Pacritinib yo pral sou mache a nan 2021: tretman nan pasyan myelofibrosis ak trombocytopenia grav!

CTI Biopharmaceutiicals denyeman te anonse ke li te inisye yon aplikasyon woule Nouvo Aplikasyon Dwog (NDA) soumet Aplikasyon Pou Us ak Dwog Administrasyon (FDA) pou akselere apwobasyon pacritinib pou tretman trombocytopenia grav (konte plaket<50×10) 9th="" power="" liter)="" of="" myelofibrosis="" (mf)="" patients.="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" medical="" needs="" that="" have="" not="" been="">

Précédemman, CTI te anonse rezilta yo nan reyinyon an pre-NDA pre-NDA ak FDA a, ki te rive nan yon ako sou pake a done NDA: li pral baze sou faz la ranpli 3 PERSIST-1 ak PERSIST-2 eprev ak faz 2 PAC203 doz done ki disponib pou ranje tes. CTI espere ke yo pral soumet NDA nan premye sezon an nan 2021. Faz kontinyel 3 PACIFICA a espere ke yo dwe ranpli kom yon angajman pos-maketing.

Nan pasyan ki gen myelofibrosis, se grav trombocytopenia ki te koze pa maladi oswa toksikite ki gen rapo ak dwog ki te koze pa metod tretman aktyel. Kounye a, pa gen okenn dwog apwouve espesyalman adrese bezwen yo inmet medikal nan pasyan myelofibrosis ak trombocytopenia grav. Nan plizye eprev, pacritinib te montre benefis klinik nan trete pasyan sa yo. Pacritinib gen potansyel la yo vin yon nouvo opsyon tretman pou pasyan ki gen prensipal ak segonde myelofibrosis nan 2021.

Dokte Adan R. Craig, Prezidan ak CEO nan CTI Biopharmaceuticals, te di: "Jodi a, nou kontan anonse lansman an nan yon pwosesis soumet NDA woule pou cheche adrese ensatisfaksyon enpotan nan popilasyon pasyan myefilobros ak grav trombocytopenia. Bezwen medikal, popilasyon sa a gen ladan tou de pasyan premye-liy ki pa te resevwa tretman, osi byen ke pasyan ki te deja resevwa JAK2 inibite tretman. Nou te komanse aktivite pre-komesyal ak plan pou lanse yon komesyal nan 2021."

Estrikti chimik nan pacritinib (sous foto: medchemexpress.cn)

Myelofibrosis (MF) se yon kalite kanse nan zo marye ki ka mennen nan fomasyon an nan tisi sir fib, ki mennen nan anemi grav, febles, fatig, larat ak elajisman fwa. Li te estime ke plis pase yon sel-tye nan pasyan ki gen trombocytopenia grav yo trete pou myelofibrosis. Grav trombocytopenia vle di ke konte an platlet se mwens pase 50,000 plak pou chak microliter ak peryod la siviv an jeneral se selman mwa 15. Trombocytopenia nan pasyan ki gen myelofibrosis ki asosye ak maladi intrinseic, men li te tou yo te montre yo dwe asosye ak tretman ruxolitinib, ki ka rezilta nan rediksyon doz ak Se poutet sa ka diminye benefis klinik. Te to a siviv nan pasyan ki te discontinued tretman ruxolitinib te plis redwi, ak yon peryod an jeneral siviv nan mwa 7 a 14 mwa. Opsyon yo tretman pou pasyan myelofibros ak grav trombocytopenia limite, ki kreye yon zon tretman enpotan ak bezwen medikal unmet.

Pacritinib se yon inibite oral anba devlopman, ki se espesifik pou JAK2, FLT3, IRAK1 ak CSF1R. Anzim yo nan fanmi an JAK se eleman debaz yo nan wout la trandiksyon siyal, ki se esansyel pou kwasans lan ak devlopman nan selil san nomal, ekspresyon nan sikokin enflamatwa ak repons lan iminite. Mitasyon nan kinas sa yo yo te montre direkteman gen rapo ak ensidan an nan yon varyete kanse ki gen rapo ak san, ki gen ladan twoup myelopliferatif, leskemi ak lenfom. Anplis de sa nan myelofibroz, akoz efe inhibitory li yo sou c-fms, IRAK1, JAK2 ak FLT3, pwofil la kinaz nan pacritinib montre ke li gen yon efe sou efe sou egi myeloid leskemi (AML), myelodysplastic sendwom (MDS), ak kwonik selil myelomonocytic. Leukemia (CMML) ak kwonik leukemia (CLL) gen efe terapetik potansyel.

Nan mwa mas 2008, pacritinib te akode Orphan Dwog Designation (ODD) pa FDA a pou tretman an nan prensipal myelofibrosi (MF), pos-policythemia vera MF, ak pos-esansyel trombocythemia MF.

Nan mwa Dawou 2014, FDA akode desen an tras vit (FTD) nan pacritinib pou tretman an nan pasyan ki gen modere nan segonde-risk myelofibrosis, ki gen ladan men se pa limite a: pasyan ki gen trombocytopenia ki gen rapo ak thrombocytopenia (konte platlet ki ba), resevwa lot tretman JAK2 Inibite: Pasyan sibi yon trombocytopenia pandan tretman, pasyan ki enleran nan lot terapi JAK2 oswa gen kontwol sentom pov (sub-pi bon jesyon).