Bluebird Bio Zynteglo resevwa revizyon priyorite pa nou FDA

Bluebird se yon konpayi terapi Gene ki mennen. Denyeman, konpayi an te anonse ke manje ak administrasyon Dwog la (FDA) te aksepte Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel, autologous CD34 + selil ki gen βA-T87Q globin kodaj Gene) pou yon aplikasyon lisans pwodwi Byolojik (BLA) epi akode li revizyon priyorite: Dwog la se yon transfomativ yon sel-tan terapi Gene pou tretman an nan tout genotypes nan β-thalassemia (β-thalassemia) granmoun, granmoun, adolesan, ak timoun ki mande pou regilye globil wouj nan san (RBC) transfizyon. FDA a te deziyen "preskripsyon itilizate a chaj" (PDUFA) dat sib kom Me 20, 2022. Deja, FDA a te akode beti-bobine ofelen Dwog deziyasyon (ENPE) ak zouti Dwog deziyasyon (BTD).

Si apwouve, Zynteglo ap vin premye tretman an yon sel fwa nan Etazini ki ka rezoud koz jenetik kache nan β-thalassemia. Kounye a, swen estanda a nan β-thalassemia depann sou san wouj san koule wouj ak terapi chelation fe, ki pote risk pou pwogresif plizye domaj ogan ak ogmante risk yo nan morbidity ak lanmo. Zynteglo espere bay yon plan tretman ki ranplase terapi swen estanda (regilye RBC tizann + fe chelation).

Zynteglo se yon terapi Gene yon sel-fwa devlope pou trete β-thalassemia ak kouto digo maladi selil (SCD). Nan mwa me 2019, Zynteglo te resevwa apwobasyon kondisyonel soti nan Inyon Ewopeyen an pou HSC donate apwopriye pou selil Souch hematopoietic (HSC) gref men san yo pa antijen lekosipe imen (HLA) matche, plis pase 12 ane ki gen laj, ki pa-β0/β0 genotype transfizyon tretman depandan nan pasyan ki gen β-thalassemia (transfizyon-depandan β-thalassemia, TDT).

Li se vale mansyone ke Zynteglo se premye terapi Gene nan mond lan pou β-thalassemia, ki ka rezoud koz jenetik epe nan maladi a e li gen potansyel pou pasyan gratis soti nan san depandans. Yon fwa sa a se reyalize, li espere nan denye pou lavi. Nan faz la 3 etid, 89% (n = 32/36) nan pasyan evaluable nan tout laj ak genotypes (ki gen ladan timoun kom jen kom 4 ane fin vye granmoun ak pasyan ki gen plis grav [β0/β0] genotype) reyalize san san endepandans, ki se defini kom: pa gen bezwen pou san wouj san li pa gen omwen 12 mwa, pandan yo ap kenbe yon nivo emoglobin mwayen filye nan omwen 9g/dL.

Nan Etazini, beti-bobine BLA a baze sou faz 3 etid HGB-207 (Northstar (NSTR)-2) ak HGB-212 (Northstar-3), faz 1/2 HGB-204 (Northstar) ak HGB ki fet pa Bluebird Bio-done ki soti nan etid la 205 ak alontem-tem swiv-up etid LTF-303. Nan total, etid sa yo reprezante plis pase 220 ane pasyan nan eksperyans tretman beti-sel. Kom nan mas 9, 2021, rezilta etid yo enkli yon total de timoun 63, adolesan, ak pasyan granmoun, ki gen ladan efficacité alontem ak rezilta sekirite nan 2 pasyan ki te swiv moute pou plis pase 7 ane. Lot done anvan mwa Out 2021 yo pral anonse nan 63rd Ameriken sosyete a nan tid san (SANN) reyinyon anyel yo dwe fet nan Desanm 11 a 14, 2021.

Andre Obenshain, CEO nan Bluebird Bio, te di: "aksepte FDA a nan beti-bobine BLA pote nou pi pre pou bay yon tretman yon sel-fwa yo rezoud koz la kache nan β-thalassemia ak sove pasyan ki soti nan san regilye transfusions. Sa a se tou Bluebird. Biyoloji se yon enpotan enpotan pou yon konpayi maladi jenetik endepandan grav. Nou ap deplase pi devan ak bon disiplin ak swen ekstraodine pou ranpli angajman nou pou pasyan yo ak reyalize lansman 3 premye-an-klas innovations nan Etazini. ) Objektif kout tem nan terapi Gene. "

Anne Virginie Eggimann, chef regilasyon ofisye Bluebird Bio, te di: "pou yon tan long, pasyan ki gen β-thalassemia ki konte sou san regilye transfusions dwe pote yon gwo chay ki gen rapo ak maladi a. Wol inik nan beti-bobine se ede pasyan yo pwodwi nomal oswa femen nan nivo nomal. Emoglobin granmoun, ki ka elimine bezwen yo pou san alontem ak chelation, ak pwogram swen estanda sa a ka selman tanporeman pou soulaje sentom yo nan san, epi ki asosye ak risk sante grav ak redwi kalite lavi. Nou gade pi devan pou travay ansanm ak FDA a nan tretman sa a pote pasyan nan bezwen. "

β-thalassemia (β-thalassemia) se yon maladi jenetik grav ki te koze pa mitasyon nan Gene β-globin, ki ka lakoz yon gwo diminye nan emoglobin granmoun (Hb). Sa a ka mennen nan anemi grav ak tout lavi Depandans sou transfusions globil wouj. Pasyan ki mande pou transfusions regilye wouj nan san yo kenbe nivo emoglobin adekwat anjeneral sibi yon pwosesis tizann edtan 4-7 chak semen 3-4. Malgre ke perfusion ka tanporeman soulaje sentom yo ki asosye ak anemi grav, ki gen ladan fatig, febles, ak souf kout, li pa ka rezoud koz la jenetik kache nan β-thalassemia epi yo ka mennen nan inevitab fe surcharge ak konplikasyon grav, ki gen ladan Pwogresis plizye domaj ogan ak echek ogan. Fe surcharge mande terapi chelation kwonik; menm ak terapi chelation, kek pasyan toujou gen gwo surcharge fe, epi selman 63% nan pasyan yo fe terapi chelation, an pati akoz pwoblem tolerans. Malgre pwogre nan tretman ak teknoloji san, morbidity ak motalite a nan pasyan β-thalassemia ki mande pou san regilye transfusions yo toujou ogmante.

Zynteglo se yon metod jenetik yon sel-fwa ki fet yo rezoud koz la kache nan pasyan β-thalassemia ki mande pou selil wouj regilye (RBC) san. Zynteglo ajoute yon kopi fonksyonel nan yon vesyon modifye nan Gene β-globin (βA-T87Q-globin Gene) nan selil souch pwop pasyan an (HSC) yo korije domaj la oswa absans nan emoglobin granmoun ki se yon karakteristik nan β-thalassemia. Yon fwa Zynteglo se bade tounen nan ko a, pasyan an gen βA-T87Q-globin Gene, ki gen potansyel pou pwodwi nivo ase nan Zynteglo-ekwasyon emoglobin granmoun (HbAT87Q) nan ko a pou elimine bezwen pou san wouj.

Zynteglo sevi ak vekte nan BB305 lentiviral (LVV) nan envante, ki se yon twazyem-jenerasyon pwop tet ou-inactivating LVV ki te etidye nan jaden terapetik miltip pou plis pase dis ane.