Dojolvi se te lanse nan Etazini yo: premye chèn long asid gra maladi metabolis oksidatif (LC-FAOD) dwòg!

Ultragenyx se yon konpayi biopharmaceutique ki konsantre sou devlope nouvo terapi pou trete maladi jenetik ki ra anpil e ki ra anpil. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Dojolvi (UX007 / triheptanoin, triheptanoin, sèt-kabòn gra asid trigliserid, likid oral) se kounye a sou mache a. Medikaman an te apwouve pa Administrasyon Manje ak Medikaman Etazini (FDA) nan fen mwa jen ane sa a. , Kòm yon sous kalori ak asid gra, li itilize pou trete timoun ak granmoun ki te konfime ke yo se chèn long asid gra maladi metabolis oksidatif (LC-FAOD) pa tès molekilè.

Li merite mansyone ke Dojolvi se premye medikaman apwouve pa FDA a pou trete LC-FAOD, ki make yon gwo etap enpòtan nan tretman maladi sa a. Rechèch sou maladi ki ra yo, espesyalman devlopman nouvo terapi, se yon pwosesis ki difisil e ki konsome nan tan. Apwobasyon Dojolvi' s make rezilta enpòtan nan prèske 20 ane rechèch ak devlòpman travay.

Erik Harris, Chèf Ofisye Komèsyal nan Ultragenyx, te di:" LC-FAOD se yon maladi grav, enprevwayab, anjeneral katastwofik, ak ki menase lavi. Anpil pasyan gen difikilte nan lavi. Malgre yo resevwa pi bon swen an kounye a, yo toujou entène lopital souvan epi souvan. Yon gwo ensidan medikal te fèt. Dojolvi se sèl medikaman FDA apwouve pou tretman LC-FAOD, e pwodwi a kounye a sou mache a. Nou pral konsantre kounye a sou asire ke tout pasyan LC-FAOD nan Etazini yo ka resevwa ak benefisye de tretman Dojolvi."

LC-FAOD se yon gwoup maladi jenetik ki ra, ki dire tout lavi, epi ki menase lavi. Nan maladi sa yo, kò a pa ka konvèti asid gra chèn nan enèji. Dojolvi se yon trè pirifye, sentetik sèt-kabòn gra asid trigliserid, ki fèt bay medyòm-chèn ak enpè-kabòn asid gra kòm sous enèji ak metabolit ranplasman pou LC-FAOD pasyan yo. Précédemment, FDA a te akòde Dojolvi ra estati a maladi pedyatrik (RPDD) ak estati tras vit (FTD) pou tretman LC-FAOD.

Dojolvi te apwouve pa FDA a ak sipòte pa yon pake done konplè, ki gen ladan sekirite a long tèm ki sòti nan yon etid faz II nan 29 pasyan ki enskri, ak yon 75 pasyan ki enskri (ki gen ladan 20 pasyan naif UX007) Done ki sòti nan yon etid pwolonje sou efikasite. , yon revizyon retrospektiv nan dosye medikal nan 20 pasyan ki okòmansman te pran medikaman senpatik, 67 pasyan trete atravè pwogram nan aksè elaji, ak yon etid randomized kontwole inisye pa yon anketè enskri 32 pasyan yo. Done sa yo montre ke UX007 tretman gen yon efè pozitif sou fonksyon kè.

Mekanis aksyon UX007 nan tretman LC-FAOD (sous foto: Ultragenyx)

LC-FAOD se yon gwoup maladi otosomik resesif eritye, ki se karakterize pa yon domaj metabolik nan ki kò a pa ka konvèti chèn long asid gra nan enèji. Enkapasite pou pwodwi enèji nan grès ap lakòz konsomasyon grav nan glikoz nan kò a, ki mennen ale nan kriz metabolik egi lè demann enèji&pasyan an 39, ogmante tankou enfeksyon komen oswa fè egzèsis modere. Kriz metabolik sa yo ka manifeste tankou maladi grav nan fwa, nan misk, ak nan kè, epi yo ka mennen nan entène lopital oswa lanmò twò bonè. LC-FAOD te enkli nan tès depistaj tibebe ki fenk fèt nan Etazini yo ak sèten peyi Ewopeyen an. Tretman aktyèl pou pasyan LC-FAOD se pou evite jèn, yon rejim alimantè ki pa gen anpil grès / wo-idrat kabòn, Carnitine, ak lwil trigliserid medyòm (MCT), ki se yon manje medikal. Malgre tretman kounye a, anpil pasyan gen evènman metabolik enpòtan, ki gen ladan entène lopital ak mòtalite ki te koze pa LC-FAOD.

Dojolvi se yon-wo pite, klas pharmaceutique, medyòm-chèn trigliserid. Li se yon sentetik sèt-kabòn gra asid trigliserid pwodwi pa ki lye ak twa sèt-kabòn asid gra nan zo bwa tèt la gliserin atravè yon pwosesis chimik milti-etap. Se dwòg la fèt bay pasyan ki gen medyòm-longè enpè-chèn asid gra, ki ka metabolize nan sik la Krebs, yon pwosesis kle jenerasyon enèji, ogmante substrats entèmedyè, kidonk dirèkteman rezoud domaj yo nan LC-FAOD. Kontrèman ak tipik menm chèn asid gra, yon entèmedyè Dojolvi pwodwi nan sik la Krebs kapab tou konvèti nan nouvo glikoz, ki ka bay enpòtan lòt efè ki ka geri ou, espesyalman lè nivo glikoz yo twò ba.