo nan EMA sipote potansyel la nan etiket Inyon Ewopeyen apre apwobasyon premye elaji indications. "

Cystic sistik (CF) se yon ra, lavi-manteg maladi jenetik ki afekte apepre 75.000 moun atrave lemond. CF se yon Pwogresis, maladi milti-sistem ki afekte poumon yo, fwa, vant ak trip annal, sinuses, glann swe, pankreyas, ak repwodiksyon. CF se koze pa kek mitasyon nan Jen nan CFTR ki lakoz CFTR pwoteyin fonksyon domaj oswa sipresyon. Timoun yo dwe eritye de defektye CFTR jen (youn pou chak paran) pou devlope CF.

Malgre ke gen anpil kalite diferan nan CFTR mitasyon ki ka lakoz maladi, ki pi CF pasyan gen omwen yon sel F508del mutation. Mitasyon sa yo ka detemine pa tes jenetik oswa genotyping. Pwoteyin nan CFTR anjeneral kontwole ion transpo nan manbran nan selil, ak mitasyon jen ka lakoz destriksyon a oswa pet nan fonksyon an nan pwodwi a pwoteyin. Le ion transpo nan manbran nan selil koupe, Viskozite a nan kouch nan gle sou seten ogan yo pral pesi. Youn nan karakteristik prensipal yo nan maladi a se akimilasyon nan gle epe nan kannal la souf, ki mennen nan difikilte pou respire, kwonik enfeksyon nan poumon, epi Pwogresis domaj poumon, evantyelman ki mennen nan lanmo. Laj la medyan nan lanmo pou pasyan CF se nan 30s yo byen bone.

Kounye a, Some te lanse yon kantite Dwog CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor) ak Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) twa Dwog sa yo ka trete sou 40.000 pasyan atrave lemond, kontablite pou sou 50% nan tout pasyan CF. Nouvo terapi a trip Trikafta ka elaji ranje a tretman nan 90% nan pasyan CF atrave lemond.

Nan mwa Jen ane sa a, nan mache pharmaceutique ajans rechech la EvaluatePhamra lage yon rapo predi ke ke Trikafta ap vin youn nan pi bon-vann Dwog TOP10 nan mond lan nan 2026, ak lavant rive 8.739.000.000 US dola, ak yon konpoze anyel ogmantasyon pousantaj nan 54,3% pandan 2019-2026. .