Triple Terapi Triktaf Vertex la te bay revizyon priyorite pa FDA Etazini an, elaji popilasyon ki aplikab la (6-11 ane fin vye granmoun)!

Vertex famasetik se yon lidè mondyal nan tretman fibwoz sistik (CF). Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te aksepte aplikasyon siplemantè nouvo dwòg li yo (sNDA) pou elaji itilizasyon terapi trip Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ak ivacaftor) pou mete omwen yon F508del nan CFTR jèn. 6-11-zan pasyan CF ki gen yon mitasyon oswa yon mitasyon espesifik nan jèn CFTR la epi reponn a tretman Trikafta ki baze sou done in vitro. FDA te akòde sNDA a yon revizyon priyorite e li te deziyen preskripsyon dwòg Lwa sou frè itilizatè (PDUFA) dat sib kòm 8 jen, 2021.

Nan Etazini, Trikafta te apwouve pou itilize nan pasyan CF ≥ 12 ane ki gen omwen yon mitasyon F508del oswa yon mitasyon espesifik nan jèn CFTR la epi ki baze sou done in vitro ki mitasyon an reponn a tretman Trikafta.

Carmen Bozic, MD, Vis Prezidan Egzekitif ak Ofisye Chèf Medikal nan Vertex te di:" Si yo apwouve itilizasyon elaji, n ap gen opòtinite pou itilize Trikafta pou trete kòz kache maladi a byen bonè nan lavi, epi li ka benefisye apeprè 1,500 timoun ki gen CF. Premye resevwa depi 2019 Depi apwobasyon regilasyon Trikafta&# 39, nou te travay san pran souf pou pote medikaman sa a bay moun ki ap tann pasyan pi vit ke posib. Nou gade pou pi devan pou travay avèk ajans lan yo revize aplikasyon an nan mwa kap vini yo."

Vertex tou planifye yo soumèt yon aplikasyon otorizasyon maketing (MAA) chanjman nan Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA) nan pwemye mwatye nan 2021 pou timoun CF ki gen laj 6-11. Konpayi an tou plan yo soumèt dokiman aplikasyon pou gwoup laj sa a nan lòt mache tankou Kanada ak Ostrali nan mwa kap vini yo. Aplikasyon Trikafta&# 39 a pou aplikasyon elaji sipòte pa done ki sòti nan yon etid mondyal Faz 3. Etid la te pote soti nan 6-11-zan pasyan CF ak 2 kopi mitasyon F508del, oswa 1 kopi mitasyon F508del ak yon mitasyon fonksyonèl minimòm, ak evalye efikasite ak sekirite nan Trikafta.

Fibroz sistik (CF) se yon maladi jenetik ki ra, ki diminye lavi ki afekte apeprè 75,000 moun atravè lemond. CF se yon maladi pwogresis, milti-sistèm ki afekte poumon yo, fwa, aparèy gastwoentestinal, sinis, glann swe, pankreyas, ak aparèy repwodiktif. CF ki te koze pa kèk mitasyon nan jèn CFTR ki lakòz domaj fonksyon CFTR pwoteyin oswa sipresyon. Timoun yo dwe eritye 2 jèn CFTR ki defektye (youn pou chak paran) pou devlope CF.

Malgre ke gen anpil diferan kalite mitasyon CFTR ki ka lakòz maladi, pifò pasyan CF gen omwen yon mitasyon F508del. Mitasyon sa yo ka detèmine pa tès jenetik oswa jenotip. Pwoteyin CFTR anjeneral kontwole transpò ion nan manbràn selilè a, ak mitasyon jèn ka lakòz destriksyon oswa pèt fonksyon pwodwi pwoteyin lan. Lè iyon transpò nan manbràn selilè a koupe, viskozite kouch mikis la sou sèten ògàn yo pral epesir. Youn nan karakteristik prensipal yo nan maladi a se akimilasyon nan larim epè nan aparèy la respiratwa, ki mennen nan difikilte pou respire, enfeksyon kwonik renouvlab nan poumon, ak domaj nan poumon pwogresif, evantyèlman ki mennen nan lanmò. Laj la medyàn nan lanmò pou pasyan CF se nan 30s bonè yo.

Jiska kounye a, Vertex gen lis 4 dwòg CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ak ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ak ivacaftor), 3 premye dwòg yo ka trete la yo sou 40,000 pasyan atravè lemond, kontablite pou apeprè 50% nan tout pasyan CF. Terapi ki fèk apwouve Trikafta trip nan fen 2019 ka elaji seri tretman an a 90% nan pasyan CF atravè lemond.

Pharmaceuticalganizasyon rechèch pharmaceutique mache EvaluatePhamra te pibliye yon rapò predi ke Trikafta ap vin youn nan pi bon vann TOP10 dwòg nan mond lan nan 2026, ak lavant rive nan 8.739 milya dola ameriken, ak yon konpoze anyèl to kwasans nan 54.3% pandan 2019 -2026.