AstraZeneca ak dogmatik te rive jwenn yon akò: jwenn premye oral nan mond lan molekil inibitè PCSK9!

Dènyèman, AstraZeneca ak Dogma Therapeutics te anonse yon akò pou jwenn pwogram inibitè PCLSK9 oral la. Objektif AstraZeneca&# 39 a se avanse pwojè a nan devlopman klinik nan dyslipidaemia (dislipidemi nan san an) ak hypercholesterolemia familyal (yon maladi komen jenetik ki lakòz kolestewòl segondè).

AstraZeneca espere ke pwojè a pral antre nan faz devlopman klinik la nan 2021. Kounye a, pa gen okenn inhibiteur oral PCSK9 ki disponib pou pasyan oswa devlopman klinik. PCSK9 se yon pwoteyin ki kontwole nivo kolestewòl lipoprotein ki ba (LDL-C) nan san an. Ogmante aktivite PCSK9 ki gen rapò ak kolestewòl lipoprotein ki gen gwo dansite. Inibitè a PCSK9 jwenn nan AstraZeneca tan sa a se yon ti molekil ki dirèkteman mare nan yon pati roman nan PCSK9. Nan modèl preclinical, sa a molekil te pwouve yo bloke aktivite PCSK9 ak diminye LDL-C.

Mene Pangalos, Vis Prezidan Egzekitif R& D nan AstraZeneca Biopharmaceuticals, te di: "Elevasyon LDL-C se yon faktè risk kle pou maladi kadyovaskilè, sa ki lakòz 2.6 milyon moun ki mouri atravè lemond chak ane. Malgre ke PCSK9 se yon sib efikas pou bese LDL-C, Sepandan, lè l sèvi avèk ti molekil pou anpeche sib sa a te trè difisil. Akò sa a ak dogmatik terapetik bay nou ak yon opòtinite yo devlope premye molekil la ti, oral byodisponib PCSK9 inibitè pou pasyan maladi kadyovaskilè nan risk."

Brian Hubbard, CEO nan Dogma Therapeutics, te di:" Nou te etabli yon seri done gaya ki mete aksan sou potansyèl la ak sekirite nan pwogram oral PCSK9 nou an diminye LDL-C. Akò sa a ak AstraZeneca se nan liy ak estrateji nou an. Objektif la se akselere devlopman dwòg epi bay tretman pou pasyan ki pa ka reyalize sib LDL-C la."

Proprotein convertase subtilisin 9 (PCSK9) se yon mekanis kle pou kò a kontwole LDL-C. Pwoteyin PCSK9 ka diminye fwa' kapasite pou retire kolestewòl ki ba-dansite lipoprotein (LDL-C) nan san an, epi LDL-C rekonèt kòm yon gwo faktè risk pou maladi kadyovaskilè (CVD). Sib PCSK9 la bay yon nouvo modèl tretman pou konbat LDL-C, ki konsidere kòm pi gwo avansman nan jaden lipid-bese apre statin (tankou Lipitor).

Jiska kounye a, de medikaman antikò monoklòn ki vize anpèchman nan pwoteyin PCSK9 yo te apwouve pou mache a, sètadi Amgen a Repatha ak Sanofi / Regeneron a Praluent. Anplis de sa, Novartis' s lar terapi inclisiran ap sibi regilasyon revizyon nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an. Si apwouve, inclisiran ap vin premye ak sèl dwòg ki diminye kolestewòl nan kategori siRNA.

Kontrèman ak monoklonal antikò PCSK9 dwòg inibitè, kòm yon dwòg RNAi, inclisiran travay pa dirèkteman fèmen pwodiksyon an nan pwoteyin PCSK9 nan fwa a. Inclisiran se yon kalite siRNA ki itilize pwosesis natirèl entèferans RNA imen pou mare mRNA kodaj pwoteyin PCSK9 la pou diminye nivo mRNA yo epi anpeche fwa a pwodwi pwoteyin PCSK9 nan entèferans RNA, kidonk amelyore kapasite fwa a pou retire LDL-C. soti nan san an, ak Reyalize rediksyon nan nivo LDL-C.