US FDA apwouve Livmarli: premye medikaman pou trete prurit kolestatik ki asosye ak sendwòm Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma se yon konpayi biopharmaceutique dedye a devlope terapi inovatè pou trete maladi fwa ra. Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve Livmarli (maralixibat) solisyon oral, ki se pran oralman yon fwa pa jou pou tretman an nan kolestaz nan pasyan ki gen sendwòm Alagille (ALGS) ki gen laj ≥ 1 ane. Grate. ALGS se yon maladi fwa ki ra eritye ki afekte 2000-2500 timoun Ozetazini.

ALGS se koze pa nòmal kannal bile, ki ka mennen nan maladi fwa pwogresif. Kannal bile nòmal oswa etwat ka lakòz kolestaz, ak asid kòlè akimile nan fwa a, ki ka mennen nan enflamasyon ak domaj nan fwa, epi anpeche fwa a travay byen. Kolestaz ALGS asosye ak gratèl. Grate se youn nan sentòm ki pi komen ak grav ki asosye ak ALGS, epi li se tou youn nan endikasyon ki pi komen pou transplantasyon fwa nan pasyan ki gen ALGS.

Li ta dwe mansyone ke Livmarli se premye ak sèlman dwòg apwouve pou tretman ALGS kolestatik pruritus, ki pral pote yon chanjman enpòtan nan modèl tretman ALGS. Livmarli te apwouve atravè yon pwosesis revizyon priyorite. Précédemment, FDA te akòde Livmarli deziyasyon maladi ra pedyatrik (RPDD) ak deziyasyon dwòg zouti (BTD) pou tretman ALGS.

Pandan ke livmarli apwouve, FDA te bay tou yon bon revizyon priyorite maladi pedyatrik ra (PRV) bay Mirum pou rekonpanse konpayi an pou kontribisyon eksepsyonèl li nan devlopman nan nouvo dwòg pou maladi ra. Yo ka achte PRV sa a pou revizyon priyorite nenpòt nouvo aplikasyon pou medikaman ki vin apre, epi yo ka vann oswa transfere.

Engredyan pharmaceutique aktif nan solisyon oral Livmarli se maralixibat, ki se yon inibitè transpòtè asid bile ileal (IBAT) administre oralman ak absòpsyon minim. ALGS se yon maladi fwa ra, epi pa gen okenn tretman rekonèt, kidonk gen yon gwo ak ijan bezwen medikal ki pa satisfè. Apwobasyon Livmarli sou mache a pral pote premye opsyon tretman dwòg pou maladi devaste sa a, li pral bay yon plan tretman ki gen sans, epi finalman pral redwi nesesite pou transplantasyon fwa.

FDA apwouve Livmarli, ki baze sou syans kle ICONIC ak done 5 ane ki soti nan etid sipò yo. Done sa yo ansanm konstitye yon gwo kantite prèv pou Livmarli trete 86 pasyan ALGS yo. Done ki soti nan etid la ICONIC te montre ke apre yo fin resevwa tretman Livmarli, prurit pasyan yo te estatistik siyifikativman redwi (p< 0.0001),="" ak="" lòt="" makè="" nan="" maladi="" fwa="" kolestatik="" yo="" te="">