Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) lanse mondyal faz III etid nan pedyatri!

Boehringer Ingelheim dènyèman te anonse ke faz nan klinik mondyal III InPedILD (NCT04093024) evalye Ofev (nintedanib) pou tretman pou pasyan pedyatrik ki gen maladi poumon entèrstiti (IDL) enskri premye pasyan an.

InPedILD se yon randomized, doub-avèg, plasebo-kontwole, milti-sant entènasyonal faz III etid ki pral rekrite pasyan nan apeprè 70 sit esè klinik nan 24 peyi atravè mond lan. Etid la pral enskri timoun ak adolesan (6-17 ane fin vye granmoun) ak klinik siyifikatif fibwoz ak ILD. Yo pral evalye ekspoze dòz la ak sekirite Ofev. Ofev pral administre oralman pou 24 semèn sou baz swen woutin, ak Lè sa a, diferan dire yo pral adopte. Ofev fè tretman etikèt ouvè. Pwen esansyèl prensipal yo te konsantrasyon plasma Ofev&# 39 a nan semèn 2 ak 26, ak kantite pasyan ki gen eksperyans TEAE (evènman negatif akòz tretman) nan semèn 24.

Li vo mansyone ke InPedILD se premye&# 39 nan mond lan jijman klinik nan ILD nan timoun ak adolesan. Pwosè a baze sou Ofev' s Faz III INBUILD jijman ak sipèvizyon pasyan granmoun ki gen fenotip pwogresif nan fibrotik ILD (PF-ILD) Sou baz apwobasyon, li gen pou objaktif pou adrese bezwen yo ki pa satisfè ki pi frajil yo. popilasyon pasyan pedyatrik ki afekte nan ILD.

Timoun ILD (CHILD) gen ladan plis pase 200 maladi respiratwa ra ki afekte tibebe, timoun ak adolesan, sa ki fè yo difisil pou respire. Nan kèk ka, fibwoz ka devlope nan mak ak domaj nan poumon. Sa ka gen yon gwo enpak sou lavi chak jou moun ki afekte yo ak fanmi yo, ki gen ladan gwo morbidite ak mòtalite. Kounye a, pa gen okenn tretman apwouve pou timoun piti.

Robin Derting, MD, kowòdone chèchè nan etid la InPedILD ak direktè nan Enstiti a Respiratwa Rechèch nan Lopital Colorado pou Timoun yo, te di: "Gen kèk timoun ki gen ILD ka devlope fibwoz grav, epi li pral pwogrè pi lwen. Malgre ke fibwoz poumon nan timoun yo Kòz ki kache yo ka diferan, men nou kontan detèmine si mekanis Ofev&# 39 a pou trete fibwoz ka amelyore timoun' fibwoz poumon tankou nan granmoun.

Ofev se yon inibitè milti-sib tirozin kinaz ki ka anpeche chemen kle ki enplike nan fibwoz poumon nan maladi entestisyal nan poumon (ILD). Jiska kounye a, Ofev te apwouve pou 3 endikasyon: (1) pou tretman idyopatik fibwoz poumon (IPF); (2) pou tretman maladi sistemik ki gen rapò ak paralezi aparèy eskleroz (SSc-ILD); (3)) Li itilize pou trete lòt maladi kwonik fibrotik entèrstisyal poumon (PF-ILD) ak yon fenotip pwogresif san konte IPF.

Ofev se dwòg la sèlman ki ka ralanti n bès nan fonksyon nan poumon nan pasyan ki gen SSc-ILD, epi li se dwòg la sèlman apwouve nan trete PF-ILD. Nan Lachin, Ofev te apwouve pou trete IPF ak SSc-ILD, epi aplikasyon pou tretman PF-ILD te aksepte pa Administrasyon Manje ak Dwòg Eta a nan fen ane pase.

Doktè Thomas Leonard, Direktè Egzekitif Devlopman Klinik ak Afè Medikal nan Boehringer Ingelheim Pwofesyonèl Enfimyè IPF / ILD, te di:" Nou ankouraje pa rezilta yo ki gen rapò ak Ofev' n bès nan fonksyon nan poumon nan pasyan ki gen pwogresis kwonik fib ILD (PF-ILD). Nouvo rezilta yo ede sipòte prèv syantifik kap grandi pou itilize Ofev."

ILD (Sous Imaj: pulmonaryfibrosisnews.com)

An jiyè ane sa a, Ofev te apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou trete PF-ILD. Apwobasyon an baze sou rezilta etid Faz III INBUILD la, ki se premye etid klinik pou reyalize pwen final prensipal nan yon popilasyon pasyan ILD. Etid la se yon randomize, doub-avèg, plasebo-kontwole, paralèl-gwoup etid, ki fèt nan 153 sant klinik nan 15 peyi yo, ak evalye efikasite nan Ofev (150 mg, de fwa nan yon jounen) pou 52 semèn nan pasyan PF-ILD , Sekirite ak tolerans. Nan etid la, yo te evalye yon total de 663 pasyan, ki 412 (62.1%) te montre nemoni entèrstitisyon (UIP) tankou chanjman sou-wo rezolisyon Computed Tomography (HRCT). Pasyan yo te owaza dapre modèl la fibwoz detekte pa HRCT, ak fonksyon nan poumon te evalye pa pousantaj anyèl la nan diminye nan fòse kapasite vital (FVC).

Rezilta yo te montre ke apre 52 semèn tretman, FVC nan pasyan nan gwoup la plasebo diminye pa 188 ml, ak FVC nan pasyan nan gwoup la Ofev diminye pa 81 ml. Sa vle di ke Ofev ralanti n bès nan fonksyon nan poumon pa 57% (107 ml / ane) konpare ak plasebo. Nan etid sa a, tretman Ofev&# 39 a pou diminye bès fonksyon nan poumon te konsistan nan tout pasyan yo, kèlkeswa modèl fibwoz la sou HRCT, e li te konsistan avèk rezilta Ofev' tretman IPF ak SSc-ILD. pasyan yo. Espesyalman, nan pasyan ki gen UIP ki tankou fibwoz sou HRCT, rezilta yo te montre ke konpare ak plasebo, tretman Ofev redwi bès fonksyon nan poumon pa 61% (128.2 ml / ane).

Nan etid sa a, Ofev te asosye avèk yon diminisyon nimerik nan risk pou yo vin pi grav oswa lanmò konpare ak plasebo. Benefis nan tretman tou akonpaye pa yon rediksyon nan rezilta pasyan-rapòte (tankou dispne ak tous). Sekirite ki obsève nan etid sa a konsistan avèk esè klinik IPF ak SSc-ILD. Evènman negatif ki pi komen an se te dyare. Ensidans la nan gwoup tretman Ofev ak gwoup plasebo yo te 66.9% ak 23.9%, respektivman.