Multi-sistèm atrofye nouvo dwòg! FDA akòde premye kalifikasyon an vit-pou verdiperstat, yon oral inhibiteur myeloperoxidase!

Biohaven se yon konpayi biopharmaceutique dedye a devlopman nouvo dwòg pou maladi newolojik. Nan mitan nan mwa sa a, li te lanse ODT a Nurtec (rimegepant, 75 mg) dwòg migrèn nan mache US la. Sa a se premye ak sèlman regilasyon apwouve rapid-aji dezentegrasyon tablèt (ODT) fòm dòz la nan kalsitonin ki gen rapò ak jèn peptides (CGRP) antagonist reseptè, yo itilize pou tretman egi nan migrèn granmoun (avèk oswa san Aura).

Dènyèman, konpayi an te anonse ke Administrasyon Manje ak Medikaman Ameriken (FDA) te akòde mieloperoksidaz (MPO) inibitè verdiperstat pou kalifikasyon rapid (FTD) pou tretman atrofye sistèm miltip (MSA).

MSA se yon ra, rapidman pwogrese, fatal maladi neurodégénérative, ak yon tan mwayèn soti nan kòmansman nan lanmò nan 6-10 ane. MSA kapab lakòz pwoblèm mouvman ki sanble ak maladi Parkinson {1}} # 39; (tankou braditinie, rèd nan misk, tranbleman, ak balans pòv) ak pwoblèm envolontè fonksyonèl, ki gen ladan kontwòl tansyon, fonksyon vesi, ak dijesyon. Kounye a, pa gen okenn gerizon pou MSA, se sèlman sentòm terapi ki disponib.

FTD gen pou objaktif pou akselere devlopman ak revizyon rapid nan dwòg pou maladi grav nan adrese serye bezwen medikal non nan zòn kle yo. Jwenn bon-kalifikasyon pou swiv pou dwòg eksperimantal vle di ke konpayi pharmaceutique ka kominike avèk FDA a pi souvan pandan R 0010010 amp a; Faz D. Apre w fin soumèt aplikasyon pou maketing, yo kalifye pou apwobasyon akselere ak revizyon priyorite si yo ranpli nòm ki enpòtan yo. Anplis de sa, yo kalifye tou pou revizyon woule.

Irfan Qureshi, vis-prezidan nan newoloji nan Biohaven, te di: 0010010 quot; Nou trè kontan ke FDA a akòde veriperstat vit-kalifikasyon tras, en gwo bezwen yo ki pa satisfè nan popilasyon an pasyan MSA. Kalifikasyon vit-track ka ede akselere devlopman verdiperstat kòm premye Terapi ki vize pou ralanti pwogrè maladi sa a devastatè. 0010010 quot;

verdiperstat chemical structural formula (Sous: medchemexpress.cn)

verdiperstat te jwenn nan AstraZeneca pa Biohaven nan mwa septanm nan 2018, ak kòd la devlopman pou AstraZeneca se AZD 3241. verdiperstat se yon potansyèl premye-nan-klas, oral, sèvo penetrasyon, irevèrsibl inibitè nan myeloperoxidase (MPO). MPO se yon chofè kle nan estrès patolojik oksidatif ak enflamasyon nan sèvo a. Nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an, verdiperstat te akòde estati dwòg òfelen pou tretman an nan atrofye sistèm miltip (MSA). Anplis de sa, verdiperstat gen potansyèl la nan trete lòt maladi ki gen rapò ak oksidatif estrès, enflamasyon, ak neurodegeneration.

Nan faz I ak faz II etid, plis pase 250 volontè ki an sante ak pasyan yo te trete ak verdiperstat. Nan pasyan ki gen MSA, yon dòz jiska 900 mg de fwa chak jou se nòmalman rèd. Rezilta Preliminè nan yon etid faz IIa nan pasyan MSA te montre ke apre 12 semèn tretman, pasyan k ap resevwa plasebo deteryore pa 4. 6 pwen nan endèks la efikasite prensipal (inifòm echèl MSA nòt) , pandan y ap resevwa verdiperstat 300 mg dòz BID ak 600 mg dòz pasyan yo te montre yon ti tay diminisyon nan 3. 7 pwen ak 2 {{4 }} pwen respektivman. PET D nan pwoteyin translokasyon (TSPO) nan pasyan ki gen maladi Parkinson 0010010 # 39; montre yon verdiperstat ka diminye enflamasyon nan rejyon nan sèvo ki asosye avèk maladi. Anplis de sa, verdiperstat tou siyifikativman diminye aktivite a MPO nan san moun, ki se yon biomarqueur pou dwòg la mare nan sib li yo.

Kounye a, Biohaven ap fè yon etid faz M-STAR faz milti-peyi (NCT 03952806) pou evalye efikasite nan verdiperstat pou MSA nan sant {+} apeprè 50 nan Etazini ak Ewòp. Konpayi an ap travay tou avèk Massachusetts General Hospital pou planifye yon esè klinik pou evalye efikasite verdiperstat nan trete esklewoz lateral amyotwofik (ALS).