C3 inibite pegcetacoplan resevwa revizyon priyorite pa FDA

Apellis Pharma se yon lide nan devlopman nan C3 terapi vize epi li se angaje nan devlopman nan pyonye ak pi bon-an-klas terapi nan terapi renouvle C3 metod pou tretman an nan yon paket domen dwog kondwi pa deklanchman oswa twop nan kaskad yo kaskad konpleman, ki gen ladan moun ki nan jaden yo nan ematoloji, ophthalmology ak neroloji.

Denyeman, konpayi an te anonse ke Etazini Manje ak Administrasyon Dwog (FDA) te aksepte yon nouvo aplikasyon dwog (NDA) pou pegcetacoplan (APL-2) ak akode revizyon priyorite pou tretman an nan emoglobin nocturnal (PNH). ), ki te konfime nan ese klinik yo amelyore potansyel la nan Estanda Swen PNH, espere rafine tretman an nan PNH.

FDA a te deziyen Zak Itilizate Preskripsyon (PDUFA) dat sib kom Me 14, 2021. FDA a deklare ke li kounye a pa planifye pou konvni yon reyinyon komite konseye pou diskite sou NDA. Précédemment, FDA a akode pegcetacoplan Vit Track Kalifikasyon (FTD) pou tretman an nan PNH. Kounye a, aplikasyon an otorizasyon maketing (MAA) nan pegcetacoplan pou tretman an nan PNH se tou anba revizyon pa Ajans medsin Ewopeyen an (EMA).

Federico Grossi, MD, Ofisye Medikal Chef nan Apellis, "Pou plis pase yon dekad, opsyon a selman pou tretman an nan PNH se C5 inibite, men anpil pasyan toujou fe eksperyans pesistan hypoemoglobinopathy, ki souvan mennen nan febli fatig ak souvan transfizyon san. FDA akode revizyon priyorite NDA a te mennen nou yon etap pi pre bay pegcetacoplan pou pasyan ki nan bezwen. Dwog sa a se yon terapi C3 vize ki gen potansyel la nan redefini PNH tretman. Done yo nan NDA a konfime potansyel la gwo nan vize C3. Nou ap kontinye avanse etid enskripsyon plizye pou maladi grav ki gen kek oswa okenn opsyon tretman."

NDA ak MAA nan pegcetacoplan yo baze sou rezilta yo nan tet-a-faz 3 PEGASUS etid (NCT035050549) (gade: PEGASUS Faz 3 Top-Liy Prezantasyon Rele Prezantasyon). Etid la rive nan pwen prensipal la, demontre ke pegcetacoplan se siperye soliris (eculizumab), Estanda PNH nan dwog swen: nivo emoglobin emoglobin yo te statistikman amelyore nan semen 16, pousantaj la nomalizasyon nan make emolysis kle te pi wo, ak faCIT-fatig not a yon amelyorasyon klinikman enpotan. Nan etid sa a, pegcetacoplan se tankou san danje kom Soliris. (Klike sou foto a: gade pi gwo foto)

Li se vo mansyone ke pegcetacoplan se terapi nan premye envestigasyon yo montre nivo emoglobin siperye pase Soliris, ak jiska 85% nan pasyan trete ak pegcetacoplan pa gen okenn transfizyon san. Pifo nan pasyan yo PNH kounye a resevwa Tretman Soliris soufri soti nan anemi ki pesistan. Rezilta yo nan Etid PEGASUS la montre ke pegcetacoplan gen potansyel la yo vin yon estanda nouvo nan swen pou pasyan PNH.

Pegcetacoplan se yon envestigatif ak vize C3 inibite ki fet yo kontwole aktivasyon an twop nan konpleman, ki se koz la nan ensidan an ak devlopman nan maladi anpil grav. Pegcetacoplan se yon peptide siklik sentetik ki mare nan yon polythelene glycol polymere ak espesyalman mare nan C3 ak C3b. Kounye a, pegcetacoplan yo te devlope nan trete yon varyete maladi, ki gen ladan PNH, arofizi jeyografik (GA) ak C3 glomerulopathy. Ozetazini, FDA te akode kalifikasyon tras vit pou tretman PNH ak GA.

Soliris se yon dwog vann pa Alexion. Sa a se yon inibite konpleman pyonye ki travay pa anpeche pwoteyin nan C5 nan pati nan teminal nan kaskad la konpleman. Kaskad a konpleman se yon pati nan sistem iminite a, ak deklanchman san kontwol li yo jwe yon wol enpotan nan yon varyete de maladi ki grav ak maladi siperye ra. Soliris te premye apwouve pou maketing nan 2007 e li te apwouve pou yon varyete de maladi super ra anvan: PNH, atipik sendwom uretik emolitik (aHUS), anti-AchR antiko-pozitif myasthenia gravis (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) Antiko-pozitif neuromitis maladi optimis spectre (NMOSD).

Soliris se youn nan ofelen vann pi bon nan mond lan, ak lavant ki jiska US $ 3.563 milya dola nan 2018. Kounye a, Alexion se tou devlope yon vesyon modenize nan Soliris, Ultramiris, ki te apwouve pa FDA a pou endikasyon PNH nan Desanm 2018. An Oktob 2019, Ultomiris te apwouve pa FDA a pou yon nouvo endikasyon: tretman an nan timoun ak pasyan granmoun ak AHUS. Ultomiris se premye epi selman ki aji konpleman C5 konplemante yo dwe administre chak semen 8. Nan faz III etid klinik pou tretman an nan PNH, Ultomiris se enfused chak mwa 2 (8 semen) ak Soliris chak 2 enfizyon nan chak semen reyalize ki pa enferye nan tout pwen 11.