Oral MPO inhibiteurs yo kalifye pou FDA tretman rapid pou pasyan ki gen MSA

Biohaven Pharmaceuticals te anonse ke li te akòde myeloperoxidase oral li (MPO) inibitè verdiperstat (BHV-3241) yo te akòde vit-kalifikasyon pa US la FDA pou tretman nan pasyan ki gen atrofye sistèm miltip (MSA).

MSA se yon maladi neodegeneratif pwogresif ki afekte sistèm nève otonòm (sistèm nève a ki kontwole aksyon envolontè tankou tansyon oswa dijesyon) ak mouvman, epi li montre yon konbinezon sentòm. Sentòm sa yo akòz pèt la gradyèl ak lanmò nan diferan kalite selil nè nan sèvo a ak mwal epinyè a. Sentòm yo souvan parèt nan pasyan nan 50 s yo ak pwogrè rapid nan 5 nan 10 ane, sa ki lakòz yon pèt gradyèl nan fonksyon motè ak finalman bedriddenness. Moun ki gen MSA souvan devlope nemoni anreta nan maladi a epi yo ka toudenkou mouri nan kè oswa pwoblèm pou l respire. Malgre ke dwòg ka trete kèk sentòm MSA, kounye a pa gen tretman ki ka ralanti pwogresyon maladi a ak geri maladi a. Pasyan sa yo ijan bezwen yon tretman efikas pou soulaje maladi a.

MPO se yon motè kle nan pwosesis oksidatif ak enflamatwa, epi li te ogmante siyifikativman nan yon seri de maladi nan sèvo. Anpeche aktivite MPO se yon estrateji prometteur pou tretman neuroinflammation ak maladi neurodégénératives (enkli MSA). Etid la te jwenn ke nivo MPO ki wo yo tou ki asosye ak esklewoz miltip ak alzayme 0010010 # 39 maladi a; s. Verdiperstat se yon anketè MPO envestigasyon oral, epi Biohaven jwenn lisans rechèch ak devlopman nan AstraZeneca nan 2018. Medikaman an te akòde estati dwòg òfelen pa FDA Ameriken an ak Ajans Ewopeyen an Medikaman.

Rezilta yo preliminè nan faz anvan an 2 yon esè klinik te montre ke rezilta efikasite prensipal yo mezire pa echèl la evalyasyon inifye MSA yo amelyore. Apre 12 semèn tretman, nòt plasen 0010010 # 39; gwoup la te fè diminye pa 4. 6 pwen, pandan y ap itilize 300 } mg BHV 3241 de fwa chak jou diminye pa 3. 7 pwen, ak itilize nan 600 mg BHV 3241 de fwa chak jou diminye pa 2 6 pwen. Lòt rezilta mezi (tankou nòt sentòm otonomik konplè ak echèl kalite lavi MSA) te tou amelyore kòmsadwa. Rezilta klinik sa yo konsistan avèk efè neuroprotèktè nan verdiperstat ki obsève nan modèl bèt yo. Verdiperstat diminye siyifikativman aktivite MPO nan san moun, ki se yon biomarqueur pou dwòg la mare nan sib li yo. Kounye a, se dwòg la ke yo te evalye pou efikasite ak sekirite nan yon faz {8}} esè klinik.

0010010 quot; Genyen toujou yon bezwen ki pa satisfè pou tretman pasyan MSA yo, e nou trè kontan ke FDA a kapab bay kalifikasyon rapid-vèt, veriperstat, 0010010 quot; te di Irfan Qureshi, MD, Vis Prezidan an byolojik Neurology. 0010010 quot; kalifikasyon rapid la ap akselere devlopman verdiperstat pou pèmèt li vin premye chwa tretman pou pasyan MSA yo. 0010010 quot;