Triple Terapi Vertex a Kaftrio ak Pwogram Ivacaftor pral byento apwouve pa Inyon Ewopeyen an

Vertex famasetik se yon lidè mondyal nan tretman fibwoz sistik (CF). Dènyèman te anonse ke konpayi an te anonse ke Komite Ewopeyen an Medikaman (EMA) Komite pou pwodwi medsin pou itilizasyon imen (CHMP) te pibliye yon revizyon pozitif sijere apwobasyon Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ak ivacaftor 150mg grenn konbinezon dwòg rejim etikèt ekspansyon etikèt Yo itilize li pou trete tout pasyan CF ≥ 12 ane ki gen omwen yon mitasyon F508del nan jèn regilye kondansans transmembran fibwoz sistik (CFTR).

Globalman, F508del se mitasyon ki pi komen ki lakòz CF. Koulye a, opinyon CHMP yo pral soumèt bay Komisyon Ewopeyen an (EC) pou revizyon, ki se nòmalman pran yon desizyon revizyon final nan lespas 2 mwa. Si yo apwouve, pifò pasyan CF nan Ewòp ap kalifye pou resevwa terapi konbinezon Kaftrio ak ivacaftor 150mg.

An Ewòp, konbinezon Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ak Kalydeco (ivacaftor) te apwouve anvan, epi yo ka itilize pou trete laj ≥ 12 zan, ak 2 mitasyon F508del (F / F) oswa 1 mitasyon F508del ak 1 CF pasyan ki gen minimòm fonksyonèl mitasyon (F / MF) jenotip.

Ozetazini, terapi trip sa a (Kaftrio + rejim Kalydeco) te apwouve pa FDA nan mwa Oktòb 2019 sou non mak Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Koulye a, nan popilasyon an tretman nan dwòg sa a te elaji nan: pasyan CF ki gen ≥ 12 ane fin vye granmoun, gen mitasyon espesifik nan jèn CFTR la, epi reponn a tretman Trikafta ki baze sou done nan vitro.

Revizyon pozitif nan CHMP baze sou rezilta yo nan yon faz mondyal etid 3 (Etid 445-104). Etid la te pote soti nan pasyan CF ≥ 12 ane ki gen laj ki te etewozigot pou mitasyon F508del-CFTR ak mitasyon CFTR gatèd (F / G) oswa mitasyon fonksyon rezidyèl (F / RF), ak evalye efikasite ak sekirite nan terapi trip. Etid la te pote soti nan Vertex konplete faz anvan 3 esè yo ki te montre ke ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor konbine avèk ivacaftor nan rejim konbine nan ivacaftor a laj de 12 ane oswa plis, ak 2 mitasyon F508del (F / F) oswa 1 F508del mitasyon ak 1 Yon rezilta pozitif te jwenn nan pasyan CF ak yon jenotip nan pi piti mitasyon fonksyonèl (F / MF).

Rezilta ki soti nan etid la Sduty 445-104 te montre yon amelyorasyon estatistik siyifikatif ak klinikman siyifikatif nan pwen prensipal yo prensipal ak kle segondè (ki gen ladan fonksyon nan poumon nan pasyan k ap resevwa ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor konbine avèk ivacaftor).

Dr Nia Tatsis, Chèf regilasyon ak Ofisye Kalite ak Egzekitif Vis Prezidan nan somè, te di:" Jodi a opinyon&# 39 a se yon etap enpòtan nan bay dwòg sa a nan nenpòt ki pasyan CF ki gen omwen yon mitasyon F508del, ki gen ladan sa yo ak mitasyon fonksyonèl gatèd oswa rezidyèl. Pasyan CF ki te deja pa elijib pou resevwa terapi trip sa a."

Fibroz sistik (CF) se yon maladi ki ra, ki diminye lavi jenetik ki afekte apeprè 75,000 moun atravè lemond. CF se yon maladi pwogresis, milti-sistèm ki afekte poumon yo, fwa, aparèy gastwoentestinal, sinis, glann swe, pankreyas, ak aparèy repwodiktif. CF ki te koze pa kèk mitasyon nan jèn CFTR ki lakòz domaj fonksyon CFTR pwoteyin oswa sipresyon. Timoun yo dwe eritye 2 jèn CFTR ki defektye (youn pou chak paran) pou devlope CF.

Malgre ke gen anpil diferan kalite mitasyon CFTR ki ka lakòz maladi, a vas majorite de pasyan CF gen omwen yon mitasyon F508del. Mitasyon sa yo ka detèmine pa tès jenetik oswa jenotip. Pwoteyin CFTR la anjeneral kontwole transpò ion nan manbràn selilè a, ak mitasyon jèn yo ka lakòz destriksyon oswa pèt fonksyon pwodwi pwoteyin lan. Lè transpò ion nan manbràn selilè a koupe, viskozite kouch mikis la sou sèten ògàn yo pral epesir. Youn nan karakteristik prensipal yo nan maladi a se akumulasyon nan larim epè nan aparèy la respiratwa, ki mennen nan difikilte pou respire, enfeksyon kwonik renouvlab nan poumon, ak domaj nan poumon pwogresif, evantyèlman mennen nan lanmò. Laj la medyàn nan lanmò pou pasyan CF se nan 30s bonè yo.

Jiska kounye a, Vertex gen lis 4 dwòg CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ak ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ak ivacaftor), 3 premye dwòg yo ka trete la yo sou 40,000 pasyan atravè lemond, kontablite pou apeprè 50% nan tout pasyan CF. Nouvo terapi trip apwouve Trikafta nan fen 2019 la ka elaji ranje tretman an a 90% nan pasyan CF atravè lemond.

Pharmaceuticalganizasyon rechèch pharmaceutique mache EvaluatePhamra te pibliye yon rapò predi ke Trikafta ap vin youn nan pi bon vann dwòg TOP10 nan mond lan nan 2026, ak lavant rive nan 8.739 milya dola ameriken, ak yon etonan 54.3% konpoze anyèl to kwasans pandan 2019 -2026.