US FDA Akòde Vivet / Pfizer VTX-801 Fast Track Kalifikasyon: Tretman Maladi Wilson

Pfizer ak Vivet Therapeutics, yon konpayi klinik-etap biotechnologie, dènyèman te anonse ke US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA) te akòde terapi jèn Vivet a VTX-801 Fast Track Kalifikasyon (FTD) pou tretman pou maladi Wilson (WD). ). Précédemment, VTX-801 te akòde deziyasyon dwòg òfelen (ODD) pa FDA Etazini ak Inyon Ewopeyen EMA. WD, konnen tou kòm dejenerasyon epatolentikulèr, se yon maladi otosomal resesif nan metabolis kòb kwiv mete. Maladi a se yon maladi ki ra jenetik ki diminye kapasite nan fwa a ak lòt tisi kontwole nivo kòb kwiv mete. Li ka lakòz gwo domaj nan fwa, sentòm newolojik, ak lanmò potansyèl yo.

Fast Track Kalifikasyon (FTD) gen pou objaktif pou akselere devlopman dwòg ak revizyon rapid pou maladi grav nan adrès grav bezwen medikal ki pa satisfè nan zòn kle. Jwenn rapid-kalifikasyon pou dwòg anba devlopman vle di ke konpayi pharmaceutique ka kominike avèk FDA a pi souvan pandan etap rechèch la ak devlopman. Apre yo fin soumèt yon aplikasyon maketing, yo kalifye pou apwobasyon akselere ak revizyon priyorite si yo satisfè estanda ki enpòtan yo. Anplis de sa, yo kalifye tou pou revizyon woule.

VTX-801 se yon nouvo kalite terapi jèn rechèch, ki pral evalye nan faz 1/2 GATEWAY jijman (NCT04537377) pou detèmine sekirite, tolerabilite ak aktivite famakolojik yon sèl perfusion nan venn pou tretman adilt ki gen maladi Wilson. Pfizer ap travay avèk Vivet pou bay VTX-801 pou faz 1/2 esè klinik yo.

Seng Cheng, Senior Vis Prezidan ak Ofisye Chèf Syantifik nan Depatman Rechèch Maladi Pfizer a, te di: "Desizyon FDA a bay VTX-801 estati Fast Track mete aksan sou bezwen an ijan pou nouvo opsyon tretman nan adrès maladi sa a devastatè. Maladi a ka fatal. Nou kontan anpil pou kolabore ak Vivet sou pwojè devlopman enpòtan sa a. Nou kwè ke si siksè, li pral gen yon enpak siyifikatif sou lavi yo nan pasyan maladi Wilson."

Doktè Michael Schilsky, chèchè an chèf nan Yale University School of Medicine, te di:" Nou onore pou patisipe nan esè klinik enpòtan sa a. Si VTX-801 se avèk siksè devlope, li gen potansyèl la yo vin yon dwòg vrèman inovatè ki ka refè apre yon sèl piki nan venn. Metabolis kwiv adrese bezwen medikal enpòtan ki pa satisfè nan pasyan maladi Wilson yo."

Maladi Wilson (WD) se yon maladi jenetik ki ra ki koze pa mitasyon nan jèn kodaj pwoteyin ATP7B a, ki diminye kapasite fwa a ak lòt tisi pou kontwole nivo kòb kwiv mete, ki mennen nan domaj nan fwa grav, sentòm newolojik, ak lanmò potansyèl . KF bag (Kayser-Fleischer bag, sètadi bag pigman korne) se karakteristik ki pi enpòtan nan maladi Wilson', wè nan 95-98% nan pasyan yo, pi fò nan yo ki longvi.

VTX-801 se yon nouvo kalite vektè terapi jèn rechèch ki baze sou viris rekombinan adeno-asosye (rAAV). Li gen pou objaktif pou bay yon miniaturized ATP7B transjèn-kode pwoteyin. Pwoteyin fonksyonèl sa a te pwouve pou retabli omeyostazi kwiv ak ranvèse patoloji fwa a epi redwi akimilasyon kwiv nan sèvo modèl sourit maladi Wilson. Serotip nan rAAV nan VTX-801 te chwazi ki baze sou tandans li nan transduce epatozit imen.

Pwosè a GATEWAY (NCT04537377) se yon multicenter, ki pa owaza, louvri-etikèt Faz 1/2 klinik jijman ki fèt yo evalye sekirite a nan yon sèl perfusion venn nan VTX-801 nan granmoun ki gen maladi Wilson anvan ak apre background tretman WD retire. , Tolerabilite ak aktivite famasi.

Jijman an pral fèt nan sis sant klinik dirijan nan Etazini ak nan Ewòp, e jiska 16 pasyan granmoun ki gen maladi Wilson yo dwe enskri. Pasyan an ap patisipe nan peryòd obsèvasyon pre-dòz la epi li pral resevwa yon rejim esteroyid pwofilaktik. Objektif prensipal jijman an se evalye sekirite ak tolerans VTX-801 apre yon sèl perfusion venn 52 semèn. Lòt pwen final gen ladan chanjman nan biomarqueurs ki gen rapò ak maladi, ki gen ladan kwiv serik gratis ak serom aktivite ceruloplasmin, ak radyoaktivite Chanjman nan paramèt kwiv ki gen rapò ak estati VTX-801 repond.