Premye òmòn kwasans chak semèn Skytrofa ki te lanse nan peyi Etazini

Konpayi biopharmaceutique Danish Ascendis Pharma dènyèman te anonse lansman Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, òmòn kwasans Longpei) nan mache ameriken an, yon òmòn kwasans ki dire lontan sou fòm piki yon fwa pa semèn pou tretman timoun' s kwasans òmòn defisi GHD, espesyalman: pasyan pedyatrik ki gen laj 1 ane ak plis pase, ki peze omwen 11.5 kg (25.4 liv), ak echèk kwasans akòz sekresyon ensifizan nan òmòn kwasans andojèn (GH). VISEN Pharmaceuticals gen lisans eksklizif Skytrofa nan Greater Lachin e kounye a ap fè faz 3 esè klinik pwodwi a.

Defisi nan òmòn kwasans timoun (GHD) se yon maladi grav ak ra ki te koze pa ensifizan òmòn kwasans sekrete pa glann pitwitè. Timoun ki gen GHD yo pa sèlman kout nan wo, men tou gen anomali metabolik, defi sikososyal, defisi mantal, ak kalite lavi pòv. Pou dè dekad, estanda swen pou GHD te enjekte hGH anba lar yon fwa pa jou pou amelyore kwasans ak efè metabolik. Pou moun kap bay swen yo ak pasyan yo, fado tretman piki chak jou yo wo anpil, sa ki ka mennen nan konfòmite pòv ak diminye efè tretman an jeneral.

Skytrofa te apwouve pa US FDA nan mwa Out ane sa a. Li se premye ak sèlman pwodwi òmòn kwasans chak semèn pou tretman GHD nan timoun yo. ) Se tou premye pwodwi ki apwouve pa FDA pou itilize teknoloji TransCon. Apwobasyon an gen ladann nouvo oto-enjektè ak katouch Skytrofa® ki pèmèt fanmi yo estoke medikaman nan tanperati chanm pou jiska 6 mwa apre yo fin retire yo nan frijidè a. Lè yo chanje nan piki yon fwa pa semèn, pasyan ki te deja enjekte yon fwa pa jou yo espere diminye kantite jou piki chak ane pa 86%.

Skytrofa se yon prodrog ki dire lontan nan òmòn kwasans imen (hGH), ki administre yon fwa pa semèn, ak òmòn kwasans lan (somatropin) li lage se menm jan ak òmòn kwasans lan nan pwodwi òmòn kwasans yon fwa chak jou. Done klinik yo montre ke, konpare ak pwodwi òmòn kwasans yon fwa pa jou, yon fwa pa semèn Skytrofa montre yon pi gwo to kwasans annualized (AHV) nan semèn 52, epi li gen menm sekirite ak tolerabilite.

An tèm de nouvo dwòg GHD, nan mwa septanm 2020, FDA Etazini te apwouve yon fwa pa semèn derive òmòn kwasans ki dire lontan nan Novo Nordisk&Sogroya (somapacitan-beco) pou tretman GHD nan granmoun. . Sogroya se premye terapi òmòn kwasans imen (hGH) pou trete GHD adilt ki mande sèlman piki anba lar yon fwa pa semèn, pandan ke lòt preparasyon hGH apwouve pa FDA yo dwe enjekte chak jou. Sogroya modifye soti nan hGH natirèl pou amelyore lyezon li nan albumin nan pwoteyin plasma (albumin), fè li apwopriye pou dòz yon fwa pa semèn. Kounye a, Sogroya ap devlope tou yon tretman pou GHD nan timoun yo.

Skytrofa (TransCon hGH) se sèlman', prodrog òmòn kwasans imen nan mond lan ki fèt ak teknoloji patante"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Mekanis aksyon dwòg' la diferan de analogue òmòn kwasans ki aji lontan ak lòt teknoloji'. Li ka asire liberasyon an nan òmòn kwasans imen ki pa modifye ak aktif nan kò imen an pou 7 jou, asire ke distribisyon an tisi nan òmòn kwasans imen aktif nan kò a ki konsistan avèk òmòn nan kwasans recombinant yon fwa chak jou (rhGH). Ozetazini ak Ewòp, TransCon hGH te akòde Deziyasyon Medikaman Òfelen (ODD) pou tretman GHD.

rezilta rechèch wotè

FDA te apwouve Skytrofa pou tretman GHD nan timoun, ki baze sou rezilta etid entènasyonal faz 3 wotè. Sa a se yon etid owaza, ouvè, ki kontwole dwòg pozitif nan 161 timoun ki fèk trete ak GHD, konpare Skytrofa yon fwa pa semèn ak yon pwodwi somatropin (GenotropinGHD) yon fwa pa jou.

Rezilta yo te montre ke etid la te rive nan pwen final prensipal la: nan semèn 52, Skytrofa pa t 'enferyè a chak jou hGH ak pi bon pase chak jou hGH an tèm de to kwasans annualized (AHV, inite: cm / ane), e li te fè sèks sekirite menm jan an. Done espesifik yo se ke lè l sèvi avèk gwoup entansyon-a-trete analiz kovarians (ANCOVA), AHV nan gwoup tretman Skytrofa te 11.2 cm/ane, ak gwoup hGH chak jou te 10.3 cm/ane (diferans ant de gwoup yo). : 0.9 cm/ane, 95% CI: 0.2-1.50).

Li vo mansyone ke nan chak swiv-up, AHV nan gwoup la tretman Skytrofa te pi wo pase sa yo ki nan gwoup la chak jou tretman hGH, ak diferans nan tretman rive nan siyifikasyon estatistik nan semèn nan 26th (ki gen ladan semèn nan 26th). Pwopòsyon pasyan ki gen repons pòv (AHV< 8.0="" cm="" ane)="" nan="" gwoup="" tretman="" skytrofa="" ak="" gwoup="" tretman="" hgh="" chak="" jou="" te="" 4%="" ak="" ​​11%,="" respektivman.="" tout="" analiz="" sansiblite="" yo="" konplete="" nan="" etid="" la="" sipòte="" rezilta="" prensipal="" yo,="" demontre="" solidite="" rezilta="" sa="">