Reblozyl aplike pou elaji endikasyon nan Etazini ak Ewop: tretman nan san-endepandan β-thalassemia!

Bristol-Myers Squibb (BMS) denyeman te anonse ke manje ak administrasyon Dwog la (FDA) te aksepte Reblozyl a (luspatercept-aamt) siplemante aplikasyon lisans pwodwi Byolojik (SBLA) ak revizyon priyorite ki akode: Dwog la se yon premye-an-klas β) ajan wouj san spirasyon β (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) wouj san selil spirasyon ajan (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) wouj san selil spirasyon ajan (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou ki pa gen okenn-an-klas) wouj san selil spirasyon (EMA), itilize pou moun ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou moun ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou moun ki pa gen okenn-an-klas) ajan wouj san spirasyon (EMA), itilize pou moun ki pa gen okenn-an-klas) wouj san selil spirasyon (EMA), itilize pou moun ki pa FDA a te mete dat la sib pou lwa sou preskripsyon sBLA a (PDUFA) kom 27 mas 2022. Anplis de sa, ajans medikaman Ewopeyen an (EMA) te aksepte yon aplikasyon pou chanjman II pou Reblozyl pou tretman an nan pasyan granmoun ak NTDβ thalassemia.

NTD BETA thalassemia se yon tem itilize pou dekri pasyan ki pa mande pou lavi regilye-long transfusions nan globil wouj nan san (RBC) pou kenbe siviv, byenke yo ka mande okazyonel oswa yon ti kras souvan transfusions, anjeneral nan yon peryod preskri tan. Pasyan ki gen NTD BETA thalassemia pral fe eksperyans kwonik ak fe surcharge, ki ka mennen nan yon seri de konplikasyon klinik, ak opsyon tretman ijan yo bezwen. Done jijman klinik montre ke nan pasyan granmoun ak NTD β thalassemia, kelkeswa nivo a emoglobin baseline, Reblozyl ka ogmante nivo emoglobin pasyan an ak amelyore bon jan kalite pasyan an nan lavi.

Reblozyl te orijinekile devlope pa BMS ak Acceleron edikaman. Apre Merck denyeman te konplete $11.500.000.000 akizisyon de Acceleron, Reblozyl se kounye a konjwentman devlope ak commercialisée pa BMS ak Merck. Reblozyl se premye ajan wouj san spirasyon (EMA) yo dwe itilize pou tretman an nan β-thalassemia ak tre ba/ba/mwayen risk myelodysplastic sendwom (MSD) ki gen rapo ak regilasyon apwobasyon. Pami gwoup pasyan ki kalifye yo, Reblozyl reprezante yon kategori tretman enpotan. Li ta dwe vize ke nan pasyan ki bezwen korije san imedyatman, Reblozyl se pa apwopriye kom yon substitute pou san wouj san.

Engredyan nan pharmaceutique aktif nan Reblozyl se luspatercept, ki se yon premye-an-klas wouj san an let ajan (EMA) ki ka kontwole spirasyon a nan selil ki ta gen san wouj. Luspatercept se yon pwoteyin fizyon idrosolubl, ki se fome pa fizyon an nan domen nan Fc nan IgG1 imen ak domen nan extracellular nan Activin IIB récepteurs (ActRIIB). Kom yon pelen ligand, li ka kontwole ta RBC spirasyon nan vize obligatwa. Fakte a kwasans kafeteryal (TGF)-β superfamily nan ligands espesifik redui nan peyi a nan Smad2/3 siyal chemen an, amelyore jenerasyon an nan RBC envalid, ankouraje spirasyon a nan reta RBC globil wouj, ak ogmante nivo emoglobin.

Reblozyl sBLA ak klas II chanjman aplikasyon yo baze sou rezilta sekirite ak efficacité nan faz enpotan 2 deye etid. Etid la te fet nan pasyan granmoun ak NTD BETA thalassemia ak evalye Reblozyl konbine ak pi bon swen sipo (BSC). Done lage nan mwa Jen 2021 montre ke 77,1% pasyan nan Reblozyl + BSC tretman gwoup reyalize nivo emoglobin ki wo (≥1.0 g/dL), pandan yo ap plasebo + BSC gwoup la te 0%. Anplis de sa, konpare ak gwoup la plasebo, pasyan nan gwoup la Reblozyl tou rapote rezilta amelyore.

Dr. Noe Berkowitz, ansyen pwezidan nan devlopman tid san nan Bristol-Myers Squibb, te di: "pasyan ki gen beta ki pa gen okenn thalassemia ki pa gen dwa pa bezwen lavi-long san transfusions pou siviv, men yo bezwen opsyon tretman efikas paske yo fe fas a yon seri de anemi kwonik ak fe surcharge. Konplikasyon klinik ki te koze pa Reblozyl. Reblozyl se yon tretman enpotan ki apwouve pa anpil peyi (ki gen ladan Etazini ak Inyon Ewopeyen an) pou tretman an nan anemi ki gen rapo ak β-thalassemia ak sendwom ki ba-risk myelodysplastic. Nou menm ak Merck yo angaje yo kontinye avanse pratik la klinik nan pwoje Reblozyl, epi gade pi devan pou travay kole ak FDA a pandan pwosesis la revizyon yo pote yon nouvo tretman opsyon nan gwoup pasyan defavorize sa a. "